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苯丙酮尿症 (PKU) 成人的非干预访谈研究 (165-901)

2020年1月13日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

Pegvaliase-Naïve 成人苯丙酮尿症 (PKU) 的非干预观察研究：概念启发和认知访谈

165-901 研究旨在确定合适的工具，用于未来关于 pegvaliase 对成年 PKU 神经认知影响的干预研究。

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

临床研究表明，用聚乙二醇酶治疗可降低患有苯丙酮尿症 (PKU) 的成年人的血液苯丙氨酸水平。 由于这些个体经常表现出注意力不集中和情绪困难，而血 Phe 浓度会影响认知和情绪，因此使用 pegvaliase 终生控制血 Phe 可能会改善 PKU 患者的认知能力以及情绪和心理健康。 为了充分量化 pegvaliase 治疗对认知和情绪的潜在影响，有必要采用适合目的的临床结果评估 (COA)，并全面解决对 PKU 患者重要、相关和有意义的概念。 这是一项观察性研究，旨在确定 PKU 患者感兴趣的症状、功能和健康相关生活质量 (HRQoL) 概念 (COI)，并就 BioMarin 提出的概念的适当性寻求更多患者、观察者和专家的意见用于 PKU 未来疗效试验的 COA。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

63

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • 德国
      • Leipzig、德国
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena、Thuringia、德国
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
  • 意大利
      • Padova、意大利、35128
        • Hospital of Padova
      • Roma、意大利、00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • 法国
    • Cedex 15
      • Paris、Cedex 15、法国、75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours、Cedex 9、法国、37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡
        • Hacettepe University
      • İzmir、火鸡、35040
        • Ege University School of Medicine
  • 美国
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国、30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
  • 英国
    • England
      • London、England、英国、WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 68年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

  1. PKU ≥ 18 岁至 ≤ 70 岁且未接受 Pegvaliase 治疗的个体
  2. ≥18 岁的 PKU ≥18 岁至 ≤70 岁且未接受 pegvaliase 的个体的观察者
  3. 目前治疗 PKU 成人的临床专家

描述

纳入标准：

有资格参加本研究的患者必须满足以下所有标准：

  1. 同意时年龄≥18 岁且≤70 岁；
  2. 苯丙酮尿症 (PKU) 的临床确诊；
  3. 筛选日期前八周内完成的血液 Phe 测试或筛选日期后八周内完成的血液 Phe 测试；
  4. 能够阅读、理解和流利地使用其指定国家/地区的语言，足以参加面试和/或完成所有评估；
  5. 愿意并能够参加持续约 90 分钟的电话面试；
  6. 愿意在面试过程中进行录音；
  7. 愿意并能够提供书面知情同意书，表明他们了解研究的目的和所需程序并愿意参与。

排除标准：

符合以下任何标准的患者将不被纳入研究：

  1. 目前怀孕；
  2. 当前或以前接触过 pegvaliase 治疗或参与 pegvaliase 临床试验；
  3. 有严重的认知障碍、听力困难、视力障碍、急性精神病理学、医疗状况或对访谈语言的了解不足，研究者或访谈者认为这些会影响他或她提供书面同意和参与的能力/完成面试。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：其他
  • 时间观点：追溯

队列和干预

团体/队列
北大患者
将采访患有 PKU 的成年人，了解 PKU 的症状和影响。
观察员
PKU 成人的亲密朋友和家人将接受采访，了解他们在 PKU 成人中观察到的行为
临床专家
目前正在治疗成人 PKU 的经验丰富的执业临床医生将接受有关 PKU 对患者的症状和影响的采访。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
北京大学症状调查
大体时间：15分钟
向患者、观察员和临床专家询问与 PKU 相关的症状和行为以及 Phe 水平变化的 60 项调查。
15分钟

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年3月31日

初级完成 (实际的)

2019年7月31日

研究完成 (实际的)

2019年7月31日

研究注册日期

首次提交

2018年4月13日

首先提交符合 QC 标准的

2018年4月13日

首次发布 (实际的)

2018年4月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年1月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年1月13日

最后验证

2020年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 165-901

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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