- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT03580291
Мезенхимальные стволовые клетки пуповины человека для лечения волчаночного нефрита (LN)
Рандомизированное, двойное слепое, параллельно контролируемое, многоцентровое исследование по оценке безопасности и эффективности мезенхимальных стволовых клеток пуповины человека у пациентов с волчаночным нефритом
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Волчаночный нефрит (ВН) является одним из наиболее серьезных осложнений и основной причиной смерти больных системной красной волчанкой (СКВ). Тип III, тип IV и тип V ВН представляют собой тяжелые клинические состояния с плохим прогнозом, и их лечение остается сложной задачей. В настоящее время ВН типа III, типа IV, типа V, типа III плюс V и типа IV плюс V лечат в основном в соответствии с рекомендациями, разработанными KDIGO и Европейской антиревматической ассоциацией и Европейской лигой против ревматизма/Европейской почечной ассоциацией-European Ассоциация диализа и трансплантации (EULAR/ERAEDTA). Основные терапевтические режимы, рекомендуемые настоящим руководством, включают глюкокортикоид в сочетании с иммунодепрессантами, такими как циклофосфамид (CTX), микофенолата мофетил (MMF) и т. д. Эти препараты могут значительно индуцировать ремиссию заболевания и улучшать долгосрочную выживаемость. Тем не менее, некоторые пациенты не отвечают адекватно на лечение комбинацией стероидов и иммунодепрессантов, и активность заболевания не может хорошо контролироваться. Высокая распространенность побочных эффектов, связанных со стероидами и иммунодепрессантами, таких как диабет, связанный со стероидами, некроз костей, гипертония, пептическая язва, супрессия костного мозга и гонад, связанная с СТХ, риск инфицирования, связанный с ММФ, и т. срок дообследования. Кроме того, на сегодняшний день недостаточно данных в поддержку использования новых биопрепаратов, таких как ритуксимаб и абатацепт, в индукционной терапии у пациентов с ВН.
Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) могут быть получены из нескольких тканей и обладают множественной способностью к дифференцировке и иммуномодулирующим действием. Исследователи изучили полезность и подтвердили эффективность и безопасность лечения МСК ВН на животных моделях, в экспериментах in vitro и в фазе I клинических испытаний. Исследования также впервые обнаружили, что аномалии МСК участвуют в возникновении и развитии волчанки как на модели мышей с волчанкой, так и у пациентов с СКВ. Исследователи обнаружили, что эффективность аллогенной (ксеногенной) трансплантации МСК превосходит эффективность аутологичной трансплантации МСК на модели LN мышей. Таким образом, по существующему мнению, СКВ является не только заболеванием гемопоэтических стволовых клеток, но и заболеванием мезенхимальных стволовых клеток. Исследователи лечили больных с рефрактерным ВН аллогенной терапией МСК, результаты показали, что общий показатель ответа составил 60%, смертность от 2 до 5 лет снизилась с 35% - 45% до 6%. Эти результаты убедительно подтверждают использование аллогенной трансплантации МСК у пациентов с рефрактерным ВН. Механизмы лечения МСК включают коррекцию иммунного дисбаланса, индукцию иммунной толерантности, восстановление тканей и улучшение функции органов. Аллогенная трансплантация МСК для лечения СКВ и других рефрактерных аутоиммунных заболеваний показала значительную эффективность и превосходную безопасность. Однако эти исследования имеют ограничения из-за отсутствия крупномасштабных, многоцентровых, рандомизированных, контролируемых, проспективных исследований для дальнейшего подтверждения эффективности аллогенной трансплантации МСК, а также необходимости разработки руководства по лечению МСК при СКВ. Таким образом, срочно необходимо рандомизированное, плацебо-контролируемое, параллельное групповое, проспективное, многоцентровое клиническое исследование не меньшей эффективности для продвижения применения трансплантации МСК в лечении СКВ, чтобы принести пользу пациентам с СКВ.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Китай, 210008
- The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, которые соответствовали критериям классификации СКВ Американского колледжа ревматологов (ACR, 1997);
- Возраст: 18-60 лет (включительно);
- Наличие ВН класса III, IV, V, III+V или IV+V по данным биопсии почки в течение 12 недель после рандомизации (критерии классификации ВН ISN/RPS 2003 г.);
- Утренняя протеинурия/креатинин >1,0 или 24-часовая протеинурия >1,0 г, с микроскопической гематурией или без нее (>5 эритроцитов/поле большого увеличения);
- Женщины детородного возраста согласились использовать эффективные меры контрацепции в течение испытательного периода;
- Анализы мочи на беременность были отрицательными у женщин детородного возраста;
- Субъект добровольно подписал форму информированного согласия и выполнил требования исследовательской программы.
Критерий исключения:
- Принимал MMF, CTX, другие сильнодействующие иммунодепрессанты (включая циклоспорин, такролимус, Tripterygium wilfordii и лефлуномид) или биологические препараты (ритуксимаб или другие) в течение последних 12 недель.
- Предыдущий отказ от ответа на MMF.
- Известная непереносимость ММФ.
- Биопсия почки показывает ≥50% склероза клубочков.
- Биопсия почки показывает некроз капиллярных петель, образование микротромбов в капиллярных петлях или клеточные полулуния в ≥50% клубочков.
- Больные, у которых помимо СКВ диагностированы другие аутоиммунные заболевания: дерматомиозит/полимиозит, смешанное заболевание соединительной ткани, склеродермия, ревматоидный артрит и др. Однако к участию в исследовании допускаются участники с вторичным синдромом Шегрена.
- Пациенты с тяжелой дисфункцией печени или почек (общий билирубин более 14 мг/л, аспартатаминотрансфераза (АСТ) или аланинаминотрансфераза (АЛТ) более чем в 1,5 раза превышает верхний предел нормального лабораторного значения; скорость клиренса креатинина (КК) < 30 мл/мин. или креатинин сыворотки (Scr) ≥265,2 мкмоль/л).
- Пациенты с гематологическими отклонениями (лейкоциты <3000/мкл, гемоглобин <8 г/дл и/или тромбоциты <50000/мкл).
- Пациенты с тяжелыми или неконтролируемыми сердечно-сосудистыми, неврологическими, легочными (включая обструктивную болезнь легких и интерстициальное заболевание легких), печеночными, эндокринными (включая неконтролируемый сахарный диабет) и желудочно-кишечными расстройствами.
- Известные активные или рецидивирующие бактериальные, вирусные, грибковые, микобактериальные или другие инфекции в анамнезе (включая, помимо прочего, туберкулез, атипичную микобактериальную инфекцию, гранулематозную болезнь, выявленную при рентгенологическом исследовании органов грудной клетки, гепатит В, гепатит С, ВИЧ-инфекцию и опоясывающий герпес, тогда как не считая онихомикоза). Любая инфекция, требующая госпитализации в течение 4 недель до включения в исследование или внутривенного антимикробного лечения в течение 2 недель до рандомизации.
- Злокачественные новообразования в анамнезе, включая солидные опухоли и гематологические злокачественные новообразования (за исключением базально-клеточной карциномы, которая была удалена или успешно вылечена).
- Женщины, которые беременны или кормят грудью.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Мезенхимальные стволовые клетки
Группа получает импульсную инфузию МСК и плацебо перорального микофенолята мофетила (ММФ). Клетки в количестве 2 x 10^6/кг массы тела суспендируют в 100 мл физиологического раствора и вливают внутривенно.
|
Группа получает импульсную инфузию МСК однократно в дозе 2 x 10^6/кг массы тела.
Группа получала плацебо перорального микофенолата мофетила.
|
|
Активный компаратор: Микофенолят мофетил
Группа получала плацебо МСК и микофенолата мофетил перорально в дозе 2,0 г/сут. .
|
Эта группа получает перорально ММФ в дозе 2,0 г/сутки.
Группа получает плацебо мезенхимальных стволовых клеток.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая частота ремиссии
Временное ограничение: недели 24
|
Частота полной ремиссии (CR) и частота частичной ремиссии (PR)
|
недели 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время достижения субъектами двух групп PR и CR
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
|
Уровни белка в моче за 24 часа
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Соотношение белка в моче / креатинина
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Уровни сывороточного альбумина
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Уровни сывороточного креатинина
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Уровни компонента комплемента 3 (C3)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Уровни компонента комплемента 4 (C4)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Уровни антинуклеарных антител (АНА)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Уровни антител к двухцепочечной ДНК (дцДНК)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Опросник оценки состояния здоровья пациента (HAQ)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Общая оценка врачей (PhGA)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
(Индекс активности системной красной волчанки) оценка SLEDAI
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Оценка BILAG (группа оценки волчанки Британских островов)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Индекс реакции СКВ
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24
|
|
|
Общая частота ремиссии
Временное ограничение: недели 12
|
Частота полной ремиссии (CR) и частота частичной ремиссии (PR)
|
недели 12
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.0
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Исходный уровень до 24 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Заболевания соединительной ткани
- Гломерулонефрит
- Красная волчанка, системная
- Нефрит
- Волчаночный нефрит
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Ингибиторы ферментов
- Противоопухолевые агенты
- Антибактериальные агенты
- Антибиотики, Противоопухолевые
- Противотуберкулезные агенты
- Антибиотики, Противотуберкулезные
- Микофеноловая кислота
Другие идентификационные номера исследования
- 2017001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .