Расширенный доступ к ABI-009 у пациентов с прогрессирующей ПЭКомой и пациентов со злокачественными новообразованиями с соответствующими генетическими мутациями или активацией пути mTOR

Критерии включения:

Пациент будет иметь право на включение в эту программу расширенного доступа только при соблюдении всех следующих критериев:

1. а) диагноз распространенной (местно-распространенной и неоперабельной или метастатической) злокачественной ПЭКомы, подтвержденный патологоанатомическим и иммуногистохимическим исследованием, независимо от того, подвергались ли ранее воздействию ингибитора mTOR, или нет, или б) диагноз любого другого злокачественного новообразования с активацией любого компонента пути mTOR, выявленного иммуногистохимически или идентифицированная релевантная редкая генетическая мутация в генах пути mTOR, включая, помимо прочего, TSC1, TSC2, PIK3CA, PTEN, для которых нет одобренных FDA методов лечения или нет других сопоставимых или удовлетворительных альтернативных методов лечения, независимо от того, подвергались ли они ранее или нет к ингибитору mTOR.
2. 18 лет и старше, со статусом эффективности 0, 1 или 2 Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG).

3. Приемлемые уровни биохимического состава крови при скрининге (получены за ≤14 дней до регистрации (в местной лаборатории), включая:

   1. общий билирубин ≤1,5 ​​x верхняя граница нормы (ВГН)
   2. АСТ ≤2,5 x ВГН (≤5 x ВГН, если это связано с метастазами в печень)
   3. креатинин сыворотки ≤1,5 ​​x ULN

4. Адекватные биологические параметры, подтвержденные следующими анализами крови при скрининге (получены за ≤14 дней до зачисления, местная лаборатория):

   1. Абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) ≥1,5 × 109/л;
   2. Количество тромбоцитов ≥100 000/мм3 (100 × 109/л);
   3. Гемоглобин ≥8 г/дл.
5. Триглицериды сыворотки натощак

6. Мужчина или небеременная и не кормящая грудью женщина:

   • Женщины детородного возраста должны дать согласие на использование эффективных методов контрацепции без перерыва за 28 дней до начала ИП и во время приема исследуемого препарата, а также иметь отрицательный результат сывороточного теста на беременность (β-ХГЧ) при скрининге и согласиться на постоянное тестирование на беременность в течение курса. протокола расширенного доступа и после окончания лечения. Вторая форма контроля над рождаемостью требуется, даже если у нее была перевязка маточных труб.
   • Пациенты мужского пола должны практиковать воздержание или дать согласие на использование презерватива во время полового контакта с беременной женщиной или женщиной детородного возраста при участии в протоколе расширенного доступа. Вторая форма контроля над рождаемостью требуется, даже если он перенес успешную вазэктомию.
7. Способность понять и подписать информированное согласие.

Критерий исключения:

Пациент не будет иметь права на включение в этот протокол, если применим любой из следующих критериев:

1. Неконтролируемое серьезное медицинское или психическое заболевание. Пациенты с «активным в настоящее время» вторым злокачественным новообразованием, отличным от немеланомного рака кожи, карциномы in situ шейки матки, случайно удаленного рака предстательной железы (стадия pT2 с показателем Глисона ≤ 6 и послеоперационным уровнем ПСА).
2. По мнению лечащего врача, потенциальные риски перевешивают потенциальные преимущества терапии с помощью ABI-009.
3. Предварительное воздействие ABI-009.