글리코겐 축적병 Ia형 환자의 내인성 포도당 생산 (ENGLUPRO GSDIa)
단일 경구 투여량의 안정 동위원소에 의해 추정된 글리코겐 저장 질환 유형 Ia가 있는 피험자의 내인성 포도당 생산: 조사자가 시작한 인간 파일럿 연구
글리코겐 저장 질병 유형 Ia(GSDIa) 피험자는 내인성 포도당 생산(EGP)에 대해 제한된 용량을 유지합니다. 현재까지 GSDIa 환자에서 잔류 EGP의 기원은 알려져 있지 않습니다. 증가된 글리코겐 탈분지 또는 리소좀 글리코겐 분해는 GSDIa에서 잔류 EGP를 설명할 수 있습니다.
GSDIa에 대한 혁신적인 치료법(예: AAV8-매개 유전자 요법 및 mRNA 요법)이 개발되고 있다. 따라서 GSD Ia 피험자에 대한 치료 개입 후 결과에 대한 종적 최소 침습 모니터링이 보증된다.
일차 목적은 단일 경구 [6,6-2H2]포도당 투여 후 안정 동위원소에 의한 성인 GSDIa 피험자에서 EGP 정량화의 타당성을 테스트하는 것입니다. 2차 목표는 단일 경구 [6,6-2H2]포도당 용량으로 평가된 EGP를 비교하는 것입니다. 상태, (d) 통제된 병원 환경 대 가정 환경에서. 지속적인 포도당 모니터링 데이터에서 수집된 데이터도 비교됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계: 조사자가 시작한 인간 예비 연구. 연구 모집단: GSDIa를 가진 10명의 성인 피험자와 10명의 연령 및 성별 일치 건강한 피험자.
개입: 각 대상에 대해 세 가지 실험이 수행됩니다. 첫 번째 병원 실험 동안, 두 번의 구강 D-[6,6-2H2]포도당 로드는 각각 아침 식사 2시간 전과 점심 시간에 수행됩니다. 세 번째 경구 D-[6,6-2H2]포도당 부하는 집에서 수행됩니다(임의 시간). 모세혈관 혈액 샘플은 각 경구 D-[6,6-2H2]포도당 로드 후 특정 시점에 여과지에서 수집됩니다. 실험 동안 피험자는 피하 연속 포도당 모니터링(CGM)으로 모니터링됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
- University of Groningen, UMC Groningen
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 진단은 G6PC 돌연변이 분석으로 확인해야 합니다.
- 만 16세 이상
- 검사 절차 시작 전 안정적인 건강 상태
제외 기준:
- 연령 < 16세
- 병발병
- 최근 저혈당으로 인한 입원 이력
- 임신
- 당뇨병 또는 단식 불내성을 암시하는 병력
- 단식 과민증과 관련된 확진 진단을 받은 1학년 가족 구성원
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 환자
GSDIa 환자
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각 피험자는 병원 환경에서 2회의 경구 [6,6-2H2]포도당 부하(식전, 급식) 및 가정 환경에서 1회의 경구 [6,6-2H2]포도당 부하(무작위 시간)를 투여받게 됩니다.
모세혈관 혈액 샘플은 각 경구 [6,6-2H2]포도당 로드 후 특정 시점에서 10회 여과지에서 수집됩니다.
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활성 비교기: 통제 수단
건강한 자원봉사자
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각 피험자는 병원 환경에서 2회의 경구 [6,6-2H2]포도당 부하(식전, 급식) 및 가정 환경에서 1회의 경구 [6,6-2H2]포도당 부하(무작위 시간)를 투여받게 됩니다.
모세혈관 혈액 샘플은 각 경구 [6,6-2H2]포도당 로드 후 특정 시점에서 10회 여과지에서 수집됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GSDIa 환자의 [6,6-2H2]포도당 농도
기간: 구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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GSDIa의 내인성 포도당 생산(EGP)은 최소 모델 계산을 통해 평가됩니다.
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구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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[6,6-2H2]GSDIa 환자와 일치하는 건강한 참가자의 포도당 농도
기간: 구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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중증 및 약화 GSDIa 환자의 [6,6-2H2]포도당 농도
기간: 구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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[6,6-2H2]GSDIa 환자의 식전 상태 대 식전 상태의 포도당 농도
기간: 구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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[6,6-2H2]식전 상태의 포도당 농도 대 건강한 참가자의 섭식 상태
기간: 구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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[6,6-2H2]GSDIa 환자의 통제된 병원 환경과 가정 환경의 포도당 농도
기간: 구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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[6,6-2H2]건강한 참가자의 통제된 병원 환경과 가정 환경의 포도당 농도
기간: 구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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구강 부하 후 75분, 90분 및 120분뿐만 아니라 첫 1시간 동안 10분마다
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NL73191.042.20
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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