Estudo da Vitamina D em Crianças com Doença Falciforme

A doença falciforme é um distúrbio genético dos glóbulos vermelhos que afeta cerca de 89.000 americanos, predominantemente os de ascendência africana. As principais causas de morbidade e morte na doença falciforme são as complicações respiratórias, particularmente uma doença pulmonar com risco de vida exclusiva da doença falciforme chamada "síndrome torácica aguda". Um gatilho infeccioso e um estado pró-inflamatório parecem ser mecanismos críticos dos problemas respiratórios nos distúrbios falciformes. Evidências emergentes de que a vitamina D tem funções antimicrobianas e anti-inflamatórias no trato respiratório, e o reconhecimento da insuficiência generalizada de vitamina D em crianças com anemia falciforme fornecem uma nova justificativa convincente para a suplementação de vitamina D na doença falciforme.

Este será um estudo aberto de braço único para avaliar a eficácia e segurança da vitamina D3 oral 100.000 UI administrada mensalmente por seis meses em crianças e adolescentes com doença falciforme. Doze pacientes pediátricos com doença falciforme, de 3 a 20 anos, serão recrutados. O desfecho primário (eficácia e segurança) será a concentração sérica de 25-hidroxivitamina D. Outras medidas de segurança incluirão cálcio sérico e cálcio urinário e creatinina. Medições seriadas de 25-hidroxivitamina D sérica, químicas séricas e cálcio e creatinina urinários serão realizadas na entrada da linha de base, mensalmente por seis meses durante o tratamento com vitamina D3 e na saída do estudo. Outras medidas relevantes para nosso ensaio clínico planejado de Fase 2, incluindo marcadores de remodelação óssea, função imunológica e inflamação, também serão obtidas na linha de base, ponto médio e saída. Espera-se que o recrutamento e a inscrição dos participantes durem 3 meses; as avaliações do estudo durarão 7 meses (1 mês de triagem e 6 meses de tratamento); e os 2 meses restantes serão dedicados à coleta e análise de dados.

Procedimentos de estudo

Triagem: Depois de assinar o consentimento informado por escrito de um dos pais ou tutor legal (e consentimento, se aplicável) ou paciente, os participantes elegíveis serão submetidos a um exame de triagem, incluindo um histórico padronizado e exame físico.

Uma amostra de sangue venoso será obtida para medidas de triagem de linha de base, incluindo 25-hidroxivitamina D sérica, química sérica e cálcio e creatinina na urina. Dentro de um mês, os participantes elegíveis que não tenham nenhum dos critérios de exclusão retornarão para inscrição no estudo piloto.

Intervenção: Os participantes serão atendidos mensalmente para administração oral de vitamina D3 100.000 UI sob observação direta da Enfermeira de Pesquisa Clínica. A história e o exame serão realizados para capturar sintomas e sinais de eventos adversos. Serão aplicados questionários para coletar dados sobre ingestão dietética de vitamina D e cálcio e eventos respiratórios. Amostras de sangue venoso e urina para avaliações do estudo (25-hidroxivitamina D sérica, albumina sérica, cálcio e fosfato, cálcio urinário e creatinina) serão obtidas em cada visita antes da administração do medicamento do estudo.