Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie über Replagal bei behandlungsnaiven Erwachsenen mit Morbus Fabry

14. Juni 2024 aktualisiert von: Shire

Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von REPLAGAL® bei nicht vorbehandelten Patienten mit Morbus Fabry

In dieser Studie werden Erwachsene mit Morbus Fabry, die keine Behandlung für diese Erkrankung erhalten haben, mit Replagal behandelt. Das Hauptziel der Studie ist es zu überprüfen, ob Replagal die Nierenfunktion und die Herzstruktur von Teilnehmern mit Morbus Fabry verbessert. Die Teilnehmer erhalten bis zu 104 Wochen lang jede zweite Woche eine Replagal-Infusion. Sie besuchen die Klinik während der Behandlung alle 12 bis 14 Wochen mit einem Nachsorgebesuch 2 Wochen nach der Behandlung.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsklinikum
      • Hochheim, Deutschland, 65239
        • SphinCS
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Müllheim, Deutschland, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis
      • Wuerzburg, Deutschland, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Finnland
      • Turku, Finnland, FI-20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
      • Vaasa, Finnland, 65130
        • Vaasan Keskussairaala
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Heraklion, Griechenland, 71500
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Griechenland, 45500
        • University Hospital of Ioannina
      • Kallithea, Griechenland, 17674
        • Onasseio Private Practise Hospital of Piraeus
      • Thessaloniki, Griechenland, 54645
        • Papageorgiou General Hospital Of Thessaloniki
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, AB T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Halifax, Kanada, B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-033
        • Szpital Uniwersytecki
      • Warszawa, Polen, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego - Instytut Badaw
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-459
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira - Guimaraes, E.P.E
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  • Schweden
      • Uppsala, Schweden, 75185
        • Akademiska Sjukhuset i Uppsala
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Almeria, Spanien, 4009
        • Hospital de Torrecardenas
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss freiwillig eine vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee/Research Ethics Board genehmigte Einverständniserklärung unterzeichnen, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und mit dem Teilnehmer besprochen wurden.

  • Der Teilnehmer hat Morbus Fabry, wie beim Screening durch die folgenden Kriterien unter Verwendung eines Trockenblut-Spot (DBS)-Assays bestätigt wurde:

    1. Bei männlichen Teilnehmern wird die Fabry-Krankheit durch einen Mangel an Alpha-Galactosidase A (GLA)-Aktivität und eine Mutation im GLA-Gen bestätigt
    2. Bei weiblichen Teilnehmern wird Morbus Fabry durch eine Mutation im GLA-Gen bestätigt
  • Der Teilnehmer ist 18 bis einschließlich 65 Jahre alt.
  • Weibliche Teilnehmer müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der gesamten Studie und für mindestens 14 Tage nach der letzten Studieninfusion eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden; die Methoden der akzeptablen Empfängnisverhütung sind im Protokoll aufgeführt.
  • Es wird davon ausgegangen, dass der Teilnehmer, wie vom Prüfarzt festgestellt, über einen angemessenen allgemeinen Gesundheitszustand verfügt, um sich den angegebenen protokollbezogenen Verfahren zu unterziehen, und dass er keine Sicherheits- oder medizinischen Kontraindikationen für die Teilnahme hat.
  • Der Teilnehmer hat keine für Morbus Fabry spezifische Behandlung (zugelassen oder in der Erprobung) erhalten, wie z. B. Enzymersatztherapie (ERT), Chaperontherapie oder Substratreduktionstherapie.
  • Der Teilnehmer muss eine eGFR von 45 bis 120 Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter haben (ml/min/1,73 m^2); Die eGFR wird von einem von Shire benannten Labor unter Verwendung der CKD-EPI-Formel berechnet. Wenn die eGFR-Messung beim Screening nicht innerhalb des Bereichs liegt, kann eine zweite eGFR-Messung durchgeführt und, wenn sie innerhalb des Bereichs liegt, als Screening-Wert verwendet werden. Wenn eine zweite Messung durchgeführt wird, sollten mindestens 1 Woche und höchstens 30 Tage zwischen dieser und der ersten liegen. Dieses Einschlusskriterium folgt den European Guidelines for Treatment of Fabry Disease und den Kidney Disease Improving Global Outcomes Guidelines zur Klassifizierung von Nierenerkrankungen.
  • Der Teilnehmer hat eine linksventrikuläre Hypertrophie (LVH), wobei LVH als linksventrikulärer Massenindex (LVMI) von mehr als (>) 50 Gramm pro Quadratmeter (g/m^2,7) definiert ist. bestätigt durch kardiale Magnetresonanztomographie (cMRT) beim Screening. Der cMRT-Wert beim Screening dient als Ausgangswert.

Ausschlusskriterien:

  • Nach Ansicht des Prüfarztes ist die Lebenserwartung des Teilnehmers kleiner oder gleich (
  • Der Teilnehmer hat sich einer Nierentransplantation unterzogen oder soll sich einer Nierentransplantation unterziehen oder befindet sich derzeit in der Dialyse oder weist Anzeichen oder Symptome einer Nierenerkrankung im Endstadium auf.
  • Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin (PCR) größer als (>) 1,5 Milligramm pro Milligramm (mg/mg).
  • Teilnehmer mit einer klinisch relevanten Vorgeschichte von Allergien oder Anzeichen oder Symptomen einer schweren Überempfindlichkeit (einschließlich Überempfindlichkeit gegen den REPLAGAL-Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile), was nach Einschätzung des Prüfarztes das Risiko des Teilnehmers erheblich erhöht, wenn er oder sie an der teilnimmt lernen.
  • Herzfibrose, die mehr als 2 Segmente betrifft, wie durch cMRI beim Screening festgestellt.
  • Nach Ansicht des Prüfarztes hat der Teilnehmer eine nicht mit der Fabry-Krankheit zusammenhängende Ursache für eine Dysfunktion/ein Versagen der Endorgane (Niere, Herz, Zentralnervensystem) oder erhält Medikamente, die die Geschwindigkeit des Krankheitsverlaufs beeinflussen können, wie durch das Herz beurteilt und/oder renale Maßnahmen.
  • Der Teilnehmer hat einen positiven Test beim Screening auf Hepatitis B-Oberflächenantigen, einen positiven Test auf Hepatitis B Core-Antikörper, einen positiven Test auf Hepatitis C (HCV)-Antikörper mit Bestätigung durch einen HCV-Ribonukleinsäure-Polymerase-Kettenreaktionstest oder einen positiven Test auf das humane Immundefizienzvirus Antikörper.
  • Behandlung mit REPLAGAL zu einem beliebigen Zeitpunkt vor der Studie.

  • Vorbehandlung mit einem der folgenden Medikamente:

    1. FABRAZYME (Agalsidase beta) und seine Biosimilars
    2. GLYSET (Miglit)
    3. ZAVESCA (Miglustat)
    4. CERDELGA (Eliglustat)
    5. GALAFOLD (Migalastat)
    6. Alle Prüfpräparate zur Behandlung von Morbus Fabry

  • Behandlung zu jedem Zeitpunkt während der Studie mit folgenden Medikamenten:

    1. Chloroquin
    2. Amiodaron
    3. Monobenzon
    4. Gentamicin
  • Die Teilnehmerin ist schwanger oder stillt.
  • Der Teilnehmer hat einen Body-Mass-Index > 39 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2). (Body-Mass-Index [BMI] = kg/m^2).
  • Der Teilnehmer wird oder wurde innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn mit einem Prüfpräparat behandelt.
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen.
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten, z. B. nicht kooperativ mit dem Protokollplan, Weigerung, allen Studienverfahren zuzustimmen, Unfähigkeit, zur Bewertung zurückzukehren, oder es ist anderweitig unwahrscheinlich, dass er die Studie abschließt, wie vom Prüfarzt festgestellt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ERSATZ
Die Teilnehmer erhalten REPLAGAL 0,2 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Körpergewicht als intravenöse (IV) Infusion jede zweite Woche (EOW) für 104 Wochen.
Arzneimittel: ERSATZ
Die Teilnehmer erhalten REPLAGAL 0,2 mg/kg Körpergewicht als intravenöse Infusion für 104 Wochen.
Andere Namen:
  • SHP675

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Nierenfunktion gegenüber dem Ausgangswert in Woche 104
Zeitfenster: Basislinie, Woche 104
Die Nierenfunktion sollte anhand der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) mithilfe der CKD-EPI-Formel (Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) beurteilt werden. Die eGFR sollte nach der CKD-EPI-Formel berechnet werden: eGFR = 141 x min (Serumkreatinin [Scr]/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(Alter) x 1,018 (bei Frauen) x 1,159 (bei Schwarzen), wobei: Scr Serumkreatinin (mg/dl) war; κ betrug 0,7 für Frauen und 0,9 für Männer; α betrug -0,329 für Frauen und -0,411 für Männer; min gibt das Minimum von Scr/κ oder 1 an; max gab das Maximum von Scr /κ oder 1 an. Es war geplant, dass eine Änderung der Nierenfunktion gegenüber dem Ausgangswert in Woche 104 gemeldet wird.
Basislinie, Woche 104
Veränderung der Herzstruktur gegenüber dem Ausgangswert in Woche 104
Zeitfenster: Basislinie, Woche 104
Die Herzstruktur sollte anhand des linksventrikulären Massenindex (LVMI) mittels kardialer Magnetresonanztomographie (cMRT) beurteilt werden. Es war geplant, dass in Woche 104 eine Veränderung der Herzstruktur gegenüber dem Ausgangswert gemeldet wird.
Basislinie, Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Änderungsrate der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) bis Woche 104
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Es war geplant, die jährliche Änderungsrate der eGFR bis Woche 104 zu melden.
Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Annualisierte Änderungsrate des linksventrikulären Massenindex (LVMI) bis Woche 104
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Es war geplant, die jährliche Änderungsrate des LVMI bis Woche 104 zu melden.
Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Änderung der eGFR vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Es war geplant, eine Änderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 104 zu melden.
Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Änderung des LVMI vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Es war geplant, eine Änderung des LVMI gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 104 zu melden.
Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Veränderung vom Ausgangswert bei Proteinurie bis Woche 104
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Die Proteinurie sollte anhand des Protein/Kreatinin-Verhältnisses (PCR) gemessen werden. Es war geplant, eine Veränderung der Proteinurie gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 104 zu melden.
Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Änderung der Herzfibrosesegmente vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Die Veränderung der kardialen fibrotischen Segmente gegenüber dem Ausgangswert, die auf Herzfibrose hinweisen, sollte bis Woche 104 anhand des Fibrosevolumens beurteilt werden, das mittels cMRT gemessen wurde.
Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Änderung der enddiastolischen Dicke des interventrikulären Septums und der Dicke der hinteren Wand in der Diastole bis Woche 104 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Die Änderung der enddiastolischen Dicke des interventrikulären Septums und der Dicke der hinteren Wand in der Diastole gegenüber dem Ausgangswert sollte bis Woche 104 mittels cMRT gemessen werden.
Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Änderung des Plasmaglobotriaosylsphingosins (Lyso-Gb3) vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Es war geplant, bis Woche 104 eine Änderung des Lyso-Gb3 gegenüber dem Ausgangswert zu melden.
Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum Nachuntersuchungsbesuch (d. h. bis Woche 106)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einer klinischen Studie, bei dem Teilnehmern ein Arzneimittel verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum Nachuntersuchungsbesuch (d. h. bis Woche 106)
Anzahl der Teilnehmer, die Anti-Drug-Antikörper (ADA) gegen REPLAGAL entwickeln
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 104
Es war geplant, die Anzahl der Teilnehmer zu melden, die ADA zu REPLAGAL entwickeln werden.
Vom Ausgangswert bis zur Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP675-301
  • 2018-004689-32 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur ERSATZ

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Switzerland

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren