Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de entrevista não intervencional em adultos com fenilcetonúria (PKU) (165-901)

13 de janeiro de 2020 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo observacional não intervencional de adultos virgens de pegvaliase com fenilcetonúria (PKU): Elicitação de conceito e entrevistas cognitivas

O estudo 165-901 foi desenvolvido para identificar as ferramentas apropriadas para uso em futuros estudos de intervenção sobre os efeitos neurocognitivos da pegvaliase em adultos com fenilcetonúria.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Estudos clínicos sugeriram que o tratamento com pegvaliase resulta na redução dos níveis de fenilalanina no sangue em adultos com fenilcetonúria (PKU). Como esses indivíduos geralmente apresentam dificuldades de desatenção e humor, e a concentração de Phe no sangue afeta a cognição e o humor, o controle de Phe no sangue ao longo da vida com pegvaliase pode melhorar as habilidades cognitivas e a saúde emocional e mental em pacientes com PKU. Para quantificar adequadamente o potencial impacto do tratamento com pegvaliase na cognição e no humor, é necessário empregar avaliações de resultados clínicos (COAs) que sejam adequadas ao propósito e que abordem de forma abrangente conceitos importantes, relevantes e significativos para pacientes com PKU. Este é um estudo observacional para identificar sintomas, funções e conceitos de qualidade de vida relacionados à saúde (HRQoL) de interesse (COIs) para pacientes com PKU e buscar informações adicionais de pacientes, observadores e especialistas sobre a adequação dos conceitos da proposta da BioMarin COAs para uso em futuros ensaios de eficácia em PKU.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

63

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Leipzig, Alemanha
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Alemanha
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • França
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, França, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, França, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Itália
      • Padova, Itália, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Itália, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Peru
      • Ankara, Peru
        • Hacettepe University
      • İzmir, Peru, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 66 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

  1. Indivíduos com PKU ≥18 anos a ≤ 70 anos de idade que nunca tomaram pegvaliase
  2. Observadores ≥18 anos de um indivíduo com PKU ≥18 anos a ≤ 70 anos de idade que nunca fizeram pegvaliase
  3. Especialistas clínicos atualmente tratando adultos com PKU

Descrição

Critério de inclusão:

Os pacientes elegíveis para participar deste estudo devem atender a todos os seguintes critérios:

  1. ≥18 e ≤70 anos de idade no momento do consentimento;
  2. Diagnóstico clinicamente confirmado de Fenilcetonúria (PKU);
  3. Teste de sangue Phe concluído dentro de oito semanas antes da data de triagem ou teste de sangue Phe concluído dentro de oito semanas após a data de triagem;
  4. Capaz de ler, entender e falar fluentemente o(s) idioma(s) do país designado o suficiente para participar de uma entrevista e/ou concluir todas as avaliações;
  5. Disposto e capaz de participar de uma entrevista telefônica com duração aproximada de 90 minutos;
  6. Disposto a ser gravado em áudio durante a sessão de entrevista;
  7. Dispostos e capazes de fornecer consentimento informado por escrito, indicando que eles entendem o propósito e os procedimentos necessários para o estudo e estão dispostos a participar.

Critério de exclusão:

Os pacientes que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios não serão incluídos no estudo:

  1. Atualmente grávida;
  2. Exposição atual ou anterior ao tratamento com pegvaliase ou participação em um ensaio clínico de pegvaliase;
  3. Tem deficiência cognitiva significativa, dificuldade auditiva, deficiência visual, psicopatologia aguda, condição médica ou conhecimento insuficiente da linguagem da entrevista que, na opinião do investigador ou entrevistador, interferiria em sua capacidade de fornecer consentimento por escrito e participar/ completar uma entrevista.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Retrospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Pacientes com PKU
Adultos com PKU serão entrevistados sobre os sintomas e impactos da PKU.
Observadores
Amigos próximos e familiares de adultos com PKU serão entrevistados sobre os comportamentos que observaram em adultos com PKU
Especialistas Clínicos
Os médicos experientes e praticantes que atualmente tratam adultos com PKU serão entrevistados sobre os sintomas e impactos da PKU em seus pacientes.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pesquisa de sintomas de PKU
Prazo: 15 minutos
Pesquisa de 60 itens perguntando a pacientes, observadores e especialistas clínicos sobre os sintomas e comportamentos associados à PKU e alterações no nível de Phe.
15 minutos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de março de 2018

Conclusão Primária (Real)

31 de julho de 2019

Conclusão do estudo (Real)

31 de julho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de abril de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de abril de 2018

Primeira postagem (Real)

23 de abril de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de janeiro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de janeiro de 2020

Última verificação

1 de janeiro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 165-901

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Fenilcetonúria (PKU)

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Türkiye

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever