Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En ikke-intervensjonell intervjustudie av fenylketonuri (PKU) voksne (165-901)

13. januar 2020 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En ikke-intervensjonell observasjonsstudie av pegvaliase-naive voksne med fenylketonuri (PKU): konseptfremkalling og kognitive intervjuer

165-901-studien er designet for å identifisere passende verktøy for bruk i fremtidige intervensjonsstudier på de nevrokognitive effektene av pegvaliase på voksne med PKU.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Kliniske studier har antydet at behandling med pegvaliase resulterer i senking av fenylalaninnivået i blodet hos voksne med fenylketonuri (PKU). Fordi disse personene ofte viser uoppmerksomhet og humørvansker, og Phe-konsentrasjonen i blodet påvirker kognisjon og humør, kan livslang Phe-kontroll i blodet med pegvaliase forbedre kognitive evner og emosjonell og mental helse hos pasienter med PKU. For å adekvat kvantifisere potensiell pegvaliasebehandlingspåvirkning på kognisjon og humør, er det nødvendig å bruke kliniske resultatvurderinger (COA) som er egnet for formålet og som utfyllende tar for seg konsepter som er viktige, relevante og meningsfulle for PKU-pasienter. Dette er en observasjonsstudie for å identifisere symptom, funksjon og helserelatert livskvalitet (HRQoL) konsepter av interesse (COIs) for pasienter med PKU og for å søke ytterligere pasient-, observatør- og ekspertinnspill om hensiktsmessigheten av konseptene til BioMarin's foreslåtte COAer for bruk i fremtidige effektstudier i PKU.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

63

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic, Vancouver General Hospital
  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University Department of Human Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Frankrike
    • Cedex 15
      • Paris, Cedex 15, Frankrike, 75743
        • Necker Children's Hospital
    • Cedex 9
      • Tours, Cedex 9, Frankrike, 37044
        • Bretonneau Hospital, Internal Medicine Department
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Hospital of Padova
      • Roma, Italia, 00185
        • Umberto I Polyclinic of Rome
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia
        • Hacettepe University
      • İzmir, Tyrkia, 35040
        • Ege University School of Medicine
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • Rheumatology Unit, Clinic for Inborn Errors of Metabolism
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Tyskland
        • University Klinik Jena, Klinik für Neuropädiatrie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 66 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

  1. Personer med PKU ≥18 år til ≤ 70 år som er naive til pegvaliase
  2. Observatører ≥18 år av et individ med PKU ≥18 år til ≤ 70 år som er naive for pegvaliase
  3. Kliniske eksperter behandler for tiden PKU-voksne

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter som er kvalifisert til å delta i denne studien må oppfylle alle følgende kriterier:

  1. ≥18 og ≤70 år på tidspunktet for samtykke;
  2. Klinisk bekreftet diagnose av fenylketonuri (PKU);
  3. Phe-blod-test fullført innen åtte uker før screeningsdatoen eller Phe-blod-test fullført innen åtte uker etter screeningsdato;
  4. Kunne lese, forstå og snakke flytende språket/språkene i det utpekte landet tilstrekkelig til å delta i et intervju og/eller fullføre alle vurderinger;
  5. Villig og i stand til å delta i et telefonintervju som varer ca. 90 minutter;
  6. Villig til å bli lydopptak under intervjuøkten;
  7. Villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke som indikerer at de forstår formålet og prosedyrene som kreves for studien og er villige til å delta.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier vil ikke bli inkludert i studien:

  1. For tiden gravid;
  2. Nåværende eller tidligere eksponering for pegvaliasebehandling eller deltakelse i en klinisk pegvaliasestudie;
  3. Har en betydelig kognitiv svikt, hørselsvansker, synshemming, akutt psykopatologi, medisinsk tilstand eller utilstrekkelig kunnskap om intervjuspråket som, etter etterforskerens eller intervjuerens oppfatning, ville forstyrre hans eller hennes evne til å gi skriftlig samtykke og delta/ fullføre et intervju.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Retrospektiv

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
PKU-pasienter
Voksne med PKU vil bli intervjuet om symptomene og virkningene av PKU.
Observatører
Nære venner og familiemedlemmer til voksne med PKU vil bli intervjuet om atferden de har observert hos voksne med PKU
Kliniske eksperter
Erfarne, praktiserende klinikere som for tiden behandler voksne med PKU vil bli intervjuet om symptomene og virkningene av PKU på deres pasienter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PKU Symptom Survey
Tidsramme: 15 minutter
60-punktsundersøkelse som spør pasienter, observatører og kliniske eksperter om symptomene og atferden assosiert med PKU og endringer i Phe-nivå.
15 minutter

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

31. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. april 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 165-901

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fenylketonuri (PKU)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Benin

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere