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Un estudio de entrevista no intervencionista de adultos con fenilcetonuria (PKU) (165-901)

13 de enero de 2020 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio observacional no intervencionista de adultos con fenilcetonuria (PKU) sin tratamiento previo con pegvaliasa: obtención de conceptos y entrevistas cognitivas

El estudio 165-901 está diseñado para identificar las herramientas adecuadas para su uso en futuros estudios de intervención sobre los efectos neurocognitivos de pegvaliasa en adultos con PKU.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Los estudios clínicos han sugerido que el tratamiento con pegvaliasa produce una reducción de los niveles de fenilalanina en sangre en adultos con fenilcetonuria (PKU). Debido a que estas personas a menudo muestran falta de atención y dificultades en el estado de ánimo, y la concentración de Phe en sangre afecta la cognición y el estado de ánimo, el control de Phe en sangre de por vida con pegvaliasa puede mejorar las capacidades cognitivas y la salud emocional y mental en pacientes con PKU. Para cuantificar adecuadamente el impacto potencial del tratamiento con pegvaliasa en la cognición y el estado de ánimo, es necesario emplear evaluaciones de resultados clínicos (COA) que sean adecuadas para el propósito y que aborden de manera integral los conceptos importantes, relevantes y significativos para los pacientes con PKU. Este es un estudio observacional para identificar síntomas, funciones y conceptos de calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) de interés (COI) para pacientes con PKU y buscar aportes adicionales de pacientes, observadores y expertos sobre la idoneidad de los conceptos propuestos por BioMarin. COA para su uso en futuros ensayos de eficacia en PKU.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

63

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Leipzig, Alemania
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Alemania
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Francia
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Francia, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Francia, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Italia, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Pavo
      • Ankara, Pavo
        • Hacettepe University
      • İzmir, Pavo, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 66 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

  1. Individuos con PKU ≥18 años a ≤ 70 años de edad que no han recibido pegvaliasa
  2. Observadores ≥18 años de un individuo con PKU ≥18 años a ≤ 70 años de edad que no han recibido pegvaliasa
  3. Expertos clínicos que actualmente tratan a adultos con PKU

Descripción

Criterios de inclusión:

Los pacientes elegibles para participar en este estudio deben cumplir con todos los siguientes criterios:

  1. ≥18 y ≤70 años de edad en el momento del consentimiento;
  2. Diagnóstico clínicamente confirmado de Fenilcetonuria (PKU);
  3. Prueba de Phe en sangre completada dentro de las ocho semanas anteriores a la fecha de selección o prueba de Phe en sangre completada dentro de las ocho semanas posteriores a la fecha de selección;
  4. Ser capaz de leer, comprender y hablar con fluidez los idiomas de su país designado lo suficiente como para participar en una entrevista y/o completar todas las evaluaciones;
  5. Dispuesto y capaz de participar en una entrevista telefónica que dure aproximadamente 90 minutos;
  6. Dispuesto a ser grabado en audio durante la sesión de entrevista;
  7. Dispuestos y capaces de proporcionar un consentimiento informado por escrito que indique que entienden el propósito y los procedimientos requeridos para el estudio y están dispuestos a participar.

Criterio de exclusión:

Los pacientes que cumplan alguno de los siguientes criterios no serán incluidos en el estudio:

  1. actualmente embarazada;
  2. Exposición actual o anterior al tratamiento con pegvaliasa o participación en un ensayo clínico con pegvaliasa;
  3. Tiene un deterioro cognitivo significativo, dificultad auditiva, discapacidad visual, psicopatología aguda, condición médica o conocimiento insuficiente del idioma de la entrevista que, en opinión del investigador o entrevistador, podría interferir con su capacidad para dar su consentimiento por escrito y participar/ completar una entrevista.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Pacientes con PKU
Se entrevistará a los adultos con PKU sobre los síntomas y los efectos de la PKU.
Observadores
Se entrevistará a amigos cercanos y familiares de adultos con PKU sobre los comportamientos que han observado en adultos con PKU.
Expertos Clínicos
Se entrevistará a médicos experimentados y en ejercicio que actualmente tratan a adultos con PKU sobre los síntomas y los efectos de la PKU en sus pacientes.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Encuesta de síntomas de PKU
Periodo de tiempo: 15 minutos
Encuesta de 60 ítems que pregunta a pacientes, observadores y expertos clínicos sobre los síntomas y comportamientos asociados con la PKU y los cambios en el nivel de Phe.
15 minutos

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

31 de julio de 2019

Finalización del estudio (Actual)

31 de julio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de abril de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de abril de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

23 de abril de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de enero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2020

Última verificación

1 de enero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 165-901

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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