糖原贮积病 Ia 型患者的内源性葡萄糖生成 (ENGLUPRO GSDIa)
通过单次口服稳定同位素估计糖原贮积病 Ia 型受试者的内源性葡萄糖生成：研究者发起的人体试验研究
糖原贮积病 Ia 型 (GSDIa) 受试者保留有限的内源性葡萄糖生成 (EGP) 能力。 迄今为止，GSDIa 患者中残留 EGP 的来源尚不清楚。 增加的糖原脱支或溶酶体糖原分解可以解释 GSDIa 中残留的 EGP。
GSDIa 的创新疗法（例如 AAV8 介导的基因疗法和 mRNA 疗法）正在开发中。因此，有必要对 GSD Ia 受试者进行治疗干预后的结果进行纵向微创监测。
主要目的是测试在单次口服 [6,6-2H2] 葡萄糖剂量后通过稳定同位素对成人 GSDIa 受试者进行 EGP 定量的可行性。 次要目标是比较通过单次口服 [6,6-2H2] 葡萄糖剂量评估的 EGP (a) GSDIa 患者与匹配的健康参与者，(b) GSDIa 患者，(c) 餐前状态与进食状态状态，(d) 在受控医院环境与家庭环境中。 还将比较从连续血糖监测数据中收集的数据
研究概览
详细说明
研究设计：研究者发起的人类试点研究。 研究人群：十名患有 GSDIa 的成人受试者和十名年龄和性别匹配的健康受试者。
干预：每个受试者将进行三个实验。 在医院的第一次实验中，将分别在早餐前 2 小时和午餐时间进行两次口服 D-[6,6-2H2] 葡萄糖负荷。 第三次口服 D-[6,6-2H2] 葡萄糖负荷将在家中进行（随机时间）。 在每次口服 D-[6,6-2H2] 葡萄糖负荷后的特定时间点，将在滤纸上收集毛细管血样。 在实验期间，受试者将通过皮下连续葡萄糖监测 (CGM) 进行监测。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
-
Groningen、荷兰
- University of Groningen, UMC Groningen
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 应通过G6PC突变分析确诊
- 16岁以上
- 测试程序开始前身体状况稳定
排除标准：
- 年龄 < 16 岁
- 并发疾病
- 最近因低血糖住院史
- 怀孕
- 提示糖尿病或禁食不耐受的病史
- 确诊与禁食不耐受相关的一年级家庭成员
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：病人
GSDIa患者
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每个受试者将在医院环境中接受两次口服 [6,6-2H2] 葡萄糖负荷（餐前、进食），并在家中接受一次口服 [6,6-2H2] 葡萄糖负荷（随机时间）。
每次口服 [6,6-2H2] 葡萄糖负荷后，在特定时间点将毛细管血样收集在滤纸上 10 次。
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有源比较器：控件
健康志愿者
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每个受试者将在医院环境中接受两次口服 [6,6-2H2] 葡萄糖负荷（餐前、进食），并在家中接受一次口服 [6,6-2H2] 葡萄糖负荷（随机时间）。
每次口服 [6,6-2H2] 葡萄糖负荷后，在特定时间点将毛细管血样收集在滤纸上 10 次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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GSDIa 患者的 [6,6-2H2] 葡萄糖浓度
大体时间：第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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GSDIa 中的内源性葡萄糖生成 (EGP) 将通过最小模型计算进行评估
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第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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GSDIa 患者和匹配的健康参与者的 [6,6-2H2] 葡萄糖浓度
大体时间：第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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[6,6-2H2] 严重和轻度 GSDIa 患者的葡萄糖浓度
大体时间：第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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GSDIa 患者餐前状态与进食状态下的 [6,6-2H2] 葡萄糖浓度
大体时间：第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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健康参与者餐前状态与进食状态下的 [6,6-2H2] 葡萄糖浓度
大体时间：第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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[6,6-2H2]GSDIa 患者受控医院环境与家庭环境中的葡萄糖浓度
大体时间：第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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[6,6-2H2] 受控医院环境中的葡萄糖浓度与健康参与者的家庭环境
大体时间：第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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第一个小时内每 10 分钟一次，以及口服负荷后的 75、90 和 120 分钟
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NL73191.042.20
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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