糖原病 Ia 型患者における内因性グルコース産生 (ENGLUPRO GSDIa)
安定同位体の単回経口投与によって推定される糖原病 Ia 型の被験者における内因性グルコース産生：研究者主導の人間パイロット研究
糖原病 Ia 型 (GSDIa) の被験者は、内因性グルコース産生 (EGP) の限られた能力を保持しています。 今日まで、GSDIa 患者における残留 EGP の起源は不明です。 グリコーゲン脱分岐の増加またはリソソームグリコーゲン分解のいずれかが、GSDIa の残留 EGP の原因となる可能性があります。
GSDIa の革新的な治療法 (例: AAV8 を介した遺伝子治療および mRNA 治療）が開発されています。
主な目的は、単回経口 [6,6-2H2] グルコース投与後の安定同位体による成人 GSDIa 被験者の EGP 定量化の実現可能性をテストすることです。 副次的な目的は、単一の経口 [6,6-2H2] グルコース用量によって評価された EGP を比較することです (a) GSDIa 患者と一致する健康な参加者、(b) GSDIa 患者、(c) 食前状態と摂食者状態、（d）管理された病院の設定と家庭の設定で。 継続的なグルコースモニタリングデータから収集されたデータも比較されます
調査の概要
詳細な説明
研究デザイン: 研究者主導の人間によるパイロット研究。 研究集団：GSDIaの成人被験者10人と、年齢と性別が一致した健康な被験者10人。
介入：被験者ごとに3回の実験が行われます。 病院での最初の実験では、朝食の 2 時間前と昼食時にそれぞれ 2 回の経口 D-[6,6-2H2] グルコース負荷が行われます。 3 回目の経口 D-[6,6-2H2] グルコース負荷は、自宅で行います (任意の時間)。 各経口D-[6,6-2H2]グルコース負荷後の特定の時点で、濾紙上に毛細血管血サンプルを採取する。 実験中、被験者は皮下連続グルコースモニタリング（CGM）によって監視されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Groningen、オランダ
- University of Groningen, UMC Groningen
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 診断は、G6PC 変異解析によって確認する必要があります。
- 16歳以上
- -テスト手順の開始前の安定した病状
除外基準:
- 年齢 < 16 歳
- 併発疾患
- 最近の低血糖による入院歴
- 妊娠
- 糖尿病または絶食不耐性を示唆する病歴
- 断食不耐症に関連する診断が確認された1年生の家族
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：忍耐
GSDIa患者
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各被験者には、病院環境で 2 回の経口 [6,6-2H2] グルコース負荷 (食前、給餌) と、家庭環境で 1 回の経口 [6,6-2H2] グルコース負荷 (任意の時間) が投与されます。
各経口[6,6-2H2]グルコース負荷後の特定の時点で、濾紙上に毛細管血サンプルを10回収集する。
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アクティブコンパレータ：コントロール
健康なボランティア
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各被験者には、病院環境で 2 回の経口 [6,6-2H2] グルコース負荷 (食前、給餌) と、家庭環境で 1 回の経口 [6,6-2H2] グルコース負荷 (任意の時間) が投与されます。
各経口[6,6-2H2]グルコース負荷後の特定の時点で、濾紙上に毛細管血サンプルを10回収集する。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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[6,6-2H2]GSDIa患者のグルコース濃度
時間枠：最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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GSDIa における内因性グルコース産生 (EGP) は、最小限のモデル計算によって評価されます
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最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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[6,6-2H2]GSDIa患者およびマッチした健康な参加者のグルコース濃度
時間枠：最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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[6,6-2H2] 重症および弱毒化した GSDIa 患者のグルコース濃度
時間枠：最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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[6,6-2H2]GSDIa患者の食前状態と摂食状態のグルコース濃度
時間枠：最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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[6,6-2H2]健康な参加者の食前状態と摂食状態のグルコース濃度
時間枠：最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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[6,6-2H2] GSDIa 患者の管理された病院環境と家庭環境のグルコース濃度
時間枠：最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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[6,6-2H2]健康な参加者の管理された病院環境と家庭環境のグルコース濃度
時間枠：最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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最初の 1 時間は 10 分ごと、経口負荷後は 75、90、120 分
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NL73191.042.20
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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