Электронная база данных для последующего наблюдения за ATG_FamilyStudy (AFF)

В АТГ_семейном исследовании (проспективное, рандомизированное, многоцентровое исследование) наблюдалось снижение частоты хронической РТПХ (с 67,8% до 32,2%) после добавления АТГ (10 мг/кг в течение трех дней с -3 дня до -1 дня) к стандартной профилактике РТПХ на фоне острых лейкозов в любой ремиссии, получение стволовых клеток периферической крови от HLA-идентичного родственного донора после миелоаблативной препаративной схемы. В частности, распространенная форма РТПХ снизилась с 52,4% до 7,6%. Исследование было закрыто в 2014 году с минимальным последующим наблюдением в течение 2 лет после трансплантации.

Первичной конечной точкой является создание многоцентровой электронной базы данных с данными пациентов, ранее включенных в исследование ATG_family, NCT00678275; сбор данных продлится десять лет. График наблюдения будет действовать до самой смерти и будет остановлен в любое время, если пациент откажется от своего согласия.

База данных позволит оценить:

• Долгосрочная смертность включенных в исследование пациентов с РТПХ и без нее
• Длительный рецидив после аллогенной ТГСК у больных острым лейкозом
• Прогностические факторы в общей популяции и по группе рандомизации
• Восстановление трудовой деятельности

Дизайн исследования

Многоцентровое обсервационное проспективное когортное исследование (электронная база данных) с ретроспективным этапом.

Перспективный этап:

электронная база данных будет включать пациентов, включенных в семейное исследование ATG и регулярно наблюдаемых в гематологических учреждениях, участвующих в исследовании.

Ретроспективный этап:

при сборе данных будут рассмотрены все пациенты, включенные в семейное исследование ATG (просмотр медицинских карт) и уже умершие или потерянные при последующем наблюдении после окончания семейного исследования ATG путем просмотра медицинских карт (февраль 2014 г.).

Электронная база данных будет включать всех пациентов, включенных в семейное исследование ATG.

Критерии включения:

• пациенты, включенные в семейное исследование ATG (NCT00678275)
• дано информированное согласие

Критерии исключения: нет

Лечение: лечение не предусмотрено; пациенты наблюдаются в соответствии со стандартной клинической практикой и международными рекомендациями.

Посещение и оценка

Проспективный этап: пациенты будут сопровождаться визитами (преимущественно амбулаторно), лабораторными и инструментальными исследованиями, телефонными контактами в соответствии с маршрутом клиники.

Ретроспективный этап: обзор медицинской карты

Информированное согласие: пациентов попросят подписать письменное согласие во время амбулаторного или стационарного визита, если это необходимо.

Конфиденциальность собранной информации:

главный исследователь несет ответственность за обработку данных. Собранные данные будут проанализированы статистическими методами анонимно, чтобы получить информацию, представляющую цель исследования. Электронная база данных будет доступна только уполномоченным лицам. Главный исследователь и его сотрудники будут иметь доступ к данным: каждый будет обязан соблюдать конфиденциальность данных.

Электронная база данных

• Электронная база данных будет включать всех пациентов, включенных в семейное исследование ATG. Сбор данных о госпитализации и медицинских осмотрах, проведенных в амбулаторных условиях, будет осуществляться путем анализа медицинских карт/карт. Таким образом будут собраны биографические данные, анамнестические данные и любая информация о признаках и симптомах в начале заболевания, план диагностики и лечения.
• Для пациентов, недоступных по телефонным данным, предоставленным пациентами, или для пациентов, которые уже умерли, данные будут получены путем анализа медицинских карт или Управлением статистики естественного движения населения после утверждения ЕС. Пациенты, потерянные при последующем наблюдении, - это пациенты, недоступные в любом случае из-за сведений, предоставленных самим пациентом.
• В электронную базу данных данные о пациентах, включенных в семейное исследование ATG, будут включены с даты одобрения ЕС. Для умерших и потерянных при последующем наблюдении пациентов данные будут записываться ретроспективно.

статистический анализ

Исследователи будут использовать кумулятивный анализ заболеваемости для оценки выживаемости без хронической РТПХ и безрецидивной выживаемости, а также пометить смерть до интересующего события как конкурирующий риск. Смерть от рецидива будет использоваться в качестве конкурирующего риска для кумулятивного анализа частоты смерти без рецидива. Общая выживаемость будет оцениваться с использованием анализа Каплана-Мейера. Дальнейшие сравнения групп лечения проводились с использованием критерия хи-квадрат для номинальных данных, U-критерия Манна-Уитни для порядковых данных и дисперсионного анализа для интервальных данных или шкалы отношений. Исследовательский постфактум множественный регрессионный анализ Кокса использовался для анализа подгрупп и с целью определения влияния на частоту хронической РТПХ и общую выживаемость реципиентного возраста, первую и вторую ремиссию, острый лимфобластный и острый миелоидный лейкоз, цитогенетический риск , риск основного заболевания, разница между полом донора и полом реципиента, цитомегаловирусная позитивность у реципиента, тип кондиционирования, трансплантированные клетки CD34+, степень острой РТПХ и хронической РТПХ (зависит от времени [т. е. соответствующее событие может возникать в разные моменты времени после трансплантации]) в дополнение к назначению лечения (АТГ против не-АТГ) в исходном семейном исследовании ATG. Доверительные интервалы для различий риска в зависимости от группы лечения будут определены с использованием метода Уилсона. Совокупный анализ заболеваемости будет выполняться с использованием статистического программного обеспечения NCSS версии 9 и статистического программного обеспечения R версии 2.10.1 (пакет cmprsk). Программное обеспечение IBM SPSS Statistics версии 22.0 будет использоваться для всего остального анализа.