페닐케톤뇨증(PKU) 성인의 비간섭 인터뷰 연구 (165-901)
2020년 1월 13일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 페그발리아제 순진성 성인에 대한 비간섭적 관찰 연구: 개념 도출 및 인지 인터뷰
165-901 연구는 PKU가 있는 성인에 대한 페그발리아제의 신경인지 효과에 대한 향후 중재 연구에서 사용할 적절한 도구를 식별하도록 설계되었습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
임상 연구에 따르면 페그발리아제로 치료하면 페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 성인의 혈중 페닐알라닌 수치가 낮아지는 것으로 나타났습니다.
이 사람들은 종종 부주의와 기분 장애를 나타내고 혈중 Phe 농도는 인지와 기분에 영향을 미치기 때문에 pegvaliase를 사용한 평생 혈액 Phe 조절은 PKU 환자의 인지 능력과 감정 및 정신 건강을 향상시킬 수 있습니다.
인지 및 기분에 대한 잠재적 페그발리아제 치료 영향을 적절하게 정량화하기 위해서는 목적에 적합하고 PKU 환자에게 중요하고 관련성이 있으며 의미 있는 개념을 포괄적으로 다루는 임상 결과 평가(COA)를 사용해야 합니다.
이것은 PKU 환자에 대한 증상, 기능 및 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 관심 개념(COI)을 식별하고 BioMarin이 제안한 개념의 적절성에 대한 추가 환자, 관찰자 및 전문가 의견을 구하기 위한 관찰 연구입니다. PKU의 향후 효능 시험에 사용하기 위한 COA.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
63
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leipzig, 독일
- Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
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Thuringia
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Jena, Thuringia, 독일
- University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University Department of Human Genetics
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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England
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London, England, 영국, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Padova, 이탈리아, 35128
- Hospital of Padova
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Roma, 이탈리아, 00185
- Umberto I Polyclinic of Rome
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Ankara, 칠면조
- Hacettepe University
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İzmir, 칠면조, 35040
- Ege University School of Medicine
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
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Cedex 15
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Paris, Cedex 15, 프랑스, 75743
- Necker Children's Hospital
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Cedex 9
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Tours, Cedex 9, 프랑스, 37044
- Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
- PKU가 18세 이상에서 70세 이하이며 페그발리아제 사용 경험이 없는 개인
- 페그발리아제 사용 경험이 없는 18세 이상 70세 이하의 PKU를 가진 개인의 18세 이상 관찰자
- 현재 PKU 성인을 치료하는 임상 전문가
설명
포함 기준:
이 연구에 참여할 자격이 있는 환자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 동의 시점에 18세 이상 70세 이하
- 페닐케톤뇨증(PKU)의 임상적으로 확인된 진단;
- 스크리닝 일자 전 8주 이내에 완료된 혈액 Phe 테스트 또는 스크리닝 일자 후 8주 이내에 완료된 혈액 Phe 테스트;
- 인터뷰에 참여하고/하거나 모든 평가를 완료할 수 있을 만큼 충분히 지정된 국가의 언어를 읽고, 이해하고, 유창하게 말할 수 있습니다.
- 약 90분 동안 진행되는 전화 인터뷰에 기꺼이 참여할 수 있고 참여할 수 있습니다.
- 면담 세션 동안 녹음할 의향이 있습니다.
- 연구에 필요한 목적과 절차를 이해하고 참여할 의향이 있음을 나타내는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구에 포함되지 않습니다.
- 현재 임신 중입니다.
- 페그발리아제 치료에 대한 현재 또는 이전 노출 또는 페그발리아제 임상 시험 참여
- 심각한 인지 장애, 청력 장애, 시각 장애, 급성 정신병리, 의학적 상태 또는 조사관 또는 면접관의 의견에 따라 서면 동의를 제공하고 참여하는 데 방해가 될 정도로 면접 언어에 대한 지식이 부족합니다. 인터뷰를 완료합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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PKU 환자
PKU가 있는 성인은 PKU의 증상과 영향에 대해 면담을 하게 됩니다.
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관찰자
PKU가 있는 성인의 친한 친구 및 가족은 PKU가 있는 성인에게서 관찰한 행동에 대해 인터뷰합니다.
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임상 전문가
현재 PKU가 있는 성인을 치료하는 경험이 풍부한 실무 임상의와 PKU가 환자에게 미치는 증상 및 영향에 대해 인터뷰합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PKU 증상 조사
기간: 15 분
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환자, 관찰자 및 임상 전문가에게 PKU와 관련된 증상 및 행동 및 Phe 수준의 변화에 대해 묻는 60개 항목 설문 조사.
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15 분
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 3월 31일
기본 완료 (실제)
2019년 7월 31일
연구 완료 (실제)
2019년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 13일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 1월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 1월 13일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 165-901
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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페닐케톤뇨증(PKU)에 대한 임상 시험
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Central Hospital, Nancy, FranceHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; Centre Hospitalier Universitaire... 그리고 다른 협력자들완전한
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Stanford UniversityBioMarin Pharmaceutical빼는고전적 페닐케톤뇨증(PKU)