Трансплантация стволовых клеток при болезни Крона

Критерии включения:

1. Возраст от 13 до 28 лет.

2. Подтвержденный диагноз активной болезни Крона:

   1. Диагноз болезни Крона основан на типичных рентгенологических проявлениях и/или типичной гистологии не менее чем за 6 месяцев до скрининга.
   2. Активное заболевание на момент регистрации в исследовании, определяемое как

   i) PCDAI > 30, и ii) два из следующих:

   1. повышенный СРБ
   2. эндоскопические признаки активного заболевания, подтвержденные гистологически
   3. четкие признаки активной болезни Крона тонкой кишки на КТ или МР-энтерографии.
3. Неудовлетворительное течение, несмотря на 3 иммуносупрессивных препарата (обычно азатиоприн, метотрексат и инфликсимаб, адалимумаб и/или цертолизумаб) в дополнение к кортикостероидам. У пациентов должен быть рецидив заболевания (т.е. 1 обострение в год), несмотря на поддерживающую терапию тиопуринами, метотрексатом и/или инфликсимабом/адалимумабом/цертолизумабом или явное проявление непереносимости/токсичности этих препаратов.
4. Текущие проблемы, не подходящие для операции или пациенты с риском развития синдрома короткой кишки.
5. Принят большинством членов объединенного Центра IBD в качестве подходящего кандидата (см. описание отбора ниже).

6. Информированное согласие

   1. Готов пройти дополнительные процедуры исследования в соответствии с графиком испытаний
   2. Пациент прошел интенсивное консультирование о рисках

Критерий исключения:

1. Беременность или нежелание использовать адекватную контрацепцию во время исследования у женщин детородного возраста. Нежелание использовать соответствующие меры контрацепции у мужчин.

2. Сопутствующее тяжелое заболевание

   1. почки: клиренс креатинина < 30 мл/мин (измеренный или предполагаемый)
   2. сердечно-сосудистые: клинические признаки рефрактерной застойной сердечной недостаточности; фракция выброса левого желудочка < 40% по данным эхокардиографии; хроническая фибрилляция предсердий, требующая приема пероральных антикоагулянтов; неконтролируемая желудочковая аритмия; перикардиальный выпот с гемодинамическими последствиями по оценке опытного эхокардиографа
   3. легочные: диффузионная способность <40%
   4. психические расстройства, включая активное злоупотребление наркотиками или алкоголем
   5. сопутствующие или недавние злокачественные заболевания в анамнезе (за исключением немеланомного рака кожи)
   6. неконтролируемая артериальная гипертензия, определяемая как систолическое артериальное давление в покое ≥ 140 и/или диастолическое давление в покое ≥ 90, несмотря на по крайней мере 2 антигипертензивных агента.
   7. любая инфекция ВИЧ, HTLV-1 или 2, вирусы гепатита или любая другая инфекция, которую исследователи считают противопоказанием к участию.
   8. другие хронические заболевания, вызывающие значительную органную недостаточность.

3. Инфекция или ее риск:

   1. Текущий клинически значимый абсцесс или значительная активная инфекция.
   2. Перианальный свищ без свободного дренажа. Перианальные свищи не являются исключением при условии наличия естественного свободного дренажа или наложения швов-сетонов.
   3. История туберкулеза или текущий повышенный риск туберкулеза
   4. Результат теста Quantiferon Gold или другие исследования, которые исследователи расценивают как свидетельство активного туберкулеза.
   5. Аномальные рентгенограммы грудной клетки (CXR), соответствующие активной инфекции или новообразованию.

6) Значительная недостаточность питания: индекс массы тела (ИМТ) ≤ 18, сывороточный альбумин < 20 г/л.

7) Предыдущее несоблюдение требований. 8) Одновременное участие в любом другом протоколе с использованием исследуемого препарата или гемопоэтического фактора роста не позднее чем за четыре недели до включения в исследование.