鎌状赤血球症の小児におけるビタミンDの研究

鎌状赤血球症は遺伝性赤血球障害であり、推定 89,000 人のアメリカ人が罹患しており、主にアフリカ系の人々が罹患しています。 鎌状赤血球症の罹患率と死亡率の主な原因は、呼吸器合併症、特に「急性胸部症候群」と呼ばれる鎌状赤血球症に特有の生命を脅かす肺疾患です。 感染の引き金と炎症誘発状態は、鎌状障害における呼吸器の問題の重要なメカニズムであると思われます。 ビタミンDが気道で抗菌および抗炎症機能を持っているという新たな証拠と、鎌状赤血球症の子供たちの広範なビタミンD不足の認識は、鎌状赤血球症におけるビタミンD補給の説得力のある新しい理論的根拠を提供します.

これは、鎌状赤血球症の小児および青年に 100,000 IU の経口ビタミン D3 を 6 か月間投与した場合の有効性と安全性を評価するための非盲検単群試験です。 3～20歳の鎌状赤血球症の小児患者12人が募集されます。 主要なアウトカム指標 (有効性と安全性) は、血清 25-ヒドロキシビタミン D 濃度です。 その他の安全対策には、血清カルシウム、尿中カルシウムおよびクレアチニンが含まれます。 血清25-ヒドロキシビタミンD、血清化学、および尿中カルシウムとクレアチニンの連続測定は、ベースラインの開始時、ビタミンD3による治療中の6か月間毎月、および研究の終了時に行われます。 骨代謝回転、免疫機能、炎症のマーカーを含む、計画されている第2相臨床試験に関連するその他の測定値も、ベースライン、中間点、および終了時に取得されます。 被験者の募集と登録には 3 か月、研究評価には 7 か月 (スクリーニング 1 か月、治療 6 か月)、残りの 2 か月はデータの収集と分析に費やされます。

研究手順

スクリーニング：親または法定後見人（および該当する場合は同意）または患者による書面によるインフォームドコンセントに署名した後、資格のある参加者は、標準化された病歴および身体検査を含むスクリーニング検査を受けます。

静脈血サンプルは、血清25-ヒドロキシビタミンD、血清化学、尿中カルシウムおよびクレアチニンを含むベースラインスクリーニング測定のために取得されます。 1か月以内に、除外基準のいずれも持たない適格な参加者は、パイロット研究への登録のために戻ります。

介入: 参加者は、臨床研究看護師による直接観察の下で、経口ビタミン D3 100,000 IU の投与を毎月見られます。 有害事象の症状と徴候を把握するために病歴と検査が行われます。 ビタミンDとカルシウムの食事摂取量と呼吸イベントに関するデータを収集するためのアンケートが実施されます。 研究評価のための静脈血および尿サンプル（血清25-ヒドロキシビタミンD、血清アルブミン、カルシウムおよびリン酸塩、尿カルシウムおよびクレアチニン）は、研究薬の投与前の各訪問で取得されます。