Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Endogén glükóztermelés Ia típusú glikogénraktározási betegségben szenvedő betegeknél (ENGLUPRO GSDIa)

2022. február 10. frissítette: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Endogén glükóztermelés az Ia típusú glikogén tárolási betegségben szenvedő alanyokban, stabil izotópok egyszeri orális dózisával becsülve: a kutatók által kezdeményezett humán kísérleti vizsgálat

Az Ia típusú glikogén tárolási betegségben (GSDIa) szenvedő alanyok korlátozott kapacitással rendelkeznek az endogén glükóztermelésre (EGP). A GSDIa-betegeknél a maradék EGP eredete a mai napig nem ismert. Vagy a fokozott glikogén elágazás, vagy a lizoszómális glikogén lebomlása okozhatja a maradék EGP-t a GSDIa-ban.

A GSDIa innovatív kezelései (pl. Az AAV8 által közvetített génterápia és az mRNS terápia) fejlesztés alatt áll. Ezért indokolttá válik az eredmények longitudinális, minimálisan invazív monitorozása a terápiás beavatkozások után GSD Ia alanyoknál.

Az elsődleges cél az EGP mennyiségi meghatározásának megvalósíthatóságának tesztelése felnőtt GSDIa alanyoknál stabil izotópok segítségével egyetlen orális [6,6-2H2] glükóz dózis után. A másodlagos cél az egyetlen orális [6,6-2H2]glükóz dózissal értékelt EGP összehasonlítása (a) GSDIa-s betegek és megfelelő egészséges résztvevők között, (b) GSDIa-betegek között, (c) étkezés előtti állapotban a táplálékkal. állapot, (d) ellenőrzött kórházi környezetben, szemben az otthoni körülményekkel. A folyamatos glükózmonitorozás adataiból gyűjtött adatokat is összehasonlítjuk

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Tanulmánytervezés: Nyomozó által kezdeményezett humán kísérleti vizsgálat. Vizsgálati populáció: Tíz GSDIa-s felnőtt alany és tíz korú és nemű egészséges alany.

Beavatkozások: Minden alanynál három kísérletet végeznek. Az első kórházi kísérlet során két orális D-[6,6-2H2]glükóz terhelést hajtanak végre 2 órával reggeli előtt, illetve ebédidőben. A harmadik orális D-[6,6-2H2]glükóz terhelést otthon végezzük (véletlenszerű időpontban). Minden orális D-[6,6-2H2]glükóz terhelés után meghatározott időpontokban kapilláris vérmintákat vesznek szűrőpapíron. A kísérletek során az alanyokat szubkután folyamatos glükóz monitorozással (CGM) követik nyomon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia
        • University of Groningen, UMC Groningen

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A diagnózist G6PC mutációanalízissel kell megerősíteni
  • Életkor 16 év felett
  • Stabil egészségügyi állapot a vizsgálati eljárások megkezdése előtt

Kizárási kritériumok:

  • Életkor < 16 év
  • Interkurrens betegség
  • Hipoglikémia miatti kórházi kezelés a közelmúltban
  • Terhesség
  • Az anamnézis cukorbetegségre vagy éhgyomri intoleranciára utal
  • Első osztályú családtag, akinek megerősített diagnózisa éhezési intoleranciával kapcsolatos

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Alapvető tudomány
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Betegek
GSDIa betegek
Biológiai: [6,6-2H2]glükóz
Minden alanynak két orális [6,6-2H2] glükózterhelést kell beadni (étkezés előtti, etetés előtti) kórházi körülmények között és egy orális [6,6-2H2] glükózterhelést otthon (véletlenszerű időpontban). A kapilláris vérmintákat szűrőpapíron 10-szer veszik meghatározott időpontokban minden orális [6,6-2H2] glükóz terhelés után.
Aktív összehasonlító: Vezérlők
Egészséges önkéntesek
Biológiai: [6,6-2H2]glükóz
Minden alanynak két orális [6,6-2H2] glükózterhelést kell beadni (étkezés előtti, etetés előtti) kórházi körülmények között és egy orális [6,6-2H2] glükózterhelést otthon (véletlenszerű időpontban). A kapilláris vérmintákat szűrőpapíron 10-szer veszik meghatározott időpontokban minden orális [6,6-2H2] glükóz terhelés után.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
[6,6-2H2] glükóz koncentráció GSDIa betegekben
Időkeret: 10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
Az endogén glükóztermelést (EGP) a GSDIa-ban minimális modellszámítással értékelik
10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
[6,6-2H2] glükózkoncentráció GSDIa betegekben és megfelelő egészséges résztvevőkben
Időkeret: 10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
[6,6-2H2] glükóz koncentrációja súlyos és legyengített GSDIa betegekben
Időkeret: 10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
[6,6-2H2] glükózkoncentráció az étkezés előtti állapotban a táplált állapothoz képest GSDIa-betegeknél
Időkeret: 10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
[6,6-2H2] glükózkoncentráció az étkezés előtti állapotban a táplált állapothoz képest egészséges résztvevőkben
Időkeret: 10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
[6,6-2H2] glükózkoncentráció kontrollált kórházi környezetben, szemben a GSDIa betegek otthoni beállításával
Időkeret: 10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
[6,6-2H2] glükózkoncentráció kontrollált kórházi környezetben, szemben az otthoni körülmények között egészséges résztvevőkkel
Időkeret: 10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után
10 percenként az első órán, valamint 75, 90 és 120 perccel az orális terhelés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Medical Center Groningen

Együttműködők

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. január 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. február 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. február 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. február 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 12.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. február 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 10.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NL73191.042.20

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a [6,6-2H2]glükóz

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel