Исследование по оценке подкожного введения rAvPAL-PEG у пациентов с фенилкетонурией в течение 24 недель

Критерии включения:

1. Диагноз ФКУ со следующим:

   • Текущая концентрация Phe в крови ≥ 600 мкмоль/л при скрининге.
   • Средняя концентрация Phe в крови ≥ 600 мкмоль/л за последние 6 месяцев, согласно имеющимся данным.
   • Ранее не получавшие лечения rAvPAL-PEG.
2. Доказательства того, что пациент не отвечает на лечение Куваном® (т.е. 4 недели лечения Куваном в дозе 20 мг/кг/день, недостаточный ответ по определению исследователя, непригодность Кувана® по определению исследователя и дата окончания лечения ≥ 2 дней до дня 1 [т.е. первая доза]). Пациенты, у которых ранее был ответ на лечение Куван®, но которые в настоящее время не принимают Куван® из-за несоблюдения режима лечения и не получали лечения в течение ≥ 4 месяцев до скрининга, имеют право на участие.
3. Желание и возможность предоставить письменное подписанное информированное согласие после объяснения характера исследования и до проведения любых связанных с исследованием процедур. В случае участников в возрасте до 18 лет или участников, которые были сочтены психически неспособными дать информированное согласие, родитель или законный опекун может предоставить письменное информированное согласие (и, при необходимости, пациент предоставит письменное согласие).
4. Желание и способность соблюдать все процедуры обучения.
5. В возрасте от 16 до 70 лет включительно.
6. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования. Женщины, которые считаются неспособными к деторождению, включают тех, кто находился в менопаузе не менее 2 лет, или у которых была перевязка маточных труб, по крайней мере, за 1 год до скрининга, или у которых была тотальная гистерэктомия.
7. Сексуально активные пациенты должны быть готовы использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании.
8. Поддерживали стабильную диету без существенных изменений в течение 4 недель, предшествующих приему исследуемого препарата, и были готовы продолжать соблюдать диету во время исследования, чтобы избежать потенциальной изменчивости ответа из-за изменений в рационе питания.
9. В целом хорошее здоровье, что подтверждается физическим осмотром, клинико-лабораторными исследованиями (гематология, биохимия и анализ мочи) и электрокардиограммой (ЭКГ) при скрининге.

Критерий исключения:

1. Использование любого исследуемого продукта или исследуемого медицинского устройства в течение 30 дней до скрининга или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования.
2. Использование любого лекарства, предназначенного для лечения ФКУ, включая использование больших аминокислот, в течение 2 дней до введения исследуемого препарата.
3. Использование или запланированное использование любых инъекционных препаратов, содержащих ПЭГ (кроме rAvPAL-PEG), включая Депо-Провера, в течение 3 месяцев до скрининга и во время участия в исследовании.
4. Предшествующая реакция, которая включала системные симптомы (например, проблемы с дыханием или желудочно-кишечным трактом, гипотензию, ангионевротический отек, анафилаксию) на продукт, содержащий ПЭГ. Пациенты с предшествующей системной реакцией в виде генерализованной сыпи могут иметь право на участие по усмотрению Главного исследователя после консультации с врачом Спонсора.
5. Беременны или кормите грудью во время скрининга или планируете забеременеть (сама или партнер) или кормить грудью в любое время во время исследования.
6. Сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать участию в исследовании или безопасности (например, история или наличие клинически значимого сердечно-сосудистого, легочного, печеночного, почечного, гематологического, желудочно-кишечного, эндокринного, иммунологического, дерматологического, неврологического, онкологического или психического заболевания).
7. Любое состояние, которое, по мнению PI, подвергает пациента высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.
8. Концентрация аланинаминотрансферазы (АЛТ) более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы.
9. Креатинин > 1,5 раза выше верхней границы нормы.
10. Положительный тест на антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ), поверхностный антиген гепатита В и антитела к гепатиту С.