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Un estudio de Replagal en adultos sin tratamiento previo con enfermedad de Fabry

14 de junio de 2024 actualizado por: Shire

Un estudio abierto de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de REPLAGAL® en sujetos sin tratamiento previo con la enfermedad de Fabry

En este estudio, los adultos con la enfermedad de Fabry que no hayan recibido ningún tratamiento para esta afección serán tratados con Replagal. El principal objetivo del estudio es comprobar si Replagal mejora la función renal y la estructura del corazón de los participantes con la enfermedad de Fabry. Los participantes recibirán una infusión de Replagal cada dos semanas hasta por 104 semanas. Visitarán la clínica cada 12 a 14 semanas durante el tratamiento con una visita de seguimiento 2 semanas después del tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité - Universitätsklinikum
      • Hochheim, Alemania, 65239
        • SphinCS
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Müllheim, Alemania, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis
      • Wuerzburg, Alemania, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Canadá
      • Calgary, Canadá, AB T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Halifax, Canadá, B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • España
      • Alicante, España, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Almeria, España, 4009
        • Hospital de Torrecardenas
      • Barcelona, España, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Zaragoza, España, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
      • Vaasa, Finlandia, 65130
        • Vaasan Keskussairaala
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grecia, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Heraklion, Grecia, 71500
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Grecia, 45500
        • University Hospital of Ioannina
      • Kallithea, Grecia, 17674
        • Onasseio Private Practise Hospital of Piraeus
      • Thessaloniki, Grecia, 54645
        • Papageorgiou General Hospital of Thessaloniki
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-033
        • Szpital Uniwersytecki
      • Warszawa, Polonia, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego - Instytut Badaw
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-459
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira - Guimaraes, E.P.E
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  • Suecia
      • Uppsala, Suecia, 75185
        • Akademiska Sjukhuset i Uppsala

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 61 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante debe firmar voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente/Junta de Ética de Investigación después de que todos los aspectos relevantes del estudio hayan sido explicados y discutidos con el participante.

  • El participante tiene la enfermedad de Fabry según lo confirmado en la selección mediante los siguientes criterios utilizando un ensayo de gota de sangre seca (DBS):

    1. Para los participantes masculinos, la enfermedad de Fabry se confirma por una deficiencia de actividad de alfa-galactosidasa A (GLA) y una mutación en el gen GLA
    2. Para las participantes femeninas, la enfermedad de Fabry se confirma mediante una mutación en el gen GLA
  • El participante tiene entre 18 y 65 años de edad, inclusive.
  • Las participantes femeninas deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección.
  • Las mujeres participantes en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo médicamente aceptable en todo momento durante el estudio y durante al menos 14 días después de la infusión final del estudio; los métodos anticonceptivos aceptables se enumeran en el protocolo.
  • Se considera que el participante, según lo determine el investigador, tiene una salud general adecuada para someterse a los procedimientos relacionados con el protocolo especificados y que no tiene contraindicaciones médicas o de seguridad para participar.
  • El participante no ha recibido ningún tratamiento (aprobado o en investigación) específico para la enfermedad de Fabry, como terapia de reemplazo de enzimas (ERT), terapia de chaperonas o terapia de reducción de sustratos.
  • El participante debe tener una eGFR de 45 a 120 mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados (mL/min/1,73 m ^ 2); La eGFR será calculada por un laboratorio designado por Shire utilizando la fórmula CKD-EPI. Si la medición de eGFR en la selección no está dentro del rango, se puede completar una segunda medición de eGFR y, si está dentro del rango, usarse como el valor de la prueba. Si se toma una segunda medición, debe separarla de la primera un mínimo de 1 semana y un máximo de 30 días. Este criterio de inclusión sigue las Directrices europeas para el tratamiento de la enfermedad de Fabry y las directrices para la mejora de los resultados globales de la enfermedad renal para la clasificación de la enfermedad renal.
  • El participante tiene hipertrofia ventricular izquierda (HVI), donde la HVI se define como un índice de masa ventricular izquierda (IMVI) superior a (>) 50 gramos por metro cuadrado (g/m^2,7) confirmado por imágenes de resonancia magnética cardíaca (cMRI) en la selección. El valor de cMRI en la selección servirá como valor de referencia.

Criterio de exclusión:

  • En opinión del investigador, la esperanza de vida del participante es menor o igual a (
  • El participante se ha sometido o está programado para someterse a un trasplante de riñón o se encuentra actualmente en diálisis, o tiene algún signo o síntoma de enfermedad renal en etapa terminal.
  • Relación proteína/creatinina en orina (PCR) superior a (>) 1,5 miligramos por miligramo (mg/mg).
  • Participantes que tengan antecedentes clínicamente relevantes de alergia o signos o síntomas de hipersensibilidad grave (incluida la hipersensibilidad al principio activo de REPLAGAL o a cualquiera de los excipientes), que a juicio del investigador aumentará sustancialmente el riesgo del participante si participa en el estudiar.
  • Fibrosis cardíaca que afecta a más de 2 segmentos, según lo determinado por cMRI en la selección.
  • En opinión del investigador, el participante tiene una causa no relacionada con la enfermedad de Fabry de disfunción/insuficiencia del órgano terminal (renal, cardíaco, sistema nervioso central) o está recibiendo medicamentos que pueden afectar la tasa de progresión de la enfermedad, según lo evaluado por cardiopatía. y/o medidas renales.
  • El participante tiene una prueba positiva en la prueba de detección del antígeno de superficie de la hepatitis B, una prueba positiva para el anticuerpo central de la hepatitis B, una prueba positiva para el anticuerpo de la hepatitis C (VHC) con confirmación mediante la prueba de reacción en cadena de la polimerasa del ácido ribonucleico del VHC o una prueba positiva para el virus de la inmunodeficiencia humana. anticuerpo.
  • Tratamiento con REPLAGAL en cualquier momento previo al estudio.

  • Tratamiento previo con alguno de los siguientes medicamentos:

    1. FABRAZYME (agalsidasa beta) y sus biosimilares
    2. GLYSET (miglitol)
    3. ZAVESCA (miglustat)
    4. CERDELGA (eliglustat)
    5. GALAFOLD (migalastat)
    6. Cualquier producto en investigación para el tratamiento de la enfermedad de Fabry

  • Tratamiento en cualquier momento durante el estudio con los siguientes medicamentos:

    1. cloroquina
    2. amiodarona
    3. monobenzona
    4. gentamicina
  • La participante está embarazada o lactando.
  • El participante tiene un índice de masa corporal > 39 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2). (Índice de masa corporal [IMC] = kg/m^2).
  • El participante es tratado o ha sido tratado con cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores al inicio del estudio.
  • El participante no puede comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.
  • El participante no puede cumplir con el protocolo, por ejemplo, no coopera con el programa del protocolo, se niega a aceptar todos los procedimientos del estudio, no puede regresar para las evaluaciones o es poco probable que complete el estudio, según lo determine el investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: REPLAGAL
Los participantes recibirán REPLAGAL 0,2 miligramos por kilogramo (mg/kg) de peso corporal en infusión intravenosa (IV) cada dos semanas (EOW) durante 104 semanas.
Droga: REPLAGAL
Los participantes recibirán REPLAGAL 0,2 mg/kg de peso corporal en infusión IV durante 104 semanas.
Otros nombres:
  • SHP675

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la función renal en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
Se planeó evaluar la función renal mediante la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) utilizando la fórmula de la Colaboración en Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI). Se planeó calcular la eGFR mediante la fórmula CKD-EPI: eGFR = 141 x min (creatinina sérica [Scr]/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(Edad) x 1,018 (si es mujer) x 1,159 (si es de raza negra) donde: Scr fue la creatinina sérica (mg/dL); κ fue de 0,7 para las mujeres y de 0,9 para los hombres; α fue -0,329 para las mujeres y -0,411 para los hombres; min indicó el mínimo de Scr/κ o 1; max indicó el máximo de Scr /κ o 1. Se planificó informar el cambio desde el valor inicial en la función renal en la semana 104.
Línea de base, semana 104
Cambio desde el valor inicial en la estructura cardíaca en la semana 104
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 104
Se planeó evaluar la estructura cardíaca mediante el índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI) mediante resonancia magnética cardíaca (cMRI). Se planificó informar el cambio desde el valor inicial en la estructura cardíaca en la semana 104.
Línea de base, semana 104

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de cambio anualizada en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) hasta la semana 104
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
Se planificó informar la tasa de cambio anualizada en la TFGe hasta la semana 104.
Desde el inicio hasta la semana 104
Tasa de cambio anualizada en el índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI) hasta la semana 104
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
Se planificó informar la tasa de cambio anualizada en el IMVI hasta la semana 104.
Desde el inicio hasta la semana 104
Cambio desde el inicio en eGFR hasta la semana 104
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
Se planificó informar el cambio desde el valor inicial en la TFGe hasta la semana 104.
Desde el inicio hasta la semana 104
Cambio desde el inicio en IMVI hasta la semana 104
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
Se planificó informar el cambio desde el valor inicial en el IMVI hasta la semana 104.
Desde el inicio hasta la semana 104
Cambio desde el inicio en la proteinuria hasta la semana 104
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
La proteinuria se mediría según la relación proteína/creatinina (PCR). Se planificó informar el cambio desde el valor inicial en la proteinuria hasta la semana 104.
Desde el inicio hasta la semana 104
Cambio desde el valor inicial en segmentos fibróticos cardíacos hasta la semana 104
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
Se planificó que el cambio desde el valor inicial en los segmentos fibróticos cardíacos sugestivos de fibrosis cardíaca hasta la semana 104 se evaluara mediante el volumen de fibrosis, medido mediante resonancia magnética nuclear (cMRI).
Desde el inicio hasta la semana 104
Cambio desde el valor inicial en el grosor telediastólico del tabique interventricular y el grosor de la pared posterior en diástole hasta la semana 104
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
Se planeó medir mediante resonancia magnética nuclear cMRI el cambio desde el valor inicial en el espesor telediastólico del tabique interventricular y el espesor de la pared posterior en diástole hasta la semana 104.
Desde el inicio hasta la semana 104
Cambio desde el valor inicial en la globotriaosilesfingosina plasmática (Lyso-Gb3) hasta la semana 104
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
Se planificó informar el cambio desde el valor inicial en liso-Gb3 hasta la semana 104.
Desde el inicio hasta la semana 104
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento (es decir, hasta la semana 106)
Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso en una investigación clínica a los participantes se les administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento (es decir, hasta la semana 106)
Número de participantes que desarrollarán anticuerpos antidrogas (ADA) para REPLAGAL
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 104
Se planeó informar el número de participantes que desarrollarán ADA para REPLAGAL.
Desde el inicio hasta la semana 104

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

16 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

16 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

12 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP675-301
  • 2018-004689-32 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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