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Produção endógena de glicose em pacientes com doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (ENGLUPRO GSDIa)

10 de fevereiro de 2022 atualizado por: Terry G.J. Derks, MD, PhD, University Medical Center Groningen

Produção endógena de glicose em indivíduos com doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia estimada por uma única dose oral de isótopos estáveis: um estudo piloto humano iniciado pelo investigador

Os indivíduos com doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (GSDIa) retêm uma capacidade limitada de produção endógena de glicose (EGP). Até o momento, a origem do EGP residual em pacientes com GSDIa é desconhecida. O aumento da desramificação do glicogênio ou a degradação do glicogênio lisossômico podem ser responsáveis ​​pelo EGP residual no GSDIa.

Tratamentos inovadores para GSDIa (por exemplo, terapia gênica mediada por AAV8 e terapia de mRNA) estão sendo desenvolvidas. Portanto, o monitoramento longitudinal minimamente invasivo dos resultados após intervenções terapêuticas em indivíduos GSD Ia torna-se garantido.

O objetivo principal é testar a viabilidade da quantificação de EGP em indivíduos adultos GSDIa por isótopos estáveis ​​após uma única dose oral de [6,6-2H2]glicose. Os objetivos secundários são comparar o EGP avaliado por uma única dose oral de [6,6-2H2]glicose (a) em pacientes GSDIa versus participantes saudáveis ​​pareados, (b) entre pacientes GSDIa, (c) no estado pré-prandial versus o alimentado estado, (d) no ambiente hospitalar controlado versus o ambiente doméstico. Os dados coletados dos dados de monitoramento contínuo de glicose também serão comparados

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Desenho do estudo: Um estudo-piloto humano iniciado pelo investigador. População do estudo: Dez indivíduos adultos com GSDIa e dez indivíduos saudáveis ​​pareados por idade e gênero.

Intervenções: Três experimentos serão realizados para cada sujeito. Durante o primeiro experimento no hospital, duas cargas orais de D-[6,6-2H2]glicose serão realizadas 2 horas antes do café da manhã e na hora do almoço, respectivamente. A terceira carga oral de D-[6,6-2H2]glicose será realizada em casa (tempo aleatório). Amostras de sangue capilar serão coletadas em papel de filtro em pontos de tempo específicos após cada carga oral de D-[6,6-2H2]glicose. Durante os experimentos, os indivíduos serão monitorados por monitoramento contínuo subcutâneo de glicose (CGM).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Holanda
      • Groningen, Holanda
        • University of Groningen, UMC Groningen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O diagnóstico deve ser confirmado pela análise da mutação G6PC
  • Idade acima de 16 anos
  • Condição médica estável antes do início dos procedimentos de teste

Critério de exclusão:

  • Idade < 16 anos
  • Doença intercorrente
  • História recente de hospitalização por hipoglicemia
  • Gravidez
  • História sugestiva de diabetes ou intolerância ao jejum
  • Familiar de primeiro grau com diagnóstico confirmado associado à intolerância ao jejum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Ciência básica
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pacientes
Pacientes GSDIa
Biológico: [6,6-2H2]glicose
Cada indivíduo receberá duas cargas orais de [6,6-2H2]glicose (pré-prandial, alimentada) no ambiente hospitalar e uma carga oral de [6,6-2H2]glicose em casa (tempo aleatório). Amostras de sangue capilar serão coletadas em papel de filtro 10 vezes em pontos de tempo específicos após cada carga oral de [6,6-2H2]glicose.
Comparador Ativo: Controles
Voluntários saudáveis
Biológico: [6,6-2H2]glicose
Cada indivíduo receberá duas cargas orais de [6,6-2H2]glicose (pré-prandial, alimentada) no ambiente hospitalar e uma carga oral de [6,6-2H2]glicose em casa (tempo aleatório). Amostras de sangue capilar serão coletadas em papel de filtro 10 vezes em pontos de tempo específicos após cada carga oral de [6,6-2H2]glicose.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
[6,6-2H2]concentração de glicose em pacientes GSDIa
Prazo: a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
A produção endógena de glicose (EGP) em GSDIa será avaliada por meio de cálculo de modelo mínimo
a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
[6,6-2H2]concentração de glicose em pacientes GSDIa e participantes saudáveis ​​pareados
Prazo: a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
[6,6-2H2]concentração de glicose em pacientes com GSDIa grave e atenuada
Prazo: a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
[6,6-2H2]concentração de glicose no estado pré-prandial versus o estado alimentado em pacientes GSDIa
Prazo: a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
[6,6-2H2]concentração de glicose no estado pré-prandial versus o estado alimentado em participantes saudáveis
Prazo: a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
[6,6-2H2]concentração de glicose no ambiente hospitalar controlado versus o ambiente doméstico em pacientes GSDIa
Prazo: a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
[6,6-2H2]concentração de glicose no ambiente hospitalar controlado versus o ambiente doméstico em participantes saudáveis
Prazo: a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral
a cada 10 minutos na primeira hora, bem como 75, 90 e 120 minutos após a carga oral

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Medical Center Groningen

Colaboradores

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de janeiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

7 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

7 de fevereiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de março de 2020

Primeira postagem (Real)

17 de março de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de fevereiro de 2022

Última verificação

1 de fevereiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NL73191.042.20

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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