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ファブリー病の未治療成人におけるリプラガルの研究

2023年5月2日 更新者：Shire

未治療のファブリー病患者における REPLAGAL® の有効性と安全性を評価する第 3 相非盲検試験

この研究では、この状態の治療を受けていないファブリー病の成人が Replagal で治療されます。 この研究の主な目的は、Replagal がファブリー病の参加者の腎機能と心臓構造を改善するかどうかを確認することです。 参加者は、最大 104 週間、隔週で 1 回の Replagal 注入を受けます。 治療中は 12 ～ 14 週間ごとにクリニックを訪れ、治療の 2 週間後にフォローアップを行います。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

17

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • カナダ
      • Calgary、カナダ、AB T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Halifax、カナダ、B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、12462
        • Attikon University General Hospital
      • Athens、ギリシャ、11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Heraklion、ギリシャ、71500
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina、ギリシャ、45500
        • University Hospital of Ioannina
      • Kallithea、ギリシャ、17674
        • Onasseio Private Practise Hospital of Piraeus
      • Thessaloniki、ギリシャ、54645
        • Papageorgiou General Hospital of Thessaloniki
  • スウェーデン
      • Uppsala、スウェーデン、75185
        • Akademiska Sjukhuset i Uppsala
  • スペイン
      • Alicante、スペイン、3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Almeria、スペイン、4009
        • Hospital de Torrecárdenas
      • Barcelona、スペイン、8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Zaragoza、スペイン、50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • Charité - Universitätsklinikum
      • Hochheim、ドイツ、65239
        • SphinCS
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Müllheim、ドイツ、79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis
      • Wuerzburg、ドイツ、97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • フィンランド
      • Turku、フィンランド、FI-20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
      • Vaasa、フィンランド、65130
        • Vaasan Keskussairaala
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3000-459
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Guimaraes、ポルトガル、4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira - Guimaraes, E.P.E
      • Lisboa、ポルトガル、1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド、30-033
        • Szpital Uniwersytecki
      • Warszawa、ポーランド、04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego - Instytut Badaw
      • Wroclaw、ポーランド、50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～63年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 参加者は、治験審査委員会 (IRB)/独立倫理委員会/研究倫理委員会が承認したインフォームド コンセント フォームに自発的に署名する必要があります。

  • 参加者は、乾燥血液スポット（DBS）アッセイを使用した次の基準によるスクリーニングで確認されたファブリー病を患っています。

    1. 男性参加者の場合、ファブリー病は、α-ガラクトシダーゼ A (GLA) 活性の欠乏および GLA 遺伝子の変異によって確認されます。
    2. 女性の参加者の場合、ファブリー病は GLA 遺伝子の変異によって確認されます
  • 参加者は 18 歳から 65 歳までです。
  • 女性の参加者は、スクリーニング時に妊娠検査が陰性でなければなりません。
  • -出産の可能性のある女性参加者は、研究中および最終研究注入後少なくとも14日間、医学的に許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。許容される避妊の方法はプロトコルに記載されています。
  • 参加者は、治験責任医師が決定したように、指定されたプロトコル関連の手順を受けるのに十分な一般的な健康状態を持ち、参加に対する安全性または医学的禁忌がないと見なされます。
  • -参加者は、酵素補充療法（ERT）、シャペロン療法、基質還元療法など、ファブリー病に固有の治療（承認済みまたは調査中）を受けていません。
  • 参加者は、1.73 平方メートルあたり毎分 45 ～ 120 ミリリットル (mL/min/1.73) の eGFR を持っている必要があります。 m^2); eGFR は、CKD-EPI 式を使用して Shire が指定した検査機関によって計算されます。 スクリーニング時の eGFR 測定値が範囲内にない場合は、2 回目の eGFR 測定を完了し、範囲内であればスクリーニング値として使用することができます。 2 回目の測定を行う場合は、最初の測定から最短で 1 週間、最長で 30 日あける必要があります。 この選択基準は、腎疾患の分類に関するファブリー病および腎疾患の治療に関する欧州ガイドラインに従います。
  • 参加者は左心室肥大 (LVH) を持っています。ここで、LVH は左心室質量指数 (LVMI) より大きい (>) 50 グラム/平方メートル (g/m^2.7) として定義されます。 スクリーニング時に心臓磁気共鳴画像法（cMRI）によって確認された。 スクリーニング時の cMRI 値は、ベースライン値として機能します。

除外基準:

  • 研究者の意見では、参加者の平均余命は (
  • -参加者は、腎移植を受けたか、受ける予定があるか、現在透析を受けているか、または末期腎疾患の兆候または症状があります。
  • 尿タンパク/クレアチニン比 (PCR) が 1.5 ミリグラム/ミリグラム (mg/mg) より大きい (>)。
  • -アレルギーの臨床的に関連する病歴または重度の過敏症の徴候または症状がある参加者（REPLAGAL活性物質または賦形剤のいずれかに対する過敏症を含む）、研究者の判断では、参加者のリスクが大幅に増加します 彼または彼女が参加した場合勉強。
  • -スクリーニング時にcMRIで決定された、2つ以上のセグメントを含む心臓線維症。
  • -研究者の意見では、参加者はファブリー病に関連しない末端器官（腎臓、心臓、中枢神経系）の機能障害/障害の原因を持っているか、心臓によって評価されるように、疾患の進行速度に影響を与える可能性のある薬を服用していますおよび/または腎臓対策。
  • 参加者は、B型肝炎表面抗原のスクリーニングで陽性検査、B型肝炎コア抗体検査で陽性、HCV-リボ核酸ポリメラーゼ連鎖反応検査による確認を伴うC型肝炎（HCV）抗体検査で陽性、またはヒト免疫不全ウイルス検査で陽性である抗体。
  • -研究前の任意の時点でのREPLAGALによる治療。

  • -次のいずれかの薬による前治療：

    1. FABRAZYME（アガルシダーゼベータ）とそのバイオシミラー
    2. GLYSET (ミグリトール)
    3. ザベスカ（ミグルスタット）
    4. CERDELGA（エリグルスタット）
    5. GALAFOLD（ミガラスタット）
    6. -ファブリー病の治療のための治験薬

  • -研究中のいつでも、次の薬による治療：

    1. クロロキン
    2. アミオダロン
    3. モノベンゾン
    4. ゲンタマイシン
  • -参加者は妊娠中または授乳中です。
  • 参加者の体格指数は 39 キログラム/平方メートル (kg/ m^2) を超えています。 (体格指数 [BMI] = kg/m^2)。
  • -参加者は、研究開始から30日以内に治験薬で治療されているか、治療を受けています。
  • 参加者は、研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解できません。
  • 参加者がプロトコルを順守できない、例えば、プロトコルのスケジュールに協力的でない、研究手順のすべてに同意することを拒否する、評価のために戻ることができない、またはそうでなければ研究を完了する可能性が低いと研究者が判断した場合。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：リプラガル
参加者は、REPLAGAL 0.2 mg/kg 体重の静脈内 (IV) 注入を隔週 (EOW) で 104 週間受けます。
薬：リプラガル
参加者は、REPLAGAL 0.2 mg/kg 体重の IV 注入を 104 週間受けます。
他の名前：
  • SHP675

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
104週目の腎機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、104週目

腎機能は、慢性腎臓病疫学共同研究 (CKD-EPI) 式を使用した推定糸球体濾過率 (eGFR) によって評価されます。 eGFR は、CKD-EPI 式によって計算されます。

eGFR = 141 x 分 (血清クレアチニン [Scr]/κ,1)^(α) x 最大 (Scr/κ,1)^(-1.209) x 0.993^(年齢) x 1.018 (女性の場合) x 1.159 (黒人の場合) ここで、Scr は血清クレアチニン (mg/dL) です。 κ は女性で 0.7、男性で 0.9 です。 α は女性で -0.329、男性で -0.411 です。 min は、Scr/κ または 1 の最小値を示します。 max は Scr /κ または 1 の最大値を示します。104 週目の腎機能のベースラインからの変化を評価します。
ベースライン、104週目
104週目の心臓構造のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、104週目
心臓の構造は、心臓磁気共鳴画像法 (cMRI) を使用して左心室質量指数 (LVMI) によって評価されます。 104週目の心臓構造のベースラインからの変化を評価します。
ベースライン、104週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
104週までの推定糸球体濾過率（eGFR）の年間変化率
時間枠：ベースライン、104 週目まで
104 週目までの eGFR の年間変化率が評価されます。
ベースライン、104 週目まで
104週までの左心室質量指数（LVMI）の年間変化率
時間枠：ベースライン、104 週目まで
104 週までの LVMI の年間変化率が評価されます。
ベースライン、104 週目まで
104週までの推定糸球体濾過率（eGFR）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、104 週目まで
ベースラインから 104 週目までの eGFR の変化を評価します。
ベースライン、104 週目まで
104週までの左心室質量指数（LVMI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、104 週目まで
LVMIのベースラインから104週までの変化が評価されます。
ベースライン、104 週目まで
蛋白尿のベースラインから 104 週までの変化
時間枠：ベースライン、104 週目まで
タンパク尿は、タンパク質/クレアチニン比（PCR）に基づいて測定されます。 タンパク尿のベースラインから 104 週までの変化を評価します。
ベースライン、104 週目まで
104週目までの心臓線維性セグメントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、104 週目まで
心臓線維症を示唆する心臓線維症セグメントのベースラインからの変化は、104週目までに、cMRIで測定された線維症の体積によって評価されます。
ベースライン、104 週目まで
104週までの心室中隔終期拡張期厚さおよび拡張期後壁厚さのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、104 週目まで
104週目までの心室中隔拡張末期厚さおよび拡張期後壁厚さのベースラインからの変化をcMRIで測定する。
ベースライン、104 週目まで
104週までの血漿グロボトリアオシルスフィンゴシン（lyso-Gb3）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、104 週目まで
Lyso-Gb3 のベースラインから 104 週までの変化を評価します。
ベースライン、104 週目まで
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から経過観察まで（106週）
有害事象（AE）とは、医薬品を投与された臨床調査参加者における不都合な医学的出来事であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。
治験薬投与開始から経過観察まで（106週）
REPLAGALに対する抗薬物抗体（ADA）を開発する参加者の数
時間枠：ベースライン、104 週目まで
ADAからREPLAGALに発展する参加者の数が評価されます。
ベースライン、104 週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年12月28日

一次修了 (実際)

2022年12月16日

研究の完了 (実際)

2022年12月16日

試験登録日

最初に提出

2020年7月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年4月9日

最初の投稿 (実際)

2021年4月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2023年5月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月2日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SHP675-301
  • 2018-004689-32 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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    完了
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