Stammzelltransplantation bei Morbus Crohn

Einschlusskriterien:

1. Teilnahmeberechtigt sind Personen zwischen 13 und 28 Jahren

2. Bestätigte Diagnose eines aktiven Morbus Crohn:

   1. Diagnose von Morbus Crohn basierend auf typischen radiologischen Erscheinungsbildern und / oder typischer Histologie mindestens 6 Monate vor dem Screening.
   2. Aktive Krankheit zum Zeitpunkt der Registrierung für die Studie, definiert als

   i) PCDAI > 30 und ii) zwei der folgenden:

   1. erhöhtes CRP
   2. endoskopischer Nachweis einer aktiven Erkrankung, bestätigt durch Histologie
   3. eindeutiger Nachweis eines aktiven Dünndarm-Morbus Crohn in der CT- oder MR-Enterographie.
3. Unbefriedigender Verlauf trotz 3 Immunsuppressiva (meist Azathioprin, Methotrexat und Infliximab, Adalimumab und/oder Certolizumab) zusätzlich zu Kortikosteroiden. Die Patienten sollten trotz Erhaltungstherapie mit Thiopurinen, Methotrexat und/oder Infliximab/Adalimumab/Certolizumab eine rezidivierende Erkrankung haben (d. h. 1 Exazerbation/Jahr) oder einen eindeutigen Nachweis einer Unverträglichkeit/Toxizität gegenüber diesen Arzneimitteln aufweisen.
4. Aktuelle Probleme, die für eine Operation ungeeignet sind, oder Patient mit Risiko für die Entwicklung eines Kurzdarmsyndroms.
5. Von der Mehrheit der Mitglieder des kombinierten IBD-Zentrums als geeigneter Kandidat akzeptiert (siehe Auswahlbeschreibung unten).

6. Einverständniserklärung

   1. Bereit, sich zusätzlichen Studienverfahren gemäß dem Studienplan zu unterziehen
   2. Patient wurde intensiv über Risiken beraten

Ausschlusskriterien:

1. Schwangerschaft oder Unwilligkeit, während der Studie eine angemessene Verhütungsmethode anzuwenden, bei Frauen im gebärfähigen Alter. Unwilligkeit, geeignete Verhütungsmaßnahmen bei Männern anzuwenden.

2. Begleitende schwere Erkrankung

   1. renal: Kreatinin-Clearance < 30 ml/min (gemessen oder geschätzt)
   2. Herz: klinischer Nachweis einer refraktären dekompensierten Herzinsuffizienz; linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 % durch Herzecho; chronisches Vorhofflimmern, das eine orale Antikoagulation erfordert; unkontrollierte ventrikuläre Arrhythmie; Perikarderguss mit hämodynamischen Folgen, wie von einem erfahrenen Echokardiographen beurteilt
   3. Lungen: Diffusionskapazität <40%
   4. psychiatrische Störungen einschließlich aktivem Drogen- oder Alkoholmissbrauch
   5. gleichzeitige oder kürzlich aufgetretene bösartige Erkrankung (ausgenommen nicht-melanozytärer Hautkrebs)
   6. unkontrollierte Hypertonie, definiert als systolischer Ruheblutdruck ≥ 140 und/oder diastolischer Ruhedruck ≥ 90 trotz mindestens 2 Antihypertensiva.
   7. jede Infektion mit HIV, HTLV-1 oder 2, Hepatitis-Viren oder jede andere Infektion, die die Prüfer als Kontraindikation für die Teilnahme betrachten.
   8. andere chronische Erkrankungen, die zu erheblichem Organversagen führen.

3. Infektion oder Risiko davon:

   1. Aktueller klinisch relevanter Abszess oder signifikante aktive Infektion.
   2. Perianale Fistel ohne freien Abfluss. Perianale Fisteln sind kein Ausschluss, sofern ein natürlicher freier Abfluss vorhanden ist oder eine Seton-Naht(en) gelegt wurden.
   3. Tuberkulose in der Vorgeschichte oder aktuell erhöhtes Tuberkuloserisiko
   4. Quantiferon Gold-Testergebnis oder andere Untersuchungen, die die Ermittler als Beweis für eine aktive Tuberkulose ansehen.
   5. Abnormale Röntgenaufnahme des Brustkorbs (CXR) im Einklang mit einer aktiven Infektion oder Neoplasie.

6) Signifikante Mangelernährung: Body Mass Index (BMI) ≤ 18, Serumalbumin < 20 g/l.

7) Frühere schlechte Compliance. 8) Gleichzeitige Aufnahme in ein anderes Protokoll mit einem Prüfpräparat oder einem hämatopoetischen Wachstumsfaktor bis zu vier Wochen vor Studienbeginn.