Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ikke-interventionel interviewundersøgelse af phenylketonuri (PKU) voksne (165-901)

13. januar 2020 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En ikke-interventionel observationsundersøgelse af Pegvaliase-naive voksne med phenylketonuri (PKU): Begrebsfremkaldelse og kognitive interviews

165-901-undersøgelsen er designet til at identificere de passende værktøjer til brug i fremtidige interventionelle undersøgelser af de neurokognitive virkninger af pegvaliase på voksne med PKU.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Kliniske undersøgelser har antydet, at behandling med pegvaliase resulterer i sænkning af phenylalanin-niveauet i blodet hos voksne med phenylketonuri (PKU). Fordi disse personer ofte udviser uopmærksomhed og humørbesvær, og Phe-koncentrationen i blodet påvirker kognition og humør, kan livslang Phe-kontrol i blodet med pegvaliase forbedre kognitive evner og følelsesmæssig og mental sundhed hos patienter med PKU. For at kunne kvantificere potentiel pegvaliasebehandlings indvirkning på kognition og humør tilstrækkeligt, er det nødvendigt at anvende kliniske resultatvurderinger (COA'er), der er egnede til formålet, og som udførligt behandler begreber, der er vigtige, relevante og meningsfulde for PKU-patienter. Dette er en observationsundersøgelse for at identificere symptom-, funktions- og sundhedsrelateret livskvalitetsbegreber (HRQoL) af interesse (COI'er) for patienter med PKU og for at søge yderligere patient-, observatør- og ekspertinput om hensigtsmæssigheden af ​​begreberne i BioMarin's foreslåede COA'er til brug i fremtidige effektforsøg i PKU.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

63

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Frankrig
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Frankrig, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Frankrig, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Italien, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Hacettepe University
      • İzmir, Kalkun, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Tyskland
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

  1. Personer med PKU ≥18 år til ≤ 70 år, som er naive over for pegvaliase
  2. Observatører ≥18 år af et individ med PKU ≥18 år til ≤ 70 år, som er naive over for pegvaliase
  3. Kliniske eksperter, der i øjeblikket behandler PKU-voksne

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der er kvalificerede til at deltage i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende kriterier:

  1. ≥18 og ≤70 år på tidspunktet for samtykke;
  2. Klinisk bekræftet diagnose af phenylketonuri (PKU);
  3. Phe-blod-test udført inden for otte uger før screeningsdatoen eller Phe-blod-test gennemført inden for otte uger efter screeningsdatoen;
  4. Kunne læse, forstå og tale flydende sproget/sprogene i deres udpegede land tilstrækkeligt til at deltage i et interview og/eller gennemføre alle vurderinger;
  5. Villig og i stand til at deltage i et telefoninterview af ca. 90 minutter varighed;
  6. Villig til at blive lydoptaget under interviewsessionen;
  7. Villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, der angiver, at de forstår formålet og procedurerne for undersøgelsen og er villige til at deltage.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder nogen af ​​følgende kriterier, vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen:

  1. I øjeblikket gravid;
  2. Nuværende eller tidligere eksponering for pegvaliasebehandling eller deltagelse i et klinisk pegvaliaseforsøg;
  3. Har en betydelig kognitiv svækkelse, hørevanskeligheder, synsnedsættelse, akut psykopatologi, medicinsk tilstand eller utilstrækkeligt kendskab til interviewsproget, som efter investigatorens eller interviewerens mening ville forstyrre hans eller hendes evne til at give skriftligt samtykke og deltage/ gennemføre et interview.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
PKU-patienter
Voksne med PKU vil blive interviewet om symptomer og virkninger af PKU.
Observatører
Nære venner og familiemedlemmer til voksne med PKU vil blive interviewet om den adfærd, de har observeret hos voksne med PKU
Kliniske eksperter
Erfarne, praktiserende klinikere, der i øjeblikket behandler voksne med PKU, vil blive interviewet om symptomerne og virkningerne af PKU på deres patienter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PKU Symptom Survey
Tidsramme: 15 minutter
60 punkt undersøgelse, der spørger patienter, observatører og kliniske eksperter om symptomer og adfærd forbundet med PKU og ændringer i Phe niveau.
15 minutter

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

31. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. april 2018

Først opslået (Faktiske)

23. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 165-901

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri (PKU)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner