Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Неинтервенционное интервью-исследование фенилкетонурии (ФКУ) у взрослых (165-901)

13 января 2020 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Неинтервенционное обсервационное исследование взрослых с фенилкетонурией (ФКУ), ранее не получавших пегвалиазу: выявление концепции и когнитивные интервью

Исследование 165-901 предназначено для определения подходящих инструментов для использования в будущих интервенционных исследованиях нейрокогнитивных эффектов пегвалиазы у взрослых с фенилкетонурией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Фенилкетонурия (ФКУ)

Подробное описание

Клинические исследования показали, что лечение пегвалиазой приводит к снижению уровня фенилаланина в крови у взрослых с фенилкетонурией (ФКУ). Поскольку эти люди часто проявляют невнимательность и проблемы с настроением, а концентрация Phe в крови влияет на когнитивные функции и настроение, пожизненный контроль Phe в крови с помощью пегвалиазы может улучшить когнитивные способности, а также эмоциональное и психическое здоровье у пациентов с ФКУ. Для адекватной количественной оценки потенциального воздействия лечения пегвалиазой на когнитивные функции и настроение необходимо использовать оценки клинических исходов (КИО), которые соответствуют цели и всесторонне рассматривают концепции, важные, актуальные и значимые для пациентов с фенилкетонурией. Это обсервационное исследование для выявления представляющих интерес концепций симптома, функции и качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL) (COI) для пациентов с ФКУ, а также для поиска дополнительных вкладов пациентов, наблюдателей и экспертов в отношении уместности концепций, предложенных BioMarin. COA для использования в будущих исследованиях эффективности при фенилкетонурии.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Германия
- - Leipzig, Германия
    - Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
- Thuringia
  - Jena, Thuringia, Германия
    - University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
Италия
- - Padova, Италия, 35128
    - Hospital of Padova
  - Roma, Италия, 00185
    - Umberto I Polyclinic of Rome
Канада
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Канада
    - Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
Соединенное Королевство
- England
  - London, England, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
    - National Hospital For Neurology and Neurosurgery
Соединенные Штаты
- Florida
  - Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
    - University of Florida
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
    - Emory University Department of Human Genetics
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
    - Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
    - Boston Children's Hospital
Турция
- - Ankara, Турция
    - Hacettepe University
  - İzmir, Турция, 35040
    - Ege University School of Medicine
Франция
- Cedex 15
  - Paris, Cedex 15, Франция, 75743
    - Necker Children's Hospital
- Cedex 9
  - Tours, Cedex 9, Франция, 37044
    - Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 66 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Лица с фенилкетонурией в возрасте от ≥18 до ≤ 70 лет, ранее не принимавшие пегвалиазу.
Наблюдатели ≥18 лет у лиц с фенилкетонурией от ≥18 до ≤ 70 лет, которым ранее не применяли пегвалиазу.
Клинические эксперты, в настоящее время лечащие взрослых с фенилкетонурией

Описание

Критерии включения:

Пациенты, имеющие право на участие в этом исследовании, должны соответствовать всем следующим критериям:

Возраст ≥18 и ≤70 лет на момент согласия;
Клинически подтвержденный диагноз Фенилкетонурия (ФКУ);
Анализ крови на Phe, выполненный в течение восьми недель до даты скрининга, или анализ крови на Phe, выполненный в течение восьми недель после даты скрининга;
Способен читать, понимать и свободно говорить на языке (языках) указанной страны в достаточной степени, чтобы участвовать в собеседовании и / или пройти все тесты;
Желание и возможность принять участие в телефонном интервью продолжительностью около 90 минут;
Готовность к аудиозаписи во время интервью;
Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие, указывающее, что они понимают цель и процедуры, необходимые для исследования, и готовы участвовать.

Критерий исключения:

Пациенты, отвечающие любому из следующих критериев, не будут включены в исследование:

В настоящее время беременна;
Текущее или предыдущее лечение пегвалиазой или участие в клинических испытаниях пегвалиазы;
Имеет значительные когнитивные нарушения, проблемы со слухом, нарушение зрения, острую психопатологию, состояние здоровья или недостаточное знание языка интервью, что, по мнению следователя или интервьюера, помешало бы ему или ей в возможности дать письменное согласие и принять участие/ завершить интервью.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Другой
Временные перспективы: Ретроспектива

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты с ФКУ Взрослых с фенилкетонурией будут опрашивать о симптомах и последствиях фенилкетонурии.
Наблюдатели Близкие друзья и члены семьи взрослых с фенилкетонурией будут опрошены о поведении, которое они наблюдали у взрослых с фенилкетонурией.
Клинические эксперты Опытные практикующие врачи, которые в настоящее время лечат взрослых с ФКУ, будут опрошены о симптомах и влиянии ФКУ на их пациентов.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Обзор симптомов ФКУ Временное ограничение: 15 минут	Опрос из 60 пунктов, в котором пациентам, наблюдателям и клиническим экспертам задают вопросы о симптомах и поведении, связанных с фенилкетонурией, и изменениях уровня Phe.	15 минут

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 июля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 июля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 апреля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 января 2020 г.

Последняя проверка

1 января 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

165-901

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .