A D-vitamin vizsgálata sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél

A sarlósejtes betegség egy genetikai eredetű vörösvértest-betegség, amely becslések szerint 89 000 amerikait érint, főként afrikai származásúakat. A sarlósejtes betegség megbetegedésének és halálának vezető okai a légúti szövődmények, különösen a sarlósejtes betegségre jellemző, életveszélyes tüdőbetegség, az úgynevezett "akut mellkasi szindróma". A fertőzéses kiváltó és a gyulladást előidéző ​​állapot a sarlós rendellenességek légzési problémáinak kritikus mechanizmusának tűnik. Az új bizonyítékok arra vonatkozóan, hogy a D-vitaminnak antimikrobiális és gyulladáscsökkentő funkciói vannak a légutakban, és a széles körben elterjedt D-vitamin-hiány felismerése a sarlósejtes gyermekeknél, meggyőző új indokot jelent a sarlósejtes betegség esetén a D-vitamin-pótláshoz.

Ez egy nyílt, egykarú vizsgálat lesz a sarlósejtes analízisben szenvedő gyermekek és serdülők számára hat hónapon keresztül havonta adott 100 000 NE D3-vitamin hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére. Tizenkét sarlósejtes betegségben szenvedő, 3-20 éves gyermekbeteget vesznek fel. Az elsődleges eredménymérő (hatékonyság és biztonságosság) a szérum 25-hidroxi-D-vitamin-koncentrációja lesz. Egyéb biztonsági intézkedések közé tartozik a szérum kalcium és a vizelet kalcium és a kreatinin. A szérum 25-hidroxi-D-vitamin-szintjének, a szérum kémiájának, valamint a vizelet kalcium- és kreatininszintjének sorozatos mérését elvégzik az alapvonal belépéskor, havonta hat hónapon át a D3-vitamin-kezelés alatt és a vizsgálat befejezésekor. A tervezett 2. fázisú klinikai vizsgálatunkhoz kapcsolódó egyéb méréseket, beleértve a csontcsere, az immunfunkció és a gyulladás markereit, szintén megkapjuk az alapvonalon, a középponton és a kilépéskor. Az alanyok toborzása és beiratkozása várhatóan 3 hónapig tart, a vizsgálati értékelések 7 hónapig tartanak (1 hónapos szűrés és 6 hónapos kezelés), a fennmaradó 2 hónapot pedig az adatok összeállítására és elemzésére fordítják.

Tanulmányi eljárások

Szűrés: A szülő vagy törvényes gyám (és adott esetben beleegyezés) vagy beteg írásos, tájékozott beleegyezésének aláírása után a jogosult résztvevők szűrővizsgálaton esnek át, beleértve a szabványos anamnézist és a fizikális vizsgálatot.

Vénás vérmintát vesznek az alapszintű szűrési intézkedésekhez, beleértve a szérum 25-hidroxi-D-vitamint, a szérum kémiáját, valamint a vizelet kalcium- és kreatinintartalmát. Egy hónapon belül azok a jogosult résztvevők, akik nem felelnek meg a kizárási feltételek egyikének sem, visszatérnek a kísérleti vizsgálatba.

Beavatkozás: A résztvevőket havonta látják 100 000 NE D3-vitamin szájon át történő beadására a klinikai kutatónővér közvetlen megfigyelése mellett. A nemkívánatos események tüneteinek és jeleinek rögzítésére anamnézis és vizsgálat készül. Kérdőívek kerülnek beadásra a D-vitamin és a kalcium étrendi bevitelével és a légúti eseményekkel kapcsolatos adatok gyűjtésére. Vénás vér- és vizeletmintákat kell venni a vizsgálati értékeléshez (szérum 25-hidroxi-D-vitamin, szérum albumin, kalcium és foszfát, vizelet kalcium és kreatinin) a vizsgálati gyógyszer beadása előtt minden egyes látogatás alkalmával.