Bővített hozzáférés az ABI-009-hez előrehaladott PEComában szenvedő és megfelelő genetikai mutációval vagy mTOR-útvonal aktiválással rendelkező rosszindulatú daganatos betegeknél

Bevételi kritériumok:

Egy beteg csak akkor vehet részt ebben a kiterjesztett hozzáférésű programban, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül:

1. a) Előrehaladott (lokálisan előrehaladott és inoperábilis vagy metasztatikus) rosszindulatú PEComa diagnózisa, amelyet patológiás és immunhisztokémiai vizsgálat igazolt, függetlenül attól, hogy korábban mTOR-inhibitornak volt kitéve vagy sem, vagy b) bármely más mTOR-inhibitorral aktivált rosszindulatú daganat diagnosztizálása, immunhisztokémiával azonosítva vagy azonosított releváns ritka genetikai mutáció az mTOR útvonal génjeiben, beleértve, de nem kizárólagosan a TSC1, TSC2, PIK3CA, PTEN, amelyekre nem állnak rendelkezésre FDA által jóváhagyott kezelések vagy más hasonló vagy kielégítő alternatív terápiák, függetlenül attól, hogy korábban ki voltak téve vagy sem mTOR-gátlóhoz.
2. 18 éves vagy idősebb, az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátusza 0, 1 vagy 2.

3. Elfogadható vérkémiai szintek a szűréskor (legfeljebb 14 nappal a beiratkozás előtt (helyi laboratórium), beleértve:

   1. összbilirubin ≤1,5-szerese a normál felső határának (ULN)
   2. AST ≤ 2,5 x ULN (≤ 5 x ULN, ha májmetasztázisoknak tulajdonítható)
   3. szérum kreatinin ≤1,5 ​​x ULN

4. Megfelelő biológiai paraméterek, amelyeket a következő vérképek igazolnak a szűréskor (a beiratkozás előtt ≤14 nappal, helyi laboratóriumban):

   1. Abszolút neutrofilszám (ANC) ≥1,5 × 109/L;
   2. Thrombocytaszám ≥100 000/mm3 (100 × 109/L);
   3. Hemoglobin ≥8 g/dl.
5. Éhgyomri szérum triglicerid

6. Hím vagy nem terhes és nem szoptató nőstény:

   • A fogamzóképes korú nőknek bele kell egyezniük abba, hogy megszakítás nélkül hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak az IP megkezdése előtt 28 nappal és a vizsgálati gyógyszeres kezelés alatt, valamint negatív szérum terhességi teszt (β-hCG) eredményt kell mutatniuk a szűrés során, és bele kell egyezniük abba, hogy a tanfolyam alatt folyamatos terhességi tesztet végeznek. a kiterjesztett hozzáférési protokollt, és a kezelés befejezése után. A fogamzásgátlás második formájára akkor is szükség van, ha petevezeték-lekötésen esett át.
   • A kiterjesztett hozzáférési protokollban való részvétel során a férfi betegeknek absztinenciát kell gyakorolniuk, vagy bele kell egyezniük az óvszer használatába terhes nővel vagy fogamzóképes korú nővel való szexuális kapcsolat során. A fogamzásgátlás második formájára akkor is szükség van, ha sikeres vazektómián esett át.
7. Képes a tájékozott beleegyezés megértésére és aláírására.

Kizárási kritériumok:

Egy beteg nem vehet részt ebbe a protokollba, ha az alábbi kritériumok bármelyike ​​teljesül:

1. Kontrollálatlan súlyos egészségügyi vagy pszichiátriai betegség. A nem melanómás bőrrákon kívüli "jelenleg aktív" második rosszindulatú daganatban szenvedő betegek, méhnyak in situ carcinoma, véletlenszerű prosztatarák (stádiumú pT2, Gleason Score ≤ 6 és posztoperatív PSA)
2. A kezelőorvos véleménye szerint a lehetséges kockázatok meghaladják az ABI-009 terápia lehetséges előnyeit.
3. Az ABI-009 korábbi expozíciója.