Producción endógena de glucosa en pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (ENGLUPRO GSDIa)
Producción endógena de glucosa en sujetos con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia estimada mediante una dosis oral única de isótopos estables: un estudio piloto humano iniciado por un investigador
Los sujetos con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa) retienen una capacidad limitada para la producción endógena de glucosa (EGP). Hasta la fecha, se desconoce el origen de la EGP residual en pacientes con GSDIa. Tanto el aumento de la desramificación del glucógeno como la descomposición del glucógeno lisosomal pueden explicar la EGP residual en GSDIa.
Tratamientos innovadores para GSDIa (p. Se están desarrollando la terapia génica mediada por AAV8 y la terapia de ARNm). Por lo tanto, se justifica la monitorización mínimamente invasiva longitudinal de los resultados después de las intervenciones terapéuticas en sujetos GSD Ia.
El objetivo principal es probar la viabilidad de la cuantificación de EGP en sujetos adultos con GSDIa mediante isótopos estables después de una dosis oral única de [6,6-2H2]glucosa. Los objetivos secundarios son comparar la EGP evaluada mediante una dosis oral única de [6,6-2H2]glucosa (a) en pacientes con GSDIa versus participantes sanos emparejados, (b) entre pacientes con GSDIa, (c) en el estado preprandial versus alimentados. estado, (d) en el ámbito hospitalario controlado frente al ámbito domiciliario. Los datos recopilados de los datos de monitoreo continuo de glucosa también se compararán
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Diseño del estudio: un estudio piloto humano iniciado por un investigador. Población de estudio: diez sujetos adultos con GSDIa y diez sujetos sanos de la misma edad y sexo.
Intervenciones: Se realizarán tres experimentos para cada sujeto. Durante el primer experimento en el hospital, se realizarán dos cargas orales de D-[6,6-2H2]glucosa 2 horas antes del desayuno y a la hora del almuerzo, respectivamente. La tercera carga oral de D-[6,6-2H2]glucosa se realizará en casa (tiempo aleatorio). Las muestras de sangre capilar se recolectarán en papel de filtro en puntos de tiempo específicos después de cada carga oral de D-[6,6-2H2]glucosa. Durante los experimentos, los sujetos serán monitoreados por monitoreo subcutáneo continuo de glucosa (CGM).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Groningen, Países Bajos
- University of Groningen, UMC Groningen
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El diagnóstico debe confirmarse mediante análisis de mutación G6PC.
- Edad mayor de 16 años
- Condición médica estable antes del inicio de los procedimientos de prueba.
Criterio de exclusión:
- Edad < 16 años
- enfermedad intercurrente
- Historia reciente de hospitalización por hipoglucemia
- El embarazo
- Historia sugestiva de diabetes o intolerancia al ayuno.
- Familiar de primer grado con diagnóstico confirmado asociado a intolerancia al ayuno
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes
Pacientes con GSDIa
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A cada sujeto se le administrarán dos cargas orales de [6,6-2H2]glucosa (preprandial, con alimentación) en el entorno hospitalario y una carga oral de [6,6-2H2]glucosa en el hogar (momento aleatorio).
Las muestras de sangre capilar se recolectarán en papel de filtro 10 veces en puntos de tiempo específicos después de cada carga oral de [6,6-2H2]glucosa.
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Comparador activo: Control S
Voluntarios sanos
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A cada sujeto se le administrarán dos cargas orales de [6,6-2H2]glucosa (preprandial, con alimentación) en el entorno hospitalario y una carga oral de [6,6-2H2]glucosa en el hogar (momento aleatorio).
Las muestras de sangre capilar se recolectarán en papel de filtro 10 veces en puntos de tiempo específicos después de cada carga oral de [6,6-2H2]glucosa.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Concentración de [6,6-2H2]glucosa en pacientes con GSDIa
Periodo de tiempo: cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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La producción endógena de glucosa (EGP) en GSDIa se evaluará a través del cálculo del modelo mínimo
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cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Concentración de [6,6-2H2]glucosa en pacientes con GSDIa y participantes sanos emparejados
Periodo de tiempo: cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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Concentración de [6,6-2H2]glucosa en pacientes con GSDIa grave y atenuada
Periodo de tiempo: cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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Concentración de [6,6-2H2]glucosa en el estado preprandial frente al estado de alimentación en pacientes con GSDIa
Periodo de tiempo: cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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Concentración de [6,6-2H2]glucosa en el estado preprandial versus el estado posprandial en participantes sanos
Periodo de tiempo: cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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Concentración de [6,6-2H2]glucosa en el ámbito hospitalario controlado frente al ámbito domiciliario en pacientes con GSDIa
Periodo de tiempo: cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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Concentración de [6,6-2H2]glucosa en el entorno hospitalario controlado versus el entorno domiciliario en participantes sanos
Periodo de tiempo: cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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cada 10 minutos dentro de la primera hora así como 75, 90 y 120 minutos después de la carga oral
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Otros números de identificación del estudio
- NL73191.042.20
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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