Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neintervenční rozhovorová studie u dospělých s fenylketonurií (PKU). (165-901)

13. ledna 2020 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Neintervenční observační studie dospělých s fenylketonurií (PKU) naivních na pegvaliázu: vyvolávání konceptů a kognitivní rozhovory

Studie 165-901 je navržena tak, aby identifikovala vhodné nástroje pro použití v budoucích intervenčních studiích neurokognitivních účinků pegvaliázy na dospělé s PKU.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Klinické studie naznačují, že léčba pegvaliázou vede ke snížení krevních hladin fenylalaninu u dospělých s fenylketonurií (PKU). Protože tito jedinci často vykazují nepozornost a potíže s náladou a koncentrace Phe v krvi ovlivňuje kognici a náladu, celoživotní kontrola Phe v krvi pomocí pegvaliázy může zlepšit kognitivní schopnosti a emoční a duševní zdraví u pacientů s PKU. Aby bylo možné adekvátně kvantifikovat potenciální dopad léčby pegvaliázou na kognici a náladu, je nutné použít hodnocení klinických výsledků (COA), které jsou vhodné pro daný účel a které se komplexně zabývají koncepty důležitými, relevantními a smysluplnými pro pacienty s PKU. Jedná se o observační studii, jejímž cílem je identifikovat koncepty zájmu (COI) o symptomy, funkci a kvalitu života související se zdravím (HRQoL) u pacientů s PKU a hledat další informace od pacientů, pozorovatelů a odborníků o vhodnosti konceptů navrhovaných společností BioMarin. COA pro použití v budoucích studiích účinnosti u PKU.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

63

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Francie, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Francie, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Itálie
      • Padova, Itálie, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Itálie, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
        • Hacettepe University
      • İzmir, Krocan, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Německo
      • Leipzig, Německo
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Německo
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

  1. Jedinci s PKU ve věku ≥ 18 let až ≤ 70 let, kteří jsou naivní vůči pegvaliáze
  2. Pozorovatelé ≥ 18 let u jedince s PKU ≥ 18 let až ≤ 70 let, kteří jsou naivní vůči pegvaliáze
  3. Klinickí odborníci v současné době léčí dospělé s PKU

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti způsobilí k účasti v této studii musí splňovat všechna následující kritéria:

  1. ≥18 a ≤70 let v době udělení souhlasu;
  2. Klinicky potvrzená diagnóza fenylketonurie (PKU);
  3. Krevní Phe test dokončen do osmi týdnů před datem screeningu nebo krevní Phe test dokončen do osmi týdnů po datu screeningu;
  4. Schopnost číst, rozumět a mluvit plynně jazykem (jazyky) své určené země natolik, aby se mohla zúčastnit pohovoru a/nebo dokončit všechna hodnocení;
  5. Ochota a schopnost zúčastnit se telefonického rozhovoru v délce cca 90 minut;
  6. Ochota nechat si během pohovoru nahrávat zvuk;
  7. Jsou ochotni a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas, že rozumí účelu a postupům požadovaným pro studii a jsou ochotni se zúčastnit.

Kritéria vyloučení:

Do studie nebudou zařazeni pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií:

  1. V současné době těhotná;
  2. Současná nebo předchozí expozice pegvaliáze nebo účast v klinické studii s pegvaliázou;
  3. Má významnou kognitivní poruchu, sluchové potíže, zrakové postižení, akutní psychopatologii, zdravotní stav nebo nedostatečnou znalost jazyka rozhovoru, který by podle názoru vyšetřovatele nebo tazatele narušoval jeho schopnost poskytnout písemný souhlas a účastnit se/ dokončit rozhovor.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti s PKU
Dospělí s PKU budou dotazováni na symptomy a dopady PKU.
Pozorovatelé
Blízcí přátelé a rodinní příslušníci dospělých s PKU budou dotazováni na chování, které pozorovali u dospělých s PKU
Klinickí odborníci
Zkušení, praktičtí lékaři, kteří v současnosti léčí dospělé s PKU, budou dotazováni na symptomy a dopady PKU na jejich pacienty.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkum příznaků PKU
Časové okno: 15 minut
Průzkum 60 položek dotazující se pacientů, pozorovatelů a klinických odborníků na symptomy a chování spojené s PKU a změny hladiny Phe.
15 minut

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

31. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

31. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. dubna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

23. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 165-901

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fenylketonurie (PKU)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit