Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Replagali-tutkimus aiemmin hoitamattomilla aikuisilla, joilla on Fabryn tauti

perjantai 14. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Shire

Vaihe 3, avoin tutkimus REPLAGAL®in tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aiemmin hoitamattomilla potilailla, joilla on Fabryn tauti

Tässä tutkimuksessa Fabryn tautia sairastavia aikuisia, jotka eivät ole saaneet hoitoa tähän sairauteen, hoidetaan Replagalilla. Tutkimuksen päätavoitteena on tarkistaa, parantaako Replagal Fabryn tautia sairastavien osallistujien munuaisten toimintaa ja sydämen rakennetta. Osallistujat saavat yhden Replagal-infuusion joka toinen viikko 104 viikon ajan. He käyvät klinikalla 12–14 viikon välein hoidon aikana ja seurantakäynnin 2 viikkoa hoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Alicante, Espanja, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Almeria, Espanja, 4009
        • Hospital de Torrecardenas
      • Barcelona, Espanja, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Zaragoza, Espanja, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, AB T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Halifax, Kanada, B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Heraklion, Kreikka, 71500
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Kreikka, 45500
        • University Hospital of Ioannina
      • Kallithea, Kreikka, 17674
        • Onasseio Private Practise Hospital of Piraeus
      • Thessaloniki, Kreikka, 54645
        • Papageorgiou General Hospital of Thessaloniki
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3000-459
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Guimaraes, Portugali, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira - Guimaraes, E.P.E
      • Lisboa, Portugali, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  • Puola
      • Krakow, Puola, 30-033
        • Szpital Uniwersytecki
      • Warszawa, Puola, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego - Instytut Badaw
      • Wroclaw, Puola, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Ruotsi
      • Uppsala, Ruotsi, 75185
        • Akademiska Sjukhuset i Uppsala
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité - Universitätsklinikum
      • Hochheim, Saksa, 65239
        • SphinCS
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Müllheim, Saksa, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis
      • Wuerzburg, Saksa, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Suomi
      • Turku, Suomi, FI-20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
      • Vaasa, Suomi, 65130
        • Vaasan Keskussairaala

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan on vapaaehtoisesti allekirjoitettava Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee/Research Ethics Boardin hyväksymä tietoinen suostumuslomake sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen olennaiset näkökohdat on selitetty ja keskusteltu osallistujan kanssa.

  • Osallistujalla on Fabryn tauti, joka vahvistettiin seulonnassa seuraavilla kriteereillä käyttäen kuivatun veripisteen (DBS) määritystä:

    1. Miesosallistujilla Fabryn taudin vahvistaa alfa-galaktosidaasi A (GLA) -aktiivisuuden puute ja GLA-geenin mutaatio
    2. Naispuolisille osallistujille Fabryn taudin vahvistaa GLA-geenin mutaatio
  • Osallistuja on 18-65-vuotias, mukaan lukien.
  • Naispuolisilla osallistujilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja vähintään 14 päivän ajan viimeisen tutkimusinfuusion jälkeen; hyväksyttävät ehkäisymenetelmät on lueteltu pöytäkirjassa.
  • Osallistujan katsotaan tutkijan määrittelemällä tavalla olevan riittävän yleinen, jotta hän voi suorittaa määrätyt protokollaan liittyvät toimenpiteet, eikä hänellä ole osallistumisen turvallisuutta tai lääketieteellisiä vasta-aiheita.
  • Osallistuja ei ole saanut mitään Fabryn taudille spesifistä hoitoa (hyväksyttyä tai tutkittua), kuten entsyymikorvaushoitoa (ERT), kaperonihoitoa tai substraattien pelkistyshoitoa.
  • Osallistujan eGFR:n on oltava 45–120 millilitraa minuutissa 1,73 neliömetriä kohden (ml/min/1,73). m^2); eGFR laskee Shiren nimeämä laboratorio käyttäen CKD-EPI-kaavaa. Jos eGFR-mittaus seulonnan aikana ei ole alueella, voidaan suorittaa toinen eGFR-mittaus ja, jos se on alueella, käyttää seulontaarvona. Jos suoritetaan toinen mittaus, vähintään 1 viikon ja enintään 30 päivän ero tulee ensimmäisestä. Tämä sisällyttämiskriteeri noudattaa eurooppalaisia ​​Fabryn taudin hoitoa koskevia ohjeita ja munuaissairauden luokittelua koskevia munuaistaudin parantamisen yleisiä tuloksia koskevia ohjeita.
  • Osallistujalla on vasemman kammion hypertrofia (LVH), jossa LVH määritellään vasemman kammion massaindeksiksi (LVMI) yli (>) 50 grammaa neliömetriä kohti (g/m^2,7) varmistettu sydämen magneettikuvauksella (cMRI) seulonnassa. cMRI-arvo seulonnassa toimii perusarvona.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkijan mielestä osallistujan elinajanodote on pienempi tai yhtä suuri kuin (
  • Osallistujalle on tehty tai hänelle on määrä tehdä munuaisensiirto tai hän on parhaillaan dialyysihoidossa tai hänellä on loppuvaiheen munuaissairauden merkkejä tai oireita.
  • Virtsan proteiini/kreatiniinisuhde (PCR) yli (>) 1,5 milligrammaa milligrammaa kohden (mg/mg).
  • Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävää allergiaa tai vakavan yliherkkyyden merkkejä tai oireita (mukaan lukien yliherkkyys REPLAGAL- vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineista), jotka tutkijan arvion mukaan lisäävät merkittävästi osallistujan riskiä, ​​jos hän osallistuu opiskella.
  • Sydänfibroosi, jossa on enemmän kuin 2 segmenttiä, määritettynä cMRI:llä seulonnassa.
  • Tutkijan näkemyksen mukaan osallistujalla on ei-Fabry-tautiin liittyvä syy loppuelimen (munuaisten, sydämen, keskushermoston) toimintahäiriöön/vajaukseen tai hän saa lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa taudin etenemisnopeuteen sydämen perusteella arvioituna. ja/tai munuaistoimenpiteitä.
  • Osallistujalla on positiivinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenin seulonnassa, positiivinen testi hepatiitti B -ydinvasta-aineelle, positiivinen hepatiitti C (HCV) -vasta-ainetesti, joka on vahvistettu HCV-ribonukleiinihappopolymeraasiketjureaktiotestillä, tai positiivinen testi ihmisen immuunikatovirukselle vasta-aine.
  • REPLAGAL-hoito milloin tahansa ennen tutkimusta.

  • Aiempi hoito jollakin seuraavista lääkkeistä:

    1. FABRAZYME (agalsidaasi beeta) ja sen biosimilarit
    2. GLYSET (miglitoli)
    3. Zavesca (miglustaatti)
    4. CERDELGA (eliglustaatti)
    5. GALAFOLD (migalastaatti)
    6. Mikä tahansa tutkimustuote Fabryn taudin hoitoon

  • Hoito milloin tahansa tutkimuksen aikana seuraavilla lääkkeillä:

    1. Klorokiini
    2. Amiodaroni
    3. Monobentsoni
    4. Gentamysiini
  • Osallistuja on raskaana tai imettää.
  • Osallistujan painoindeksi on > 39 kiloa neliömetriä kohden (kg/m^2). (Kehon massaindeksi [BMI] = kg/m^2).
  • Osallistujaa hoidetaan tai on hoidettu millä tahansa tutkimuslääkkeellä 30 päivän kuluessa tutkimuksen alkamisesta.
  • Osallistuja ei pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
  • Osallistuja ei pysty noudattamaan protokollaa, esim. ei ole yhteistoiminnassa protokollan aikataulun kanssa, kieltäytyy hyväksymästä kaikkia tutkimusmenettelyjä, ei pysty palaamaan arvioinneille tai on muuten epätodennäköistä, että hän saa tutkimuksen päätökseen, kuten tutkija on päättänyt.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: REPLAGAL
Osallistujat saavat REPLAGAL 0,2 milligrammaa painokiloa (mg/kg) kohti laskimonsisäistä (IV) infuusiota joka toinen viikko (EOW) 104 viikon ajan.
Lääke: REPLAGAL
Osallistujat saavat REPLAGAL 0,2 mg/kg suonensisäisenä infuusiona 104 viikon ajan.
Muut nimet:
  • SHP675

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Munuaisten toiminnan muutos lähtötasosta viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Munuaisten toiminta suunniteltiin arvioitavaksi arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR) käyttäen Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -kaavaa. eGFR oli suunniteltu laskettavaksi CKD-EPI-kaavalla: eGFR = 141 x min (seerumin kreatiniini [Scr]/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(Ikä) x 1,018 (jos nainen) x 1,159 (jos musta), jossa: Scr oli seerumin kreatiniini (mg/dl); κ oli 0,7 naisilla ja 0,9 miehillä; α oli -0,329 naisilla ja -0,411 miehillä; min osoitti Scr/k:n tai 1:n minimin; max osoitti maksimiarvon Scr /κ tai 1. Munuaisten toiminnan muutos lähtötasosta viikolla 104 oli tarkoitus raportoida.
Perustaso, viikko 104
Sydämen rakenteen muutos lähtötasosta viikolla 104
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 104
Sydämen rakenne suunniteltiin arvioitavaksi vasemman kammion massaindeksillä (LVMI) käyttämällä sydämen magneettikuvausta (cMRI). Sydämen rakenteen muutos lähtötasosta viikolla 104 suunniteltiin raportoitavan.
Perustaso, viikko 104

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) vuositasoinen muutos viikkoon 104 asti
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104 asti
Vuositasolla eGFR:n muutosnopeus viikkoon 104 asti suunniteltiin raportoitavan.
Perustasosta viikkoon 104 asti
Vasemman kammion massaindeksin (LVMI) vuositasoinen muutosnopeus viikkoon 104 asti
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104 asti
LVMI:n vuositasoinen muutos oli suunniteltu raportoitavaksi viikkoon 104 asti.
Perustasosta viikkoon 104 asti
Muutos eGFR:n lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104 asti
Muutos eGFR:n lähtötasosta viikkoon 104 asti suunniteltiin raportoitavan.
Perustasosta viikkoon 104 asti
Muutos LVMI:n lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104 asti
LVMI:n muutos lähtötilanteesta viikkoon 104 oli tarkoitus raportoida.
Perustasosta viikkoon 104 asti
Muutos Proteinuria-alkutilanteesta viikkoon 104
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104 asti
Proteinuria piti mitata proteiini/kreatiniinisuhteen (PCR) perusteella. Proteinurian muutos lähtötilanteesta viikkoon 104 asti suunniteltiin raportoitavan.
Perustasosta viikkoon 104 asti
Muutos sydämen fibroottisten segmenttien lähtötasosta viikkoon 104
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104 asti
Muutos lähtötilanteesta sydänfibroosiin viittaavissa sydämen fibroottisissa segmenteissä viikkoon 104 asti suunniteltiin arvioitavaksi fibroosin tilavuuden perusteella, mitattuna cMRI:llä.
Perustasosta viikkoon 104 asti
Muutos lähtötasosta kammioiden välisen väliseinän lopun diastolisessa paksuudessa ja takaseinän paksuudessa diastolessa viikkoon 104 asti
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104 asti
Muutos lähtötasosta kammioiden väliseinän loppudiastolisessa paksuudessa ja takaseinämän paksuudessa diastolessa viikkoon 104 asti suunniteltiin mitattavan cMRI:llä.
Perustasosta viikkoon 104 asti
Muutos lähtötasosta plasmaglobotriaosyylisfingosiinissa (Lyso-Gb3) viikkoon 104
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104 asti
Lyso-Gb3:n muutos lähtötilanteesta viikkoon 104 oli tarkoitus raportoida.
Perustasosta viikkoon 104 asti
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta seurantakäyntiin (eli viikkoon 106 asti)
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujille, joille on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta seurantakäyntiin (eli viikkoon 106 asti)
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittävät lääkevasta-aineita (ADA) REPLAGALille
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 104 asti
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittävät ADA:n REPLAGALiksi, oli tarkoitus ilmoittaa.
Perustasosta viikkoon 104 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 12. huhtikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 17. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP675-301
  • 2018-004689-32 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset REPLAGAL

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa