Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Структура и функция сонных артерий при синдромах МПС: многоцентровое исследование сети лизосомных заболеваний

5 февраля 2021 г. обновлено: University of Minnesota

Синдромы мукополисахаридоза (МПС) — это расстройства, характеризующиеся дефицитом ферментов, и они связаны с осложнениями со здоровьем сердца. Однако в настоящее время нет доказанных маркеров здоровья сердца и артерий для этой группы населения. Основная цель этого наблюдательного исследования - оценить простоту и удобство неинвазивного измерения функции артерий у пациентов с МПС I, МПС II и МПС VI по сравнению со здоровыми субъектами контроля. Обсервационное исследование — это план исследования, означающий, что в этом исследовании нет лечения.

Вопросы исследования:

Отличается ли здоровье артерий у пациентов с МПС I, II и VI по сравнению со здоровым контролем?
Отличается ли состояние артерий у пациентов с МПС VI по сравнению с пациентами с МПС I и II?

Предполагается, что пациенты с МПС будут иметь худшие результаты в отношении здоровья артерий по сравнению со здоровыми людьми из контрольной группы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Мукополисахаридозы

Подробное описание

Синдромы мукополисахаридоза (МПС) представляют собой нарушения, характеризующиеся дефицитом ферментов. В результате дефицита фермента гликозаминогликаны, которые в норме рециркулируются у здорового человека, не могут расщепляться у пациента с МПС. Синдромы MPS были связаны с осложнениями здоровья сердца. Осложнения, связанные со стенозом (сужением) коронарных артерий, считаются потенциально фатальными последствиями нелеченого и леченного МПС. В настоящее время в национальных рекомендациях практически ничего не говорится о риске ишемической болезни сердца у этой популяции. В настоящее время нет подтвержденных маркеров сердечно-сосудистых заболеваний или заболеваний коронарных артерий у пациентов с МПС. Основная цель этого наблюдательного исследования - оценить простоту и удобство неинвазивного измерения функции артерий у пациентов с МПС I, МПС II и МПС VI по сравнению со здоровыми субъектами контроля. Изучение достоверности и полезности этого неинвазивного измерения является первым шагом на пути к разработке подтвержденных маркеров сердечно-сосудистых заболеваний или заболеваний коронарных артерий у пациентов с МПС.

Конкретная цель № 1: Сравнить толщину интима-медиа сонных артерий и жесткость сонных артерий у лиц с МПС I, II и VI (леченных и нелеченых) по сравнению со здоровыми людьми из контрольной группы того же возраста и пола. Предполагается, что пациенты с МПС будут иметь увеличенную толщину сонных артерий и сниженную податливость и растяжимость сонных артерий по сравнению со здоровым контролем.

Конкретная цель № 2: Сравнить толщину комплекса интима-медиа сонных артерий и жесткость сонных артерий у лиц с МПС VI по сравнению с больными МПС VI. I и II, а также между пациентами с MPS I, клинически получавшими ТГСК, по сравнению с ФЗТ. Предполагается, что МПС VI будет иметь уменьшенную толщину сонных артерий и повышенную податливость и растяжимость сонных артерий по сравнению с МПС I и II, и что пациенты с МПС I, получающие ФЗТ, будут иметь увеличенную толщину сонных артерий и сниженную податливость и растяжимость сонных артерий по сравнению с пациентами с МПС I, получавшими ТГСК. .

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

1147

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- California
  - Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
    - Children's Hospital of Orange County
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
    - University of Minnesota

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Это обсервационное исследование 60 человек с МПС I, II и VI в возрасте от 3 до 18 лет. Те, кто участвует в этом исследовании, будут замечены в течение однократного одночасового ознакомительного визита. Участники будут зачислены в Университет Миннесоты, Миннеаполис, Миннесота и Детскую больницу округа Ориндж, Ориндж, Калифорния.

Описание

Критерии включения:

Быть в возрасте от 3 до 18 лет
Иметь диагноз МПС I, МПС II или МПС VI

Критерий исключения:

Никто

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Кейс-контроль
Временные перспективы: Ретроспектива

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Толщина интима-медиа сонной артерии, измеренная в миллиметрах Временное ограничение: Базовый уровень	Тест толщины интима-медиа сонных артерий (CIMT) — это показатель, используемый для диагностики степени атеросклеротического поражения сонных артерий. Тест измеряет толщину двух внутренних слоев сонной артерии — интимы и медии — и предупреждает врачей о любом утолщении, когда пациенты все еще бессимптомны. ТИМТ измеряли от дальней стенки левой общей сонной артерии.	Базовый уровень

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Поперечная растяжимость сонных артерий Временное ограничение: Базовый уровень	Растяжимость сонных артерий — это мера эластичности сонных артерий, которая была введена в качестве фактора риска сердечно-сосудистых заболеваний. Он определяется процентным изменением площади просвета сонной артерии от диастолы до систолы, выражается в % и определяется уравнением (sD^2 - dD^2/dD^2)*100, где sD - максимальный систолический диаметр сонной артерии. , dD — минимальный диастолический диаметр сонной артерии. Увеличение растяжимости сонных артерий отражает высокую растяжимость сонных артерий и низкую жесткость, и наоборот.	Базовый уровень
Податливость поперечного сечения сонной артерии Временное ограничение: Базовый уровень	Он определяется относительным изменением площади просвета сонной артерии от диастолы до систолы при заданном изменении артериального давления, имеет единицу мм^2/мм рт.ст. и определяется уравнением ¶(sD^2-dD^2)/4* PP, где PP — пульсовое давление (или систолическое артериальное давление — диастолическое артериальное давление). Повышение податливости поперечного сечения сонных артерий отражает высокую растяжимость сонных артерий и низкую жесткость, и наоборот.	Базовый уровень
Инкрементальный модуль упругости сонных артерий Временное ограничение: Базовый уровень	Способ измерения константы упругости каротидного сосуда имеет единицу мм рт.ст. и определяется уравнением 3(1+sD^2/dD^2)/значение податливости поперечного сечения. В отличие от податливости поперечного сечения сонной артерии и растяжимости поперечного сечения сонной артерии, увеличение модуля эластичности сонных артерий отражает низкую растяжимость и большую толщину сонных артерий.	Базовый уровень

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Minnesota

Соавторы

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Rare Diseases Clinical Research Network

National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Rare Disease Clinical Research Network

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 апреля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества