Tutkimus D-vitamiinista lapsilla, joilla on sirppisolutauti

Sirppisolutauti on geneettinen punasolusairaus, joka vaikuttaa arviolta 89 000 amerikkalaiseen, pääasiassa afrikkalaiseen. Sirppisolusairauden yleisimmät sairastuvuuden ja kuoleman syyt ovat hengityselinten komplikaatiot, erityisesti henkeä uhkaava keuhkosairaus, joka on ainutlaatuinen sirppisolusairaudelle nimeltä "akuutti rintasyndrooma". Tartunnan aiheuttaja ja tulehdusta edistävä tila näyttävät olevan kriittisiä mekanismeja hengitysvaikeuksissa sirppihäiriöissä. Uusia todisteita siitä, että D-vitamiinilla on antimikrobisia ja anti-inflammatorisia toimintoja hengitysteissä, ja laajalle levinneen D-vitamiinin puutteen tunnustaminen sirppisolulapsilla tarjoaa vakuuttavan uuden perusteen D-vitamiinilisän käyttöön sirppisolusairaudessa.

Tämä on avoin, yhden haaran tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta otettavan 100 000 IU:n D3-vitamiinin tehoa ja turvallisuutta kuukaudessa kuuden kuukauden ajan lapsille ja nuorille, joilla on sirppisolusairaus. Rekrytoidaan kaksitoista sirppisolusairautta sairastavaa, 3–20-vuotiasta lapsipotilasta. Ensisijainen tulosmitta (teho ja turvallisuus) on seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinipitoisuus. Muita turvatoimenpiteitä ovat seerumin kalsium ja virtsan kalsium ja kreatiniini. Seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinin, seerumin kemian sekä virtsan kalsiumin ja kreatiniinin sarjamittaukset suoritetaan lähtötilanteen alussa, kuukausittain kuuden kuukauden ajan D3-vitamiinihoidon aikana ja tutkimuksen päättyessä. Muita toimenpiteitä, jotka liittyvät suunniteltuun vaiheen 2 kliiniseen tutkimukseemme, mukaan lukien luun vaihtuvuuden, immuunitoiminnan ja tulehduksen merkkiaineet, saadaan myös lähtötilanteessa, keskipisteessä ja poistumisvaiheessa. Koehenkilöiden rekrytoinnin ja ilmoittautumisen odotetaan kestävän 3 kuukautta; tutkimusarvioinnit kestävät 7 kuukautta (1 kuukauden seulonta ja 6 kuukauden hoito); ja loput 2 kuukautta käytetään tietojen keräämiseen ja analysointiin.

Tutkimusmenettelyt

Seulonta: Allekirjoitettuaan vanhemman tai laillisen huoltajan tai potilaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (ja tarvittaessa suostumuksen) osallistujille suoritetaan seulontatutkimus, joka sisältää standardoidun historian ja fyysisen tutkimuksen.

Laskimoverinäyte otetaan perusseulontatoimenpiteitä varten, mukaan lukien seerumin 25-hydroksi-D-vitamiini, seerumikemiat sekä virtsan kalsium ja kreatiniini. Kuukauden kuluessa ehdot täyttävät osallistujat, joilla ei ole mitään poissulkemiskriteereistä, palaavat osallistumaan pilottitutkimukseen.

Interventio: Osallistujat nähdään kuukausittain antamassa D3-vitamiinia suun kautta 100 000 IU kliinisen tutkimushoitajan suorassa valvonnassa. Historia ja tutkimus suoritetaan haittatapahtumien oireiden ja merkkien havaitsemiseksi. Kyselylomakkeilla kerätään tietoa D-vitamiinin ja kalsiumin saannista ravinnon kautta ja hengityselinten tapahtumista. Laskimoveri- ja virtsanäytteet tutkimusarviointeja varten (seerumin 25-hydroksi-D-vitamiini, seerumin albumiini, kalsium ja fosfaatti, virtsan kalsium ja kreatiniini) otetaan jokaisella käynnillä ennen tutkimuslääkkeen antamista.