Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ei-interventiivinen haastattelututkimus fenyyliketonuriasta (PKU) aikuisista (165-901)

maanantai 13. tammikuuta 2020 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Ei-interventiivinen havainnointitutkimus pegvaliase-naiiveista aikuisista, joilla on fenyyliketonuria (PKU): käsitteen saaminen ja kognitiiviset haastattelut

165-901-tutkimus on suunniteltu tunnistamaan sopivat työkalut käytettäväksi tulevissa interventiotutkimuksissa pegvaliaasin neurokognitiivisista vaikutuksista aikuisilla, joilla on PKU.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että pegvaliase-hoito johtaa veren fenyylialaniinipitoisuuden alenemiseen aikuisilla, joilla on fenyyliketonuria (PKU). Koska näillä yksilöillä on usein tarkkaamattomuutta ja mielialavaikeuksia ja veren Phe-pitoisuus vaikuttaa kognitioon ja mielialaan, elinikäinen veren Phe-kontrolli pegvaliaasilla voi parantaa kognitiivisia kykyjä sekä emotionaalista ja mielenterveyttä potilailla, joilla on PKU. Jotta pegvaliaasihoidon mahdollinen vaikutus kognitioon ja mielialaan voidaan kvantifioida riittävästi, on tarpeen käyttää tarkoitukseen sopivia kliinisiä tulosarviointeja (COA), jotka kattavat käsitteet, jotka ovat tärkeitä, merkityksellisiä ja merkityksellisiä PKU-potilaille. Tämä on havainnointitutkimus, jonka tarkoituksena on tunnistaa PKU-potilaita kiinnostavat oireet, toiminta ja terveyteen liittyvät elämänlaadun (HRQoL) käsitteet ja hakea lisää potilaita, tarkkailijoita ja asiantuntijoita BioMarinin ehdottamien käsitteiden asianmukaisuudesta. COA:t käytettäväksi tulevissa PKU:n tehokkuuskokeissa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

63

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Italia, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Ranska
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Ranska, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Ranska, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Saksa
      • Leipzig, Saksa
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Saksa
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Turkki
      • Ankara, Turkki
        • Hacettepe University
      • İzmir, Turkki, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

  1. Henkilöt, joiden PKU on ≥18-vuotiaat ≤ 70-vuotiaat ja jotka eivät ole saaneet pegvaliasea
  2. Tarkkailijat, jotka ovat ≥18-vuotiaita henkilöistä, joiden PKU on ≥18-vuotiaista ≤ 70-vuotiaista ja jotka eivät ole naiiveja pegvaliaasille
  3. Kliiniset asiantuntijat, jotka tällä hetkellä hoitavat PKU-aikuisia

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Tähän tutkimukseen osallistuvien potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  1. ≥18 ja ≤70-vuotias suostumushetkellä;
  2. Kliinisesti vahvistettu fenyyliketonurian (PKU) diagnoosi;
  3. Veren Phe-testi suoritettu kahdeksan viikon sisällä ennen seulontapäivää tai veren Phe-testi, joka on suoritettu kahdeksan viikon kuluessa seulontapäivästä;
  4. Pystyy lukemaan, ymmärtämään ja puhumaan sujuvasti nimetyn maansa kieliä riittävästi osallistuakseen haastatteluun ja/tai suorittaakseen kaikki arvioinnit;
  5. Haluat ja pystyt osallistumaan noin 90 minuuttia kestävään puhelinhaastatteluun;
  6. halukas äänitetty haastatteluistunnon aikana;
  7. Haluavat ja pystyvät antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, joka osoittaa ymmärtävänsä tutkimuksen tarkoituksen ja menettelyt ja olevansa halukkaita osallistumaan.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaita, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, ei oteta mukaan tutkimukseen:

  1. Tällä hetkellä raskaana;
  2. Nykyinen tai aiempi altistuminen pegvaliase-hoidolle tai osallistuminen pegvaliase-kliiniseen tutkimukseen;
  3. Hänellä on merkittävä kognitiivinen vamma, kuulovaikeus, näkövamma, akuutti psykopatologia, sairaus tai riittämätön haastattelukielen taito, joka tutkijan tai haastattelijan mielestä häiritsisi hänen kykyään antaa kirjallinen suostumus ja osallistua/ suorita haastattelu.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Takautuva

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
PKU-potilaat
PKU:ta sairastavia aikuisia haastatellaan PKU:n oireista ja vaikutuksista.
Tarkkailijat
PKU-potilaiden läheisiä ystäviä ja perheenjäseniä haastatellaan käyttäytymisestä, jota he ovat havainneet PKU-potilailla.
Kliiniset asiantuntijat
Kokeneita, harjoittavia kliinikkoja, jotka tällä hetkellä hoitavat PKU-potilaita, haastatellaan PKU:n oireista ja vaikutuksista potilaisiinsa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PKU-oiretutkimus
Aikaikkuna: 15 minuuttia
60 kohteen kysely, jossa potilailta, tarkkailijoilta ja kliinisiltä asiantuntijoilta kysyttiin PKU:n oireista ja käyttäytymisestä sekä Phe-tason muutoksista.
15 minuuttia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 31. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. huhtikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. tammikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. tammikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 165-901

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fenyyliketonuria (PKU)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa