Stamceltransplantatie bij de ziekte van Crohn

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd 13-28 jaar komen in aanmerking

2. Bevestigde diagnose van actieve ziekte van Crohn:

   1. Diagnose van de ziekte van Crohn op basis van typische radiologische verschijnselen en/of typische histologie ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening.
   2. Actieve ziekte op het moment van registratie voor het onderzoek, gedefinieerd als

   i) PCDAI > 30, en ii) Twee van de volgende:

   1. verhoogde CRP
   2. endoscopisch bewijs van actieve ziekte bevestigd door histologie
   3. duidelijk bewijs van actieve ziekte van Crohn in de dunne darm op CT- of MR-enterografie.
3. Onvoldoende beloop ondanks 3 immunosuppressiva (meestal azathioprine, methotrexaat en infliximab, adalimumab en/of certolizumab) naast corticosteroïden. Patiënten moeten een recidiverende ziekte hebben (d.w.z. 1 exacerbatie/jaar) ondanks thiopurines, methotrexaat en/of infliximab/adalimumab/certolizumab-onderhoudstherapie of duidelijke aantoonbare intolerantie/toxiciteit voor deze geneesmiddelen.
4. Huidige problemen die niet geschikt zijn voor een operatie of patiënt die risico loopt op het ontwikkelen van het kortedarmsyndroom.
5. Aanvaard door een meerderheid van de leden van het gecombineerde IBD Centrum als geschikte kandidaat (zie Selectiebeschrijving hieronder).

6. Geïnformeerde toestemming

   1. Bereid om aanvullende studieprocedures te ondergaan volgens het proefschema
   2. Patiënt heeft een intensieve voorlichting over risico's ondergaan

Uitsluitingscriteria:

1. Zwangerschap of onwil om adequate anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd. Onwil om geschikte anticonceptiemaatregelen te gebruiken bij mannen.

2. Gelijktijdige ernstige ziekte

   1. nier: creatinineklaring < 30 ml/min (gemeten of geschat)
   2. hart: klinisch bewijs van refractair congestief hartfalen; linkerventrikelejectiefractie < 40% door cardiale echo; chronische atriale fibrillatie die orale antistolling noodzakelijk maakt; ongecontroleerde ventriculaire aritmie; pericardiale effusie met hemodynamische gevolgen zoals geëvalueerd door een ervaren echocardiograaf
   3. long: diffusiecapaciteit <40%
   4. psychiatrische stoornissen waaronder actief drugs- of alcoholmisbruik
   5. gelijktijdige of recente geschiedenis van kwaadaardige ziekte (exclusief niet-melanome huidkanker)
   6. ongecontroleerde hypertensie, gedefinieerd als systolische bloeddruk in rust ≥ 140 en/of diastolische rustdruk ≥ 90 ondanks ten minste 2 antihypertensiva.
   7. elke infectie met HIV, HTLV-1 of 2, hepatitisvirussen of elke andere infectie die de onderzoekers als een contra-indicatie voor deelname beschouwen.
   8. andere chronische ziekte die aanzienlijk orgaanfalen veroorzaakt.

3. Infectie of risico daarop:

   1. Huidig ​​klinisch relevant abces of significante actieve infectie.
   2. Perianale fistel zonder vrije drainage. Perianale fistels zijn geen uitsluiting, mits er natuurlijke vrije drainage is of er een hechtdraad is geplaatst.
   3. Voorgeschiedenis van tuberculose of momenteel een verhoogd risico op tuberculose
   4. Quantiferon Gold-testresultaat of ander onderzoek dat de onderzoekers beschouwen als bewijs van actieve tuberculose.
   5. Abnormale X-thorax (CXR) consistent met actieve infectie of neoplasma.

6) Significante ondervoeding: Body Mass Index (BMI) ≤ 18, serumalbumine < 20 g/l.

7) Vorige slechte naleving. 8) Gelijktijdige deelname aan een ander protocol met gebruikmaking van een onderzoeksgeneesmiddel of hematopoëtische groeifactor tot vier weken vóór aanvang van het onderzoek.