Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Endogenní produkce glukózy u pacientů s onemocněním z hromadění glykogenu typu Ia (ENGLUPRO GSDIa)

10. února 2022 aktualizováno: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Endogenní produkce glukózy u subjektů s onemocněním ze střádání glykogenu typu Ia odhadovaná jedinou perorální dávkou stabilních izotopů: pilotní studie na lidech iniciovaná zkoušejícím

Subjekty s onemocněním glykogenu typu Ia (GSDIa) si zachovávají omezenou kapacitu pro endogenní produkci glukózy (EGP). Dosud není původ reziduálního EGP u pacientů s GSDIa znám. Za reziduální EGP v GSDIa může odpovídat buď zvýšené odvětvování glykogenu nebo rozklad lysozomálního glykogenu.

Inovativní léčba GSDIa (např. Genová terapie zprostředkovaná AAV8 a terapie mRNA) jsou vyvíjeny. Proto se stává opodstatněné podélné minimálně invazivní sledování výsledků po terapeutických intervencích u subjektů s GSD Ia.

Primárním cílem je otestovat proveditelnost kvantifikace EGP u dospělých subjektů s GSDIa stabilními izotopy po jedné perorální dávce [6,6-2H2]glukózy. Sekundárními cíli je porovnat EGP hodnocenou jednou perorální dávkou [6,6-2H2]glukózy (a) u pacientů s GSDIa oproti odpovídajícím zdravým účastníkům, (b) mezi pacienty s GSDIa, (c) v preprandiálním stavu versus po jídle stavu, (d) v kontrolovaném nemocničním prostředí oproti domácímu prostředí. Údaje shromážděné z údajů kontinuálního monitorování glukózy budou také porovnány

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Design studie: Výzkumem iniciovaná lidská pilotní studie. Studijní populace: Deset dospělých subjektů s GSDIa a deset zdravých subjektů stejného věku a pohlaví.

Intervence: Pro každý subjekt budou provedeny tři experimenty. Během prvního experimentu v nemocnici budou provedeny dvě orální dávky D-[6,6-2H2]glukózy 2 hodiny před snídaní a v době oběda. Třetí orální zátěž D-[6,6-2H2]glukózou bude provedena doma (náhodný čas). Vzorky kapilární krve budou odebírány na filtrační papír ve specifických časových bodech po každém orálním zatížení D-[6,6-2H2]glukózou. Během experimentů budou subjekty sledovány subkutánním kontinuálním monitorováním glukózy (CGM).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • University of Groningen, UMC Groningen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza by měla být potvrzena analýzou mutace G6PC
  • Věk nad 16 let
  • Stabilní zdravotní stav před zahájením testovacích procedur

Kritéria vyloučení:

  • Věk < 16 let
  • Interkurentní onemocnění
  • Nedávná anamnéza hospitalizace kvůli hypoglykémii
  • Těhotenství
  • Anamnéza naznačující cukrovku nebo intoleranci nalačno
  • Člen rodiny prvního stupně s potvrzenou diagnózou spojenou s intolerancí nalačno

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti
Pacientů s GSDIa
Biologický: [6,6-2H2]glukóza
Každému subjektu budou podány dvě orální dávky [6,6-2H2]glukózy (před jídlem, po jídle) v nemocničním prostředí a jedna dávka [6,6-2H2]glukózy v domácím prostředí (náhodný čas). Vzorky kapilární krve budou odebírány na filtrační papír 10krát v určitých časových bodech po každém perorálním zatížení [6,6-2H2]glukózou.
Aktivní komparátor: Řízení
Zdraví dobrovolníci
Biologický: [6,6-2H2]glukóza
Každému subjektu budou podány dvě orální dávky [6,6-2H2]glukózy (před jídlem, po jídle) v nemocničním prostředí a jedna dávka [6,6-2H2]glukózy v domácím prostředí (náhodný čas). Vzorky kapilární krve budou odebírány na filtrační papír 10krát v určitých časových bodech po každém perorálním zatížení [6,6-2H2]glukózou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace [6,6-2H2]glukózy u pacientů s GSDIa
Časové okno: každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
Endogenní produkce glukózy (EGP) v GSDIa bude hodnocena pomocí minimálního modelového výpočtu
každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace [6,6-2H2]glukózy u pacientů s GSDIa a odpovídajících zdravých účastníků
Časové okno: každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
Koncentrace [6,6-2H2]glukózy u pacientů s těžkou a atenuovanou GSDIa
Časové okno: každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
Koncentrace [6,6-2H2]glukózy v preprandiálním stavu versus nasycený stav u pacientů s GSDIa
Časové okno: každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
Koncentrace [6,6-2H2]glukózy v preprandiálním stavu versus nasycený stav u zdravých účastníků
Časové okno: každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
Koncentrace [6,6-2H2]glukózy v kontrolovaném nemocničním prostředí versus domácí prostředí u pacientů s GSDIa
Časové okno: každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
Koncentrace [6,6-2H2]glukózy v kontrolovaném nemocničním prostředí versus domácí prostředí u zdravých účastníků
Časové okno: každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži
každých 10 minut během první hodiny a také 75, 90 a 120 minut po orální zátěži

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Medical Center Groningen

Spolupracovníci

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. ledna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

7. února 2022

Dokončení studie (Aktuální)

7. února 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

17. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NL73191.042.20

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu IA

Klinické studie na [6,6-2H2]glukóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit