Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een niet-interventionele interviewstudie van fenylketonurie (PKU) volwassenen (165-901)

13 januari 2020 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een niet-interventionele observationele studie van pegvaliase-naïeve volwassenen met fenylketonurie (PKU): conceptelicitatie en cognitieve interviews

Het 165-901-onderzoek is opgezet om de juiste hulpmiddelen te identificeren voor gebruik in toekomstige interventionele onderzoeken naar de neurocognitieve effecten van pegvaliase op volwassenen met PKU.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Klinische studies hebben gesuggereerd dat behandeling met pegvaliase resulteert in een verlaging van de fenylalaninespiegels in het bloed bij volwassenen met fenylketonurie (PKU). Omdat deze personen vaak onoplettendheid en stemmingsproblemen vertonen, en de Phe-concentratie in het bloed de cognitie en stemming beïnvloedt, kan levenslange bloed-Phe-controle met pegvaliase de cognitieve vaardigheden en de emotionele en mentale gezondheid van patiënten met PKU verbeteren. Om de potentiële impact van de behandeling met pegvaliase op cognitie en stemming adequaat te kwantificeren, is het noodzakelijk om klinische uitkomstbeoordelingen (COA's) te gebruiken die geschikt zijn voor het beoogde doel en die concepten die belangrijk, relevant en zinvol zijn voor PKU-patiënten uitgebreid behandelen. Dit is een observationele studie om symptoom-, functie- en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL)-concepten te identificeren die van belang zijn voor patiënten met PKU en om aanvullende input van patiënten, waarnemers en experts te zoeken over de geschiktheid van concepten van BioMarin's voorgestelde COA's voor gebruik in toekomstige werkzaamheidsonderzoeken bij PKU.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

63

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Duitsland
      • Leipzig, Duitsland
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Duitsland
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Frankrijk
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Frankrijk, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Frankrijk, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Italië
      • Padova, Italië, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Italië, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
        • Hacettepe University
      • İzmir, Kalkoen, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

  1. Personen met PKU ≥ 18 jaar tot ≤ 70 jaar die nog niet eerder met pegvaliase zijn behandeld
  2. Waarnemers ≥ 18 jaar van een persoon met PKU ≥ 18 jaar tot ≤ 70 jaar die nog niet eerder met pegvaliase zijn behandeld
  3. Klinische experts behandelen momenteel PKU-volwassenen

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan dit onderzoek, moeten aan alle volgende criteria voldoen:

  1. ≥18 en ≤70 jaar oud op het moment van toestemming;
  2. Klinisch bevestigde diagnose van fenylketonurie (PKU);
  3. Bloed Phe-test voltooid binnen acht weken voorafgaand aan de screeningdatum of bloed Phe-test voltooid binnen acht weken na de screeningdatum;
  4. In staat om de taal (talen) van hun aangewezen land voldoende te lezen, te begrijpen en vloeiend te spreken om deel te nemen aan een interview en/of alle beoordelingen af ​​te ronden;
  5. Bereid en in staat om deel te nemen aan een telefonisch interview van circa 90 minuten;
  6. Bereid om opgenomen te worden tijdens de interviewsessie;
  7. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, waaruit blijkt dat ze het doel en de procedures die vereist zijn voor het onderzoek begrijpen en bereid zijn om deel te nemen.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, worden niet in het onderzoek opgenomen:

  1. Momenteel zwanger;
  2. Huidige of eerdere blootstelling aan behandeling met pegvaliase of deelname aan een klinisch onderzoek met pegvaliase;
  3. Heeft een significante cognitieve beperking, slechthorendheid, visuele beperking, acute psychopathologie, medische aandoening of onvoldoende kennis van de interviewtaal die, naar de mening van de onderzoeker of interviewer, zijn of haar vermogen om schriftelijke toestemming te geven en deel te nemen zou belemmeren een interview invullen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
PKU-patiënten
Volwassenen met PKU worden geïnterviewd over de symptomen en gevolgen van PKU.
Waarnemers
Goede vrienden en familieleden van volwassenen met PKU zullen worden geïnterviewd over het gedrag dat zij hebben waargenomen bij volwassenen met PKU
Klinische deskundigen
Ervaren, praktiserende clinici die momenteel volwassenen met PKU behandelen, zullen worden geïnterviewd over de symptomen en effecten van PKU op hun patiënten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PKU-symptoomonderzoek
Tijdsspanne: 15 minuten
Onderzoek met 60 items waarin patiënten, waarnemers en klinische experts werden gevraagd naar de symptomen en gedragingen die verband houden met PKU en veranderingen in het Phe-niveau.
15 minuten

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 april 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 165-901

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fenylketonurie (PKU)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren