Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование Реплагала у взрослых с болезнью Фабри, ранее не получавших лечения

14 июня 2024 г. обновлено: Shire

Фаза 3, открытое исследование для оценки эффективности и безопасности REPLAGAL® у пациентов с болезнью Фабри, ранее не получавших лечения

В этом исследовании взрослые с болезнью Фабри, которые не получали никакого лечения от этого состояния, будут лечиться препаратом Реплагал. Основная цель исследования — проверить, улучшает ли Replagal функцию почек и структуру сердца у участников с болезнью Фабри. Участники будут получать одну инфузию Replagal каждые две недели на срок до 104 недель. Они будут посещать клинику каждые 12-14 недель во время лечения с последующим посещением через 2 недели после лечения.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

17

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Charité - Universitätsklinikum
      • Hochheim, Германия, 65239
        • SphinCS
      • Mainz, Германия, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Müllheim, Германия, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis
      • Wuerzburg, Германия, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Греция
      • Athens, Греция, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Греция, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Heraklion, Греция, 71500
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Греция, 45500
        • University Hospital of Ioannina
      • Kallithea, Греция, 17674
        • Onasseio Private Practise Hospital of Piraeus
      • Thessaloniki, Греция, 54645
        • Papageorgiou General Hospital of Thessaloniki
  • Испания
      • Alicante, Испания, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Almeria, Испания, 4009
        • Hospital de Torrecardenas
      • Barcelona, Испания, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Zaragoza, Испания, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Канада
      • Calgary, Канада, AB T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Halifax, Канада, B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Польша
      • Krakow, Польша, 30-033
        • Szpital Uniwersytecki
      • Warszawa, Польша, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego - Instytut Badaw
      • Wroclaw, Польша, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-459
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Guimaraes, Португалия, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira - Guimaraes, E.P.E
      • Lisboa, Португалия, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  • Финляндия
      • Turku, Финляндия, FI-20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
      • Vaasa, Финляндия, 65130
        • Vaasan Keskussairaala
  • Швеция
      • Uppsala, Швеция, 75185
        • Akademiska sjukhuset i Uppsala

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 61 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участник должен добровольно подписать форму информированного согласия, утвержденную Институциональным наблюдательным советом (IRB)/Независимым комитетом по этике/Советом по этике исследований, после того, как все соответствующие аспекты исследования были объяснены и обсуждены с участником.

  • У участника есть болезнь Фабри, подтвержденная при скрининге по следующим критериям с использованием анализа сухой капли крови (DBS):

    1. У участников мужского пола болезнь Фабри подтверждается дефицитом активности альфа-галактозидазы А (GLA) и мутацией в гене GLA.
    2. У участников женского пола болезнь Фабри подтверждается мутацией в гене GLA.
  • Возраст участника от 18 до 65 лет включительно.
  • Участники женского пола должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге.
  • Женщины-участницы детородного возраста должны дать согласие на использование приемлемого с медицинской точки зрения метода контрацепции в течение всего времени исследования и в течение не менее 14 дней после последней инфузии исследования; методы допустимой контрацепции перечислены в протоколе.
  • Участник считается, как определено исследователем, имеющим достаточное общее состояние здоровья для прохождения указанных процедур, связанных с протоколом, и не имеет противопоказаний по безопасности или медицинских показаний для участия.
  • Участник не получал какого-либо лечения (утвержденного или исследуемого), специфичного для болезни Фабри, такого как заместительная ферментная терапия (ФЗТ), шапероновая терапия или терапия по уменьшению количества субстрата.
  • У участника должна быть рСКФ от 45 до 120 миллилитров в минуту на 1,73 квадратных метра (мл/мин/1,73 м^2); рСКФ будет рассчитываться лабораторией, назначенной графством, с использованием формулы CKD-EPI. Если измерение рСКФ при скрининге выходит за пределы диапазона, можно выполнить второе измерение рСКФ и, если оно находится в пределах диапазона, использовать его в качестве значения скрининга. Если проводится второе измерение, от первого должно пройти не менее 1 недели и не более 30 дней. Этот критерий включения соответствует Европейским рекомендациям по лечению болезни Фабри и болезни почек, улучшающим глобальные результаты, для классификации почечной недостаточности.
  • У участника гипертрофия левого желудочка (ГЛЖ), где ГЛЖ определяется как индекс массы левого желудочка (ИМЛЖ), превышающий (>) 50 граммов на квадратный метр (г/м^2,7) подтверждается магнитно-резонансной томографией сердца (кМРТ) при скрининге. Значение cMRI при скрининге будет служить исходным значением.

Критерий исключения:

  • По мнению исследователя, ожидаемая продолжительность жизни участника меньше или равна (
  • Участник перенес или должен пройти трансплантацию почки, или в настоящее время находится на диализе, или имеет какие-либо признаки или симптомы терминальной стадии почечной недостаточности.
  • Соотношение белок/креатинин в моче (ПЦР) превышает (>) 1,5 миллиграмма на миллиграмм (мг/мг).
  • Участники с клинически значимой историей аллергии или признаками или симптомами тяжелой гиперчувствительности (включая гиперчувствительность к активному веществу REPLAGAL или любому из вспомогательных веществ), что, по мнению исследователя, существенно увеличивает риск участника, если он или она участвует в исследовании. исследование.
  • Сердечный фиброз с вовлечением более 2 сегментов, определяемый с помощью кМРТ при скрининге.
  • По мнению исследователя, участник имеет не связанную с болезнью Фабри причину дисфункции/недостаточности органов-мишеней (почечной, сердечной, центральной нервной системы) или получает лекарства, которые могут повлиять на скорость прогрессирования заболевания по оценке кардиологического исследования. и/или почечные меры.
  • У участника есть положительный тест при скрининге на поверхностный антиген гепатита В, положительный тест на ядерные антитела к гепатиту В, положительный тест на антитела к гепатиту С (ВГС) с подтверждением ВГС-тестом полимеразной цепной реакции с рибонуклеиновой кислотой или положительный тест на вирус иммунодефицита человека. антитело.
  • Обработка REPLAGAL в любое время до исследования.

  • Предшествующее лечение любым из следующих препаратов:

    1. ФАБРАЗИМ (агалзидаза бета) и его биоаналоги
    2. ГЛИСЕТ (миглитол)
    3. ЗАВЕШКА (миглустат)
    4. ЦЕРДЕЛЬГА (элиглустат)
    5. ГАЛАФОЛЬД (мигаластат)
    6. Любой исследуемый продукт для лечения болезни Фабри

  • Лечение в любое время во время исследования следующими препаратами:

    1. Хлорохин
    2. Амиодарон
    3. Монобензон
    4. Гентамицин
  • Участница беременна или кормит грудью.
  • У участника индекс массы тела > 39 кг на квадратный метр (кг/м^2). (Индекс массы тела [ИМТ] = кг/м^2).
  • Участник лечится или лечился любым исследуемым препаратом в течение 30 дней с начала исследования.
  • Участник не может понять характер, объем и возможные последствия исследования.
  • Участник не может соблюдать протокол, например, отказывается сотрудничать с графиком протокола, отказывается согласиться со всеми процедурами исследования, не может вернуться для оценок или иным образом вряд ли завершит исследование, как это определено исследователем.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЗАМЕНА
Участники будут получать REPLAGAL 0,2 миллиграмма на килограмм (мг/кг) массы тела в виде внутривенной (IV) инфузии каждую вторую неделю (EOW) в течение 104 недель.
Лекарство: ЗАМЕНА
Участники будут получать REPLAGAL 0,2 мг/кг массы тела в виде внутривенной инфузии в течение 104 недель.
Другие имена:
  • SHP675

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функции почек по сравнению с исходным уровнем на 104 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 104-я неделя
Функцию почек планировалось оценивать по расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) с использованием формулы Сотрудничества эпидемиологов хронических заболеваний почек (CKD-EPI). СКФ планировалось рассчитывать по формуле CKD-EPI: СКФ = 141 x min (креатинин сыворотки [Scr]/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(Возраст) x 1,018 (если женщина) x 1,159 (если черный), где: Scr – креатинин сыворотки (мг/дл); κ составило 0,7 для женщин и 0,9 для мужчин; α составляло -0,329 для женщин и -0,411 для мужчин; min указывает минимум Scr/κ или 1; max указывало максимальное значение Scr/κ или 1. Об изменении функции почек по сравнению с исходным уровнем на 104-й неделе планировалось сообщать.
Исходный уровень, 104-я неделя
Изменение структуры сердца по сравнению с исходным на 104 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 104-я неделя
Структуру сердца планировалось оценивать по индексу массы левого желудочка (ИМЛЖ) с помощью магнитно-резонансной томографии сердца (кМРТ). Планировалось сообщить об изменении структуры сердца по сравнению с исходным уровнем на 104 неделе.
Исходный уровень, 104-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость изменения расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) до 104-й недели
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
Планировалось сообщить годовую скорость изменения рСКФ до 104-й недели.
От исходного уровня до 104-й недели
Годовая скорость изменения индекса массы левого желудочка (МЛЖ) до 104-й недели.
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
Планировалось сообщать о годовой скорости изменения ИММЛЖ до 104-й недели.
От исходного уровня до 104-й недели
Изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем до 104-й недели
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
Планировалось сообщить об изменении рСКФ по сравнению с исходным уровнем до 104-й недели.
От исходного уровня до 104-й недели
Изменение исходного уровня ИММЛЖ до 104-й недели
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
Планировалось сообщить об изменении исходного уровня ИММЛЖ до 104-й недели.
От исходного уровня до 104-й недели
Изменение протеинурии по сравнению с исходным уровнем до 104-й недели
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
Протеинурия должна была измеряться на основании соотношения белок/креатинин (ПЦР). Планировалось сообщить об изменении протеинурии по сравнению с исходным уровнем до 104-й недели.
От исходного уровня до 104-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем фиброзных сегментов сердца до 104-й недели
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем сердечных фиброзных сегментов, указывающих на сердечный фиброз, до 104-й недели планировалось оценивать по объему фиброза, измеренному с помощью cMRI.
От исходного уровня до 104-й недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем конечно-диастолической толщины межжелудочковой перегородки и толщины задней стенки в диастолу до 104-й недели.
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
Изменение конечно-диастолической толщины межжелудочковой перегородки и толщины задней стенки в диастолу по сравнению с исходным уровнем до 104-й недели планировалось измерить с помощью cMRI.
От исходного уровня до 104-й недели
Изменение уровня глоботриаозилсфингозина (Lyso-Gb3) в плазме до 104 недели по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
Планировалось сообщить об изменении исходного уровня lyso-Gb3 до 104-й недели.
От исходного уровня до 104-й недели
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: От начала приема исследуемого препарата до последующего визита (т.е. до 106-й недели)
Нежелательное явление (НЯ) – это любое неблагоприятное медицинское явление у участников клинического исследования, которым вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением.
От начала приема исследуемого препарата до последующего визита (т.е. до 106-й недели)
Количество участников, которые разработают антинаркотические антитела (ADA) к REPLAGAL
Временное ограничение: От исходного уровня до 104-й недели
Планировалось сообщить количество участников, которые будут разрабатывать ADA для REPLAGAL.
От исходного уровня до 104-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 апреля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 июня 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 июня 2024 г.

Последняя проверка

1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SHP675-301
  • 2018-004689-32 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться