페닐케톤뇨증 환자에서 24주 동안 피하 투여된 rAvPAL-PEG를 평가하기 위한 연구
2019년 7월 23일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
24주 동안 PKU 환자에서 피하(SC) 투여된 rAvPAL-PEG의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 제2상, 다기관, 공개 라벨, 용량 찾기 연구
이 연구의 주요 목적은 PKU 환자에서 과민 반응의 빈도와 중증도를 감소시키면서 초기 및 지속적인 Phe 감소를 유도하기 위한 rAvPAL-PEG의 다중 피하(SC) 투여 요법의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 근거는 용량 중단으로 이어질 수 있는 과민 반응의 심각성과 빈도를 줄이면서 유도, 적정 및 유지 단계에 대해 가능한 가장 짧은 시간 내에 치료 효과를 확립함으로써 최적의 rAvPAL-PEG 용량 요법을 정의하는 것입니다.
이러한 목표는 항-PEG IgM 반응이 높을 것으로 예상될 때 rAvPAL-PEG 용량을 낮게 유지하고 PAL에 대한 IgG 반응이 발생하면 효과적인 용량으로 적정함으로써 달성될 수 있다는 가설이 있습니다.
환자가 혈중 Phe를 낮추기 위해 얼마나 일찍 그리고 신속하게 안전하게 적정할 수 있는지를 결정하기 위해서는 추가 조사가 필요합니다. 따라서 이 프로토콜은 최적의 기간 내에 치료 효과 안전성을 확립하기 위해 유도/적정 및 유지 관리 일정을 사용하여 두 그룹을 평가할 것을 제안합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80048
- The Children's Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida, Gainesville
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- Nebraska Medical Center
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
다음과 같은 PKU 진단:
- 스크리닝 시 현재 혈중 Phe 농도 ≥ 600 µmol/L.
- 사용 가능한 데이터를 사용하여 지난 6개월 동안 평균 혈중 Phe 농도 ≥ 600 µmol/L.
- rAvPAL-PEG로 사전 치료를 받은 적이 없음.
- 환자가 Kuvan® 치료에 반응하지 않는다는 증거(즉, Kuvan 20mg/kg/일로 4주 치료, 조사자 결정에 따른 불충분한 반응, 조사원 결정에 따른 Kuvan®에 부적합, 치료 종료일 ≥ 2일) 1일 전[즉, 첫 번째 용량]). 이전에 Kuvan® 치료에 대한 반응이 있었지만 불순응으로 인해 현재 Kuvan®을 복용하지 않고 스크리닝 전 ≥ 4개월 동안 치료를 중단한 환자가 참여할 수 있습니다.
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다. 18세 미만 참가자 또는 정신적으로 사전 동의를 제공할 수 없다고 간주되는 참가자의 경우 부모 또는 법적 보호자가 서면 사전 동의를 제공할 수 있습니다(필요한 경우 환자는 서면 동의를 제공합니다).
- 모든 연구 절차를 따를 의지와 능력.
- 16세 이상 70세 미만.
- 가임 여성은 스크리닝에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성은 최소 2년 동안 폐경되었거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁절제술을 받은 여성을 포함합니다.
- 성적으로 활발한 환자는 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 연구 약물 투여 전 4주 동안 유의미한 변화 없이 안정적인 식이를 유지했으며, 식이 섭취량의 변화로 인한 반응의 잠재적 가변성을 피하기 위해 연구 중에 식이를 계속할 의향이 있습니다.
- 일반적으로 신체 검사, 임상 실험실 평가(혈액학, 화학 및 요검사) 및 스크리닝 시 심전도(ECG)에 의해 입증되는 양호한 건강 상태.
제외 기준:
- 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항.
- 연구 약물 투여 전 2일 이내에 PKU를 치료하기 위한 임의의 약물 사용(대형 아미노산 사용 포함).
- 스크리닝 전 3개월 내 및 연구 참여 기간 동안 Depo-Provera를 포함하여 PEG(rAvPAL-PEG 제외)를 포함하는 주사 가능한 약물의 사용 또는 계획된 사용.
- PEG 함유 제품에 대한 전신 증상(예: 호흡기 또는 위장 문제, 저혈압, 혈관 부종, 아나필락시스)을 포함하는 이전 반응. 이전에 전신 발진의 전신 반응이 있는 환자는 주임 조사자의 재량에 따라 후원사의 의료 담당관과 상의하여 참여 자격이 있을 수 있습니다.
- 임신 또는 모유 수유 스크리닝 또는 임신 계획(본인 또는 파트너) 또는 연구 중 언제든지 모유 수유.
- 연구 참여 또는 안전성을 방해하는 동시 질병 또는 상태(예: 임상적으로 유의한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 위장, 내분비, 면역, 피부, 신경, 종양 또는 정신 질환의 병력 또는 존재).
- PI의 관점에서 볼 때 환자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 상태입니다.
- ALT(Alanine aminotransferase) 농도 > 정상 상한치의 2배.
- 크레아티닌 > 정상 상한치의 1.5배.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체, B형 간염 표면 항원 및 C형 간염 항체에 대한 양성 검사.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 1
2.5 mg에서 rAvPAL-PEG의 4-8주 유도 후 유지 용량으로 적정
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24주 동안 2.5mg에서 최대 375mg까지 주당 1회에서 최대 5회까지 투여되는 rAvPAL-PEG의 피하 주사.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액 페닐알라닌 농도
기간: 기준선, 24주차
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모든 환자는 혈장 페닐알라닌(Phe)을 평가받게 됩니다.
"약동학 하위 연구"가 수행되지 않았으므로 사용할 수 있는 결과가 없습니다.
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기준선, 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 약물 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 주사 부위, 활력 징후 및 부작용의 최소 주간 평가. 기타 안전성 평가는 다른 간격(아래)으로 수행됩니다.
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주사 부위, 활력 징후 및 부작용의 최소 주간 평가. 기타 안전성 평가는 다른 간격(아래)으로 수행됩니다.
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양성 항-PAL 면역글로불린 G[IgG]를 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 24주차
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항체 양성
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기준선, 24주차
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BMN 165의 최저 농도
기간: 1주차, 24주차
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투여 전 채혈로부터의 PK 평가.
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1주차, 24주차
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양성 항-PEG IgG를 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 24주차
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항체 양성
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기준선, 24주차
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양성 PAL-IgM을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 24주차
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항체 양성
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기준선, 24주차
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양성 Anti-PEG-IgM을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 24주차
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항체 양성
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기준선, 24주차
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양성 중화 항체를 가진 참가자의 비율[Nab]
기간: 기준선, 24주차
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항체 양성
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기준선, 24주차
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양성 항-PAL-IgE 항체를 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 24주차
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항체 양성
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기준선, 24주차
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양성 항-PAL-PEG IgE 항체를 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 24주차
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항체 양성
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기준선, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 3월 20일
처음 게시됨 (추정)
2012년 3월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 7월 23일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 165-205
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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BMN 165(rAvPAL-PEG)에 대한 임상 시험
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BioMarin Pharmaceutical완전한
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BioMarin Pharmaceutical완전한
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BioMarin Pharmaceutical모집하지 않고 적극적으로