Изучение витамина D у детей с серповидноклеточной анемией

Серповидноклеточная анемия — это генетическое заболевание эритроцитов, от которого страдают примерно 89 000 американцев, преимущественно африканского происхождения. Ведущими причинами заболеваемости и смерти при серповидно-клеточной анемии являются респираторные осложнения, особенно опасное для жизни заболевание легких, уникальное для серповидно-клеточной анемии, называемое «острым грудным синдромом». Инфекционный триггер и провоспалительное состояние, по-видимому, являются критическими механизмами респираторных проблем при серповидноклеточных расстройствах. Появляющиеся данные о том, что витамин D обладает противомикробными и противовоспалительными свойствами в дыхательных путях, а также признание широко распространенной недостаточности витамина D у детей с серповидно-клеточной анемией, дают убедительное новое обоснование для добавок витамина D при серповидно-клеточной анемии.

Это будет открытое исследование с одной группой для оценки эффективности и безопасности перорального приема витамина D3 в дозе 100 000 МЕ ежемесячно в течение шести месяцев у детей и подростков с серповидно-клеточной анемией. Будут набраны двенадцать педиатрических пациентов с серповидно-клеточной анемией в возрасте от 3 до 20 лет. Первичным показателем результата (эффективности и безопасности) будет концентрация 25-гидроксивитамина D в сыворотке крови. Другие меры безопасности будут включать кальций в сыворотке, кальций в моче и креатинин. Серийные измерения уровня 25-гидроксивитамина D в сыворотке, биохимических показателей сыворотки, уровня кальция и креатинина в моче будут проводиться при включении в исследование, ежемесячно в течение шести месяцев во время лечения витамином D3 и при выходе из исследования. Другие показатели, относящиеся к нашему запланированному клиническому испытанию Фазы 2, включая маркеры ремоделирования костной ткани, иммунную функцию и воспаление, также будут получены на исходном уровне, в середине и на выходе. Ожидается, что набор и зачисление субъектов продлится 3 месяца, оценка исследования будет длиться 7 месяцев (1 месяц скрининга и 6 месяцев лечения), а оставшиеся 2 месяца будут посвящены сопоставлению и анализу данных.

Процедуры исследования

Скрининг: после подписания письменного информированного согласия родителем или законным опекуном (и согласия, если применимо) или пациента правомочные участники пройдут скрининговое обследование, включая стандартизированный анамнез и медицинский осмотр.

Образец венозной крови будет получен для базовых скрининговых мер, включая сывороточный 25-гидроксивитамин D, биохимический анализ сыворотки, а также кальций и креатинин в моче. В течение одного месяца правомочные участники, не соответствующие ни одному из критериев исключения, вернутся для участия в пилотном исследовании.

Вмешательство: Участники будут ежемесячно принимать пероральный витамин D3 в дозе 100 000 МЕ под непосредственным наблюдением медсестры клинического исследования. Будет проведен анамнез и обследование, чтобы зафиксировать симптомы и признаки нежелательных явлений. Будут проводиться анкеты для сбора данных о потреблении витамина D и кальция с пищей и респираторных заболеваниях. Образцы венозной крови и мочи для оценки исследования (сывороточный 25-гидроксивитамин D, сывороточный альбумин, кальций и фосфат, кальций и креатинин в моче) будут браться при каждом посещении перед введением исследуемого препарата.