Эндогенная продукция глюкозы у пациентов с болезнью накопления гликогена типа Ia (ENGLUPRO GSDIa)
Эндогенная продукция глюкозы у субъектов с болезнью накопления гликогена типа Ia, оцененная с помощью однократной пероральной дозы стабильных изотопов: пилотное исследование на людях, инициированное исследователем
Субъекты болезни накопления гликогена типа Ia (GSDIa) сохраняют ограниченную способность к эндогенной продукции глюкозы (EGP). На сегодняшний день происхождение остаточного ЭГП у пациентов с GSDIa неизвестно. Либо повышенное разветвление гликогена, либо расщепление лизосомального гликогена может объяснить остаточный EGP при GSDIa.
Инновационные методы лечения GSDIa (например, AAV8-опосредованная генная терапия и мРНК-терапия) разрабатываются. Следовательно, становится оправданным продольный минимально инвазивный мониторинг результатов после терапевтических вмешательств у субъектов GSD Ia.
Основная цель состоит в том, чтобы проверить возможность количественного определения EGP у взрослых субъектов GSDIa с помощью стабильных изотопов после однократного перорального приема [6,6-2H2]глюкозы. Второстепенными целями являются сравнение ЭГП, оцениваемого по однократной пероральной дозе [6,6-2H2]глюкозы (а) у пациентов с GSDIa и сопоставимых здоровых участников, (b) у пациентов с GSDIa, (c) в состоянии до приема пищи по сравнению с приемом пищи. состояние, (d) в контролируемых условиях больницы по сравнению с домашними условиями. Данные, собранные из данных непрерывного мониторинга уровня глюкозы, также будут сравниваться.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Дизайн исследования: Пилотное исследование на людях, инициированное исследователем. Исследуемая группа: десять взрослых пациентов с GSDIa и десять здоровых людей того же возраста и пола.
Вмешательства: Для каждого субъекта будут проведены три эксперимента. Во время первого эксперимента в больнице будут выполняться две пероральные нагрузки D-[6,6-2H2]глюкозой за 2 часа до завтрака и в обеденное время соответственно. Третья пероральная нагрузка D-[6,6-2H2]глюкозой будет проводиться дома (случайное время). Образцы капиллярной крови будут собираться на фильтровальной бумаге в определенные моменты времени после каждой пероральной нагрузки D-[6,6-2H2]глюкозой. Во время экспериментов субъекты будут контролироваться с помощью подкожного непрерывного мониторинга глюкозы (CGM).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Groningen, Нидерланды
- University of Groningen, UMC Groningen
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Диагноз должен быть подтвержден анализом мутации G6PC.
- Возраст старше 16 лет
- Стабильное состояние здоровья до начала тестовых процедур
Критерий исключения:
- Возраст < 16 лет
- Интеркуррентное заболевание
- Недавняя история госпитализации из-за гипогликемии
- Беременность
- История, свидетельствующая о диабете или непереносимости голодания
- Член семьи первого класса с подтвержденным диагнозом, связанным с непереносимостью голодания
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пациенты
Пациенты с GSDIa
|
Каждому субъекту будут назначены две пероральные дозы [6,6-2H2]глюкозы (перед приемом пищи, после еды) в условиях больницы и одна пероральная нагрузка [6,6-2H2]глюкозой в домашних условиях (случайное время).
Образцы капиллярной крови будут собираться на фильтровальной бумаге 10 раз в определенные моменты времени после каждой пероральной нагрузки [6,6-2H2]глюкозой.
|
|
Активный компаратор: Элементы управления
Здоровые добровольцы
|
Каждому субъекту будут назначены две пероральные дозы [6,6-2H2]глюкозы (перед приемом пищи, после еды) в условиях больницы и одна пероральная нагрузка [6,6-2H2]глюкозой в домашних условиях (случайное время).
Образцы капиллярной крови будут собираться на фильтровальной бумаге 10 раз в определенные моменты времени после каждой пероральной нагрузки [6,6-2H2]глюкозой.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Концентрация [6,6-2H2]глюкозы у пациентов с GSDIa
Временное ограничение: каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
Эндогенная продукция глюкозы (ЭГП) при GSDIa будет оцениваться с помощью расчета минимальной модели.
|
каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Концентрация [6,6-2H2]глюкозы у пациентов с GSDIa и сопоставимых здоровых участников
Временное ограничение: каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
|
Концентрация [6,6-2H2]глюкозы у пациентов с тяжелым и ослабленным течением GSDIa
Временное ограничение: каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
|
Концентрация [6,6-2H2]глюкозы в состоянии до приема пищи по сравнению с состоянием после еды у пациентов с GSDIa
Временное ограничение: каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
|
Концентрация [6,6-2H2]глюкозы в состоянии до приема пищи по сравнению с состоянием после еды у здоровых участников
Временное ограничение: каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
|
Концентрация [6,6-2H2]глюкозы в контролируемых условиях больницы по сравнению с домашними условиями у пациентов с GSDIa
Временное ограничение: каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
|
Концентрация [6,6-2H2]глюкозы в контролируемых условиях больницы по сравнению с домашними условиями у здоровых участников
Временное ограничение: каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
каждые 10 минут в течение первого часа, а также через 75, 90 и 120 минут после пероральной нагрузки
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NL73191.042.20
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .