Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Replagal u nieleczonych dorosłych z chorobą Fabry'ego

14 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo preparatu REPLAGAL® u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Fabry'ego

W tym badaniu dorośli z chorobą Fabry'ego, którzy nie byli leczeni z powodu tej choroby, będą leczeni preparatem Replagal. Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy Replagal poprawia czynność nerek i budowę serca uczestników z chorobą Fabry'ego. Uczestnicy będą otrzymywać jedną infuzję preparatu Replagal co drugi tydzień przez okres do 104 tygodni. Będą odwiedzać klinikę co 12 do 14 tygodni podczas leczenia z wizytą kontrolną 2 tygodnie po leczeniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
      • Vaasa, Finlandia, 65130
        • Vaasan Keskussairaala
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grecja, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Heraklion, Grecja, 71500
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Grecja, 45500
        • University Hospital of Ioannina
      • Kallithea, Grecja, 17674
        • Onasseio Private Practise Hospital of Piraeus
      • Thessaloniki, Grecja, 54645
        • Papageorgiou General Hospital Of Thessaloniki
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Almeria, Hiszpania, 4009
        • Hospital de Torrecardenas
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Zaragoza, Hiszpania, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, AB T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Halifax, Kanada, B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsklinikum
      • Hochheim, Niemcy, 65239
        • SphinCS
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Müllheim, Niemcy, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis
      • Wuerzburg, Niemcy, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Polska
      • Krakow, Polska, 30-033
        • Szpital Uniwersytecki
      • Warszawa, Polska, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego - Instytut Badaw
      • Wroclaw, Polska, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-459
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Guimaraes, Portugalia, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira - Guimaraes, E.P.E
      • Lisboa, Portugalia, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  • Szwecja
      • Uppsala, Szwecja, 75185
        • Akademiska Sjukhuset i Uppsala

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/Niezależną Komisję Etyki/Radę Etyki Badań Naukowych po wyjaśnieniu i omówieniu z uczestnikiem wszystkich istotnych aspektów badania.

  • Uczestnik ma chorobę Fabry'ego potwierdzoną podczas badania przesiewowego na podstawie następujących kryteriów przy użyciu testu wysuszonej plamki krwi (DBS):

    1. U uczestników płci męskiej chorobę Fabry'ego potwierdza niedobór aktywności alfa-galaktozydazy A (GLA) i mutacja w genie GLA
    2. U uczestniczek choroba Fabry'ego jest potwierdzona przez mutację w genie GLA
  • Uczestnik ma od 18 do 65 lat włącznie.
  • Kobiety biorące udział w badaniu muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego.
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej medycznie metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez co najmniej 14 dni po ostatnim wlewie w ramach badania; metody dopuszczalnej antykoncepcji wymienione są w protokole.
  • Uważa się, że uczestnik, zgodnie z ustaleniami badacza, ma odpowiedni ogólny stan zdrowia, aby przejść określone procedury związane z protokołem i nie ma przeciwwskazań zdrowotnych ani zdrowotnych do udziału.
  • Uczestnik nie otrzymał żadnego leczenia (zatwierdzonego lub eksperymentalnego) specyficznego dla choroby Fabry'ego, takiego jak enzymatyczna terapia zastępcza (ERT), terapia opiekuńcza lub terapia redukcji substratów.
  • Uczestnik musi mieć eGFR od 45 do 120 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2); eGFR zostanie obliczone przez laboratorium wyznaczone przez Shire przy użyciu wzoru CKD-EPI. Jeżeli pomiar eGFR podczas badania przesiewowego nie mieści się w zakresie, można wykonać drugi pomiar eGFR i, jeśli mieści się on w zakresie, wykorzystać jako wartość przesiewową. Jeśli wykonywany jest drugi pomiar, od pierwszego pomiaru powinien upłynąć co najmniej 1 tydzień, a maksymalnie 30 dni. To kryterium włączenia jest zgodne z wytycznymi European Guidelines for Treatment of Fabry Disease and Kidney Disease Improving Global Outcomes dotyczącymi klasyfikacji chorób nerek.
  • Uczestnik ma przerost lewej komory (LVH), gdzie LVH definiuje się jako wskaźnik masy lewej komory (LVMI) większy niż (>) 50 gramów na metr kwadratowy (g/m^2,7) potwierdzone badaniem rezonansu magnetycznego serca (cMRI) podczas badania przesiewowego. Wartość cMRI podczas badania przesiewowego będzie służyć jako wartość wyjściowa.

Kryteria wyłączenia:

  • W opinii badacza oczekiwana długość życia uczestnika jest mniejsza lub równa (
  • Uczestnik przeszedł lub planuje poddać się przeszczepowi nerki lub jest obecnie dializowany lub ma jakiekolwiek oznaki lub objawy schyłkowej niewydolności nerek.
  • Stosunek białka do kreatyniny w moczu (PCR) większy niż (>) 1,5 miligrama na miligram (mg/mg).
  • Uczestnicy, u których w wywiadzie występowała klinicznie istotna alergia lub objawy przedmiotowe lub podmiotowe ciężkiej nadwrażliwości (w tym nadwrażliwości na substancję czynną REPLAGAL lub którąkolwiek substancję pomocniczą), które w ocenie badacza znacznie zwiększą ryzyko uczestnika, jeśli weźmie on udział w nauka.
  • Zwłóknienie serca obejmujące więcej niż 2 segmenty, jak określono za pomocą cMRI podczas badania przesiewowego.
  • W opinii badacza u uczestnika występuje niezwiązana z chorobą Fabry'ego przyczyna dysfunkcji/niewydolności narządów końcowych (nerek, serca, ośrodkowego układu nerwowego) lub przyjmuje leki, które mogą wpływać na tempo progresji choroby, oceniane za pomocą i/lub nerek.
  • Uczestnik ma pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał rdzeniowych przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu B, pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C (HCV) z potwierdzeniem w teście reakcji łańcuchowej polimerazy kwasu rybonukleinowego HCV lub pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności przeciwciało.
  • Leczenie preparatem REPLAGAL w dowolnym momencie przed badaniem.

  • Wcześniejsze leczenie którymkolwiek z następujących leków:

    1. FABRAZYME (agalzydaza beta) i jego leki biopodobne
    2. GLYSET (miglitol)
    3. ZAVESCA (miglustat)
    4. CERDELGA (eliglustat)
    5. GALAFOLD (migalastat)
    6. Dowolny badany produkt do leczenia choroby Fabry'ego

  • Leczenie w dowolnym momencie podczas badania następującymi lekami:

    1. Chlorochina
    2. Amiodaron
    3. Monobenzon
    4. Gentamycyna
  • Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Uczestnik ma wskaźnik masy ciała > 39 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2). (Wskaźnik masy ciała [BMI] = kg/m^2).
  • Uczestnik jest leczony lub był leczony jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania.
  • Uczestnik nie jest w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
  • Uczestnik nie jest w stanie przestrzegać protokołu, np. nie współpracuje z harmonogramem protokołu, nie zgadza się na wszystkie procedury badania, nie może wrócić w celu oceny lub z innego powodu jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie, zgodnie z ustaleniami badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: REPLAGACJA
Uczestnicy będą otrzymywać lek REPLAGAL w dawce 0,2 miligrama na kilogram masy ciała (mg/kg) we wlewie dożylnym (IV) co drugi tydzień (EOW) przez 104 tygodnie.
Lek: REPLAGACJA
Uczestnicy będą otrzymywać REPLAGAL 0,2 mg/kg masy ciała we wlewie dożylnym przez 104 tygodnie.
Inne nazwy:
  • SHP675

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana czynności nerek w stosunku do wartości wyjściowych w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 104
Zaplanowano ocenę czynności nerek na podstawie oszacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR) przy użyciu wzoru Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI). Planowano obliczyć eGFR za pomocą wzoru CKD-EPI: eGFR = 141 x min (kreatynina w surowicy [Scr]/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(wiek) x 1,018 (jeśli kobieta) x 1,159 (jeśli kolor czarny) gdzie: Scr oznacza kreatyninę w surowicy (mg/dL); κ wynosiło 0,7 dla kobiet i 0,9 dla mężczyzn; α wyniosło -0,329 dla kobiet i -0,411 dla mężczyzn; min oznacza minimum Scr/κ lub 1; max wskazywał maksimum Scr/κ lub 1. Planowano zgłosić zmianę czynności nerek w stosunku do wartości wyjściowych w 104. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 104
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w strukturze serca w 104. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 104
Zaplanowano ocenę struktury serca za pomocą wskaźnika masy lewej komory (LVMI) z wykorzystaniem rezonansu magnetycznego serca (cMRI). Planowano zgłosić zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w strukturze serca w 104. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny współczynnik zmian w szacunkowym współczynniku przesączania kłębuszkowego (eGFR) do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Planowano zgłosić roczną stopę zmian eGFR do 104. tygodnia.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Roczny współczynnik zmian wskaźnika masy lewej komory (LVMI) do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Planowano zgłosić roczną stopę zmian LVMI do 104. tygodnia.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zmiana wartości eGFR w stosunku do wartości początkowej do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Planowano zgłosić zmianę wartości eGFR w porównaniu z wartością wyjściową do 104. tygodnia.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zmiana od wartości początkowej w LVMI do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Planowano zgłosić zmianę LVMI w porównaniu z wartością wyjściową do 104. tygodnia.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zmiana od wartości początkowej w przypadku białkomoczu do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Białkomocz miał być mierzony na podstawie stosunku białko/kreatynina (PCR). Planowano zgłosić zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie białkomoczu do 104. tygodnia.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w segmentach zwłóknienia serca do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zaplanowano, że zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w segmentach zwłóknienia serca sugerującą zwłóknienie serca do 104. tygodnia na podstawie objętości zwłóknienia mierzonej za pomocą cMRI.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie grubości końcoworozkurczowej przegrody międzykomorowej i grubości ściany tylnej w rozkurczu do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zaplanowano pomiar zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w grubości końcoworozkurczowej przegrody międzykomorowej i grubości ściany tylnej w rozkurczu do 104. tygodnia za pomocą cMRI.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową stężenia globotriaozylosfingozyny (Lyso-Gb3) w osoczu do 104. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Planowano zgłosić zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w lizo-Gb3 do 104. tygodnia.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do wizyty kontrolnej (tj. do 106. tygodnia)
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne występujące u uczestników badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do wizyty kontrolnej (tj. do 106. tygodnia)
Liczba uczestników, którzy opracują przeciwciała przeciwlekowe (ADA) przeciwko REPLAGAL
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 104. tygodnia
Planowano zgłosić liczbę uczestników, którzy opracują ADA do REPLAGAL.
Od wartości początkowej do 104. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP675-301
  • 2018-004689-32 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na REPLAGACJA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj