フェニルケトン尿症（PKU）成人の非介入インタビュー研究 (165-901)
2020年1月13日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
フェニルケトン尿症（PKU）のペグバリアーゼ未投与の成人の非介入観察研究：概念の抽出と認知面談
165-901 研究は、PKU の成人に対するペグバリアーゼの神経認知効果に関する将来の介入研究で使用するための適切なツールを特定するように設計されています。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
臨床研究では、ペグバリアーゼによる治療により、フェニルケトン尿症 (PKU) の成人の血中フェニルアラニン濃度が低下することが示唆されています。
これらの個人は不注意や気分障害を示すことが多く、血中 Phe 濃度は認知と気分に影響を与えるため、ペグバリアーゼによる生涯にわたる血中 Phe コントロールは、PKU 患者の認知能力と感情的および精神的健康を改善する可能性があります。
認知および気分に対するペグバリアーゼ治療の潜在的な影響を適切に定量化するために、目的に適合し、PKU 患者にとって重要で関連性があり、意味のある概念に包括的に対処する臨床転帰評価 (COA) を採用する必要があります。
これは、症状、機能、および健康関連の生活の質 (HRQoL) の概念 (COI) を PKU 患者に特定し、BioMarin が提案した概念の適切性について追加の患者、観察者、および専門家の意見を求めるための観察研究です。 PKU での将来の有効性試験で使用するための COA。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
63
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University Department of Human Genetics
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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England
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London、England、イギリス、WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Padova、イタリア、35128
- Hospital of Padova
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Roma、イタリア、00185
- Umberto I Polyclinic of Rome
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ
- Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
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Leipzig、ドイツ
- Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
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Thuringia
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Jena、Thuringia、ドイツ
- University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie
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Cedex 15
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Paris、Cedex 15、フランス、75743
- Necker Children's Hospital
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Cedex 9
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Tours、Cedex 9、フランス、37044
- Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
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Ankara、七面鳥
- Hacettepe University
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İzmir、七面鳥、35040
- Ege University School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～66年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
- ペグバリアーゼ未使用のPKU≧18歳から≦70歳の個人
- ペグバリアーゼの投与を受けていない PKU が 18 歳以上から 70 歳以下の個人の 18 歳以上のオブザーバー
- 現在 PKU 成人を治療している臨床専門家
説明
包含基準:
この研究に参加する資格のある患者は、次の基準をすべて満たす必要があります。
- -同意時の年齢が18歳以上70歳以下;
- -フェニルケトン尿症（PKU）の臨床的に確認された診断;
- -スクリーニング日の8週間前に完了した血中Ph検査、またはスクリーニング日後8週間以内に完了した血中Ph検査;
- 面接に参加したり、すべての評価を完了するのに十分なほど、指定された国の言語を読み、理解し、流暢に話すことができます。
- 約 90 分間の電話インタビューに参加できること。
- インタビューセッション中に録音されることをいとわない;
- -研究に必要な目的と手順を理解し、参加する意思があることを示す書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある。
除外基準:
次の基準のいずれかを満たす患者は、研究に含まれません。
- 現在妊娠中。
- ペグバリアーゼ治療への現在または以前の曝露またはペグバリアーゼ臨床試験への参加;
- 重度の認知障害、聴覚障害、視覚障害、急性精神病理学、病状、または調査者または面接担当者の意見では、書面による同意を提供して参加する能力を妨げると思われる面接言語の知識が不十分です/インタビューを完了する。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
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PKU患者
PKU の成人は、PKU の症状と影響についてインタビューを受けます。
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オブザーバー
PKU の成人の親しい友人や家族は、PKU の成人で観察された行動についてインタビューされます。
|
|
臨床専門家
現在 PKU で成人を治療している経験豊富で実践的な臨床医は、患者に対する PKU の症状と影響についてインタビューされます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
PKU 症状調査
時間枠：15分
|
患者、オブザーバー、および臨床専門家に、PKU に関連する症状と行動、および Phe レベルの変化について尋ねる 60 項目の調査。
|
15分
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年3月31日
一次修了 (実際)
2019年7月31日
研究の完了 (実際)
2019年7月31日
試験登録日
最初に提出
2018年4月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年4月13日
最初の投稿 (実際)
2018年4月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月13日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 165-901
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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