Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Replagalu u dospělých s Fabryho chorobou dosud neléčených

14. června 2024 aktualizováno: Shire

Otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku REPLAGAL® u dosud neléčených subjektů s Fabryho chorobou

V této studii budou Replagalem léčeni dospělí s Fabryho chorobou, kteří nebyli léčeni pro tento stav. Hlavním cílem studie je ověřit, zda Replagal zlepšuje funkci ledvin a srdeční strukturu účastníků s Fabryho chorobou. Účastníci budou dostávat jednu infuzi Replagalu každý druhý týden po dobu až 104 týdnů. Během léčby budou kliniku navštěvovat každých 12 až 14 týdnů s následnou návštěvou 2 týdny po léčbě.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Finsko
      • Turku, Finsko, FI-20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
      • Vaasa, Finsko, 65130
        • Vaasan Keskussairaala
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, AB T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Halifax, Kanada, B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsklinikum
      • Hochheim, Německo, 65239
        • SphinCS
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Müllheim, Německo, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis
      • Wuerzburg, Německo, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 30-033
        • Szpital Uniwersytecki
      • Warszawa, Polsko, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego - Instytut Badaw
      • Wroclaw, Polsko, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-459
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Guimaraes, Portugalsko, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira - Guimaraes, E.P.E
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Řecko, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Heraklion, Řecko, 71500
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Řecko, 45500
        • University Hospital of Ioannina
      • Kallithea, Řecko, 17674
        • Onasseio Private Practise Hospital of Piraeus
      • Thessaloniki, Řecko, 54645
        • Papageorgiou General Hospital Of Thessaloniki
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Almeria, Španělsko, 4009
        • Hospital de Torrecardenas
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Zaragoza, Španělsko, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Švédsko
      • Uppsala, Švédsko, 75185
        • Akademiska Sjukhuset i Uppsala

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí dobrovolně podepsat formulář informovaného souhlasu schválený institucionální kontrolní radou (IRB)/nezávislou etickou komisí/výzkumnou etickou radou poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a projednány s účastníkem.

  • Účastník má Fabryho chorobu, jak bylo potvrzeno při screeningu podle následujících kritérií za použití testu suché krevní skvrny (DBS):

    1. U mužských účastníků je Fabryho choroba potvrzena nedostatkem aktivity alfa-galaktosidázy A (GLA) a mutací v genu GLA
    2. U žen je Fabryho choroba potvrzena mutací v genu GLA
  • Účastník je ve věku 18 až 65 let včetně.
  • Účastnice musí mít při screeningu negativní těhotenský test.
  • Účastnice ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie a po dobu nejméně 14 dnů po poslední infuzi studie; metody přijatelné antikoncepce jsou uvedeny v protokolu.
  • Podle zkoušejícího se má za to, že účastník má odpovídající celkový zdravotní stav k tomu, aby mohl podstoupit procedury související s protokolem, a že nemá žádné bezpečnostní nebo zdravotní kontraindikace pro účast.
  • Účastník nezískal žádnou léčbu (schválenou nebo testovanou) specifickou pro Fabryho chorobu, jako je enzymatická substituční terapie (ERT), chaperonová terapie nebo terapie snížením substrátu.
  • Účastník musí mít eGFR 45 až 120 mililitrů za minutu na 1,73 metru čtverečního (ml/min/1,73 m^2); eGFR bude vypočítána laboratoří určenou Shire pomocí vzorce CKD-EPI. Pokud není měření eGFR při screeningu v rozmezí, může být dokončeno druhé měření eGFR, a pokud je v rozmezí, může být použito jako screeningová hodnota. Pokud se provede druhé měření, od prvního by jej měl oddělit minimálně 1 týden a maximálně 30 dní. Toto zařazovací kritérium odpovídá Evropským směrnicím pro léčbu Fabryho choroby a onemocnění ledvin Improving Global Outcomes guidelines pro klasifikaci onemocnění ledvin.
  • Účastník má hypertrofii levé komory (LVH), kde LVH je definován jako index hmotnosti levé komory (LVMI) vyšší než (>) 50 gramů na metr čtvereční (g/m^2,7). potvrzeno zobrazením srdeční magnetickou rezonancí (cMRI) při screeningu. Hodnota cMRI při screeningu bude sloužit jako výchozí hodnota.

Kritéria vyloučení:

  • Podle názoru vyšetřovatele je očekávaná délka života účastníka menší nebo rovna (
  • Účastník podstoupil nebo je naplánován na transplantaci ledviny nebo je v současné době na dialýze nebo má jakékoli známky nebo příznaky konečného stádia onemocnění ledvin.
  • Poměr protein/kreatinin v moči (PCR) vyšší než (>) 1,5 miligramu na miligram (mg/mg).
  • Účastníci, kteří mají v anamnéze klinicky relevantní alergii nebo známky či příznaky závažné přecitlivělosti (včetně přecitlivělosti na léčivou látku REPLAGAL nebo na kteroukoli z pomocných látek), což podle názoru zkoušejícího podstatně zvýší riziko účastníka, pokud se účastní studie.
  • Srdeční fibróza zahrnující více než 2 segmenty, jak bylo stanoveno cMRI při screeningu.
  • Podle názoru zkoušejícího má účastník nesouvisející s Fabryho nemocí příčinou dysfunkce/selhání koncových orgánů (ledvin, srdce, centrálního nervového systému) nebo dostává léky, které mohou ovlivnit rychlost progrese onemocnění, jak bylo hodnoceno kardiakem. a/nebo renální opatření.
  • Účastník má pozitivní test při screeningu na povrchový antigen hepatitidy B, pozitivní test na jádrovou protilátku hepatitidy B, pozitivní test na protilátku proti hepatitidě C (HCV) s potvrzením testem HCV-ribonukleová kyselina polymerázová řetězová reakce, nebo pozitivní test na virus lidské imunodeficience protilátka.
  • Léčba přípravkem REPLAGAL kdykoli před studií.

  • Předchozí léčba některým z následujících léků:

    1. FABRAZYME (agalsidáza beta) a jeho biosimilars
    2. GLYSET (miglitol)
    3. ZAVESCA (miglustat)
    4. CERDELGA (eliglustat)
    5. GALAFOLD (migalastat)
    6. Jakýkoli zkoumaný produkt pro léčbu Fabryho choroby

  • Léčba kdykoli během studie následujícími léky:

    1. Chlorochin
    2. Amiodaron
    3. Monobenzon
    4. Gentamicin
  • Účastnice je těhotná nebo kojící.
  • Účastník má index tělesné hmotnosti > 39 kilogramů na metr čtvereční (kg/m^2). (Index tělesné hmotnosti [BMI] = kg/m^2).
  • Účastník je léčen nebo byl léčen jakýmkoli hodnoceným lékem do 30 dnů od zahájení studie.
  • Účastník není schopen pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
  • Účastník není schopen dodržet protokol, např. nespolupracuje s harmonogramem protokolu, odmítá souhlasit se všemi procedurami studie, nemůže se vrátit na hodnocení nebo je jinak nepravděpodobné, že studii dokončí, jak určil zkoušející.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: REPLAGAL
Účastníci budou dostávat REPLAGAL 0,2 miligramu na kilogram (mg/kg) tělesné hmotnosti intravenózní (IV) infuzí každý druhý týden (EOW) po dobu 104 týdnů.
Lék: REPLAGAL
Účastníci budou dostávat REPLAGAL 0,2 mg/kg tělesné hmotnosti intravenózní infuzí po dobu 104 týdnů.
Ostatní jména:
  • SHP675

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna funkce ledvin od výchozí hodnoty v týdnu 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Bylo plánováno, že funkce ledvin bude hodnocena odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) s použitím vzorce Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI). eGFR bylo plánováno vypočítat podle vzorce CKD-EPI: eGFR = 141 x min (sérový kreatinin [Scr]/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1,209) x 0,993^(věk) x 1,018 (pokud žena) x 1,159 (pokud je černá) kde: Scr byl sérový kreatinin (mg/dl); k bylo 0,7 pro ženy a 0,9 pro muže; a bylo -0,329 pro ženy a -0,411 pro muže; min označuje minimum Scr/K nebo 1; max indikovalo maximum Scr/K nebo 1. Bylo plánováno, že bude hlášena změna renální funkce od výchozí hodnoty v týdnu 104.
Výchozí stav, týden 104
Změna od výchozího stavu ve struktuře srdce v týdnu 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 104
Srdeční struktura měla být hodnocena pomocí indexu hmotnosti levé komory (LVMI) pomocí zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (cMRI). Změna od výchozí hodnoty ve struktuře srdce v týdnu 104 měla být hlášena.
Výchozí stav, týden 104

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra změny odhadované míry glomerulární filtrace (eGFR) do 104. týdne
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
Bylo plánováno, že bude hlášena roční míra změny eGFR až do 104. týdne.
Od základního stavu do týdne 104
Anualizovaná míra změny indexu hmotnosti levé komory (LVMI) do 104. týdne
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
Bylo plánováno, že bude hlášena roční míra změny LVMI až do 104. týdne.
Od základního stavu do týdne 104
Změna eGFR od výchozí hodnoty do 104. týdne
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
Bylo plánováno, že bude hlášena změna eGFR od výchozí hodnoty do 104. týdne.
Od základního stavu do týdne 104
Změna ze základního stavu v LVMI do týdne 104
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
Změna od výchozí hodnoty v LVMI do 104. týdne měla být hlášena.
Od základního stavu do týdne 104
Změna od výchozího stavu u proteinurie do týdne 104
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
Proteinurie měla být měřena na základě poměru protein/kreatinin (PCR). Bylo plánováno, že bude hlášena změna od výchozí hodnoty proteinurie do týdne 104.
Od základního stavu do týdne 104
Změna od výchozího stavu v kardiálních fibrotických segmentech do 104. týdne
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
Změna od výchozí hodnoty v srdečních fibrotických segmentech svědčících pro srdeční fibrózu až do 104. týdne byla plánována k posouzení podle objemu fibrózy, měřeného pomocí cMRI.
Od základního stavu do týdne 104
Změna tloušťky mezikomorového septa na konci diastoly a tloušťky zadní stěny v diastole od výchozí hodnoty do 104. týdne
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
Změna od výchozí hodnoty tloušťky end-diastoly interventrikulárního septa a tloušťky zadní stěny v diastole až do týdne 104 bylo plánováno měřit pomocí cMRI.
Od základního stavu do týdne 104
Změna od výchozí hodnoty plazmatického globotriaosylsfingosinu (Lyso-Gb3) do týdne 104
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
Změna od výchozí hodnoty v lyso-Gb3 do 104. týdne byla plánována jako zpráva.
Od základního stavu do týdne 104
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až po následnou návštěvu (tj. do 106. týdne)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníků klinického hodnocení, kterým byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
Od začátku podávání studovaného léku až po následnou návštěvu (tj. do 106. týdne)
Počet účastníků, kteří vyvinou protidrogové protilátky (ADA) do REPLAGAL
Časové okno: Od základního stavu do týdne 104
Počet účastníků, kteří vyvinou ADA na REPLAGAL, ​​byl plánován k nahlášení.
Od základního stavu do týdne 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

16. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

16. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

12. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP675-301
  • 2018-004689-32 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na REPLAGAL

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit