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파브리병을 앓고 있는 치료 경험이 없는 성인의 레플라갈에 대한 연구

2024년 6월 14일 업데이트: Shire

치료 경험이 없는 파브리병 피험자에서 REPLAGAL®의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 공개 라벨 연구

이 연구에서는 이 상태에 대한 치료를 받지 않은 성인 파브리병 환자를 레플라갈로 치료할 것입니다. 이 연구의 주요 목적은 레플라갈이 파브리병 환자의 신장 기능과 심장 구조를 개선하는지 확인하는 것입니다. 참가자는 최대 104주 동안 격주로 1회의 레플라갈 주입을 받게 됩니다. 치료 중 12~14주 간격으로 진료소를 방문하고 치료 2주 후 후속 방문을 합니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

17

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Athens, 그리스, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, 그리스, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Heraklion, 그리스, 71500
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, 그리스, 45500
        • University Hospital of Ioannina
      • Kallithea, 그리스, 17674
        • Onasseio Private Practise Hospital of Piraeus
      • Thessaloniki, 그리스, 54645
        • Papageorgiou General Hospital Of Thessaloniki
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10117
        • Charité - Universitätsklinikum
      • Hochheim, 독일, 65239
        • SphinCS
      • Mainz, 독일, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Müllheim, 독일, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis
      • Wuerzburg, 독일, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • 스웨덴
      • Uppsala, 스웨덴, 75185
        • Akademiska Sjukhuset i Uppsala
  • 스페인
      • Alicante, 스페인, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Almeria, 스페인, 4009
        • Hospital de Torrecardenas
      • Barcelona, 스페인, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Zaragoza, 스페인, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • 캐나다
      • Calgary, 캐나다, AB T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Halifax, 캐나다, B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • 포르투갈
      • Coimbra, 포르투갈, 3000-459
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Guimaraes, 포르투갈, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira - Guimaraes, E.P.E
      • Lisboa, 포르투갈, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드, 30-033
        • Szpital Uniwersytecki
      • Warszawa, 폴란드, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego - Instytut Badaw
      • Wroclaw, 폴란드, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • 핀란드
      • Turku, 핀란드, FI-20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
      • Vaasa, 핀란드, 65130
        • Vaasan Keskussairaala

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자는 참가자와 연구의 모든 관련 측면을 설명하고 논의한 후 IRB(Institutional Review Board)/독립 윤리 위원회/연구 윤리 위원회가 승인한 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명해야 합니다.

  • 참가자는 건조 혈반(DBS) 분석을 사용하여 다음 기준에 의해 스크리닝 시 확인된 파브리병을 가집니다.

    1. 남성 참가자의 경우 파브리병은 알파-갈락토시다아제 A(GLA) 활성의 결핍과 GLA 유전자의 돌연변이로 확인됩니다.
    2. 여성 참가자의 경우 파브리병은 GLA 유전자의 돌연변이로 확인됩니다.
  • 참가자는 18세에서 65세까지입니다.
  • 여성 참가자는 스크리닝 시 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
  • 가임 여성 참가자는 연구 기간 동안 항상 그리고 최종 연구 주입 후 최소 14일 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 허용 가능한 피임 방법은 프로토콜에 나열되어 있습니다.
  • 참가자는 조사관이 결정한 대로 지정된 프로토콜 관련 절차를 수행하기에 적절한 일반 건강을 가지고 있고 참여에 대한 안전 또는 의학적 금기 사항이 없는 것으로 간주됩니다.
  • 참가자는 효소 대체 요법(ERT), 샤페론 요법 또는 기질 감소 요법과 같은 파브리병에 특정한 치료(승인 또는 조사)를 받지 않았습니다.
  • 참가자는 1.73제곱미터당 분당 45~120밀리리터(mL/분/1.73 m^2); eGFR은 Shire 지정 실험실에서 CKD-EPI 공식을 사용하여 계산합니다. 스크리닝 시 eGFR 측정값이 범위 내에 있지 않으면 두 번째 eGFR 측정을 완료하고 범위 내에 있으면 스크리닝 값으로 사용할 수 있습니다. 두 번째 측정을 하는 경우 최소 1주에서 최대 30일의 간격을 두어야 합니다. 이 포함 기준은 신장 질환의 분류에 대한 글로벌 결과를 개선하는 파브리병 및 신장 질환 치료에 대한 유럽 지침을 따릅니다.
  • 참가자는 좌심실 비대(LVH)가 있으며, 여기서 LVH는 제곱미터당 50그램(g/m^2.7)보다 큰(>) 좌심실 질량 지수(LVMI)로 정의됩니다. 스크리닝 시 심장 자기 공명 영상(cMRI)으로 확인되었습니다. 스크리닝 시 cMRI 값이 기준 값으로 사용됩니다.

제외 기준:

  • 연구자의 의견에 따르면 참가자의 기대 수명은 (
  • 참가자는 신장 이식을 받았거나 받을 예정이거나 현재 투석 중이거나 말기 신장 질환의 징후 또는 증상이 있습니다.
  • 소변 단백질/크레아티닌 비율(PCR)이 밀리그램당 1.5밀리그램(mg/mg)보다 큽니다(>).
  • 임상적으로 관련된 알러지 또는 중증 과민증의 징후 또는 증상(REPLAGAL 활성 물질 또는 임의의 부형제에 대한 과민증 포함)의 병력이 있는 참가자로서, 조사관의 판단에 따라 참가자가 다음과 같은 경우 참가자의 위험을 상당히 증가시킬 것입니다. 공부하다.
  • 스크리닝 시 cMRI에 의해 결정된 바와 같이 2개 이상의 세그먼트를 포함하는 심장 섬유증.
  • 연구자의 의견에 따르면, 참가자는 파브리병과 관련되지 않은 말단 기관(신장, 심장, 중추 신경계) 기능 장애/부전의 원인이 있거나 심장병으로 평가할 때 질병 진행 속도에 영향을 미칠 수 있는 약물 치료를 받고 있습니다. 및/또는 신장 측정.
  • 참가자는 B형 간염 표면 항원 선별 검사에서 양성, B형 간염 코어 항체 양성 검사, HCV-리보핵산 중합효소 연쇄 반응 검사로 확인된 C형 간염(HCV) 항체 양성 검사 또는 인간 면역결핍 바이러스 양성 검사를 받았습니다. 항독소.
  • 연구 전 언제든지 REPLAGAL로 치료하십시오.

  • 다음 약물 중 하나를 사용한 사전 치료:

    1. FABRAZYME(아갈시다제 베타) 및 바이오시밀러
    2. 글리셋(미글리톨)
    3. 자베스카(미글루스타트)
    4. 세르델가(엘리글루스타트)
    5. 갈라폴드(미갈라스타트)
    6. 파브리병 치료를 위한 모든 연구 제품

  • 연구 중 언제든지 다음 약물로 치료:

    1. 클로로퀸
    2. 아미오다론
    3. 모노벤존
    4. 겐타마이신
  • 참가자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
  • 참가자의 체질량 지수 > 39kg/㎡(kg/m^2)입니다. (체질량 지수[BMI] = kg/m^2).
  • 참가자는 연구 시작 30일 이내에 조사 약물로 치료를 받았거나 치료를 받았습니다.
  • 참가자는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
  • 참가자는 프로토콜을 준수할 수 없으며, 예를 들어, 프로토콜 일정에 비협조적이거나, 모든 연구 절차에 동의하는 것을 거부하거나, 평가를 위해 돌아올 수 없거나, 조사자가 결정한 대로 연구를 완료할 가능성이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 교체
참가자는 104주 동안 REPLAGAL 체중 kg당 0.2밀리그램(mg/kg)의 정맥(IV) 주입을 받게 됩니다.
의약품: 교체
참가자는 104주 동안 REPLAGAL 0.2mg/kg 체중의 IV 주입을 받습니다.
다른 이름들:
  • SHP675

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
104주차 신장 기능 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 104주차
신장 기능은 만성 신장 질환 역학 협력(CKD-EPI) 공식을 사용하여 추정 사구체 여과율(eGFR)로 평가할 계획이었습니다. eGFR은 CKD-EPI 공식에 의해 계산되도록 계획되었습니다: eGFR = 141 x min (혈청 크레아티닌 [Scr]/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1.209) x 0.993^(나이) x 1.018(여성의 경우) x 1.159(흑인의 경우) 여기서 Scr은 혈청 크레아티닌(mg/dL)이었습니다. κ는 여성의 경우 0.7, 남성의 경우 0.9였으며; α는 여성의 경우 -0.329, 남성의 경우 -0.411이었습니다. min은 Scr/κ의 최소값 또는 1을 나타냅니다. max는 Scr/κ 또는 1의 최대값을 나타냅니다. 104주차에 기준선으로부터의 신장 기능 변화를 보고할 계획이었습니다.
기준선, 104주차
104주차 기준선 대비 심장 구조의 변화
기간: 기준선, 104주차
심장 자기공명영상(cMRI)을 이용하여 좌심실질량지수(LVMI)로 심장 구조를 평가할 계획이었다. 104주차에 기준선으로부터 심장 구조의 변화가 보고될 예정이었습니다.
기준선, 104주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
104주까지 추정 사구체 여과율(eGFR)의 연간 변화율
기간: 기준선부터 104주차까지
104주차까지 eGFR의 연간 변화율을 보고할 계획이었습니다.
기준선부터 104주차까지
104주까지 좌심실 질량 지수(LVMI)의 연간 변화율
기간: 기준선부터 104주차까지
104주차까지 LVMI의 연간 변화율을 보고할 계획이었습니다.
기준선부터 104주차까지
EGFR의 기준선에서 104주차까지의 변화
기간: 기준선부터 104주차까지
기준선에서 104주차까지의 eGFR 변화가 보고될 예정이었습니다.
기준선부터 104주차까지
LVMI 기준선에서 104주차까지의 변화
기간: 기준선부터 104주차까지
기준선에서 104주차까지의 LVMI 변화가 보고될 예정이었습니다.
기준선부터 104주차까지
단백뇨의 기준선에서 104주차까지의 변화
기간: 기준선부터 104주차까지
단백뇨는 단백질/크레아티닌 비율(PCR)을 기반으로 측정되었습니다. 기준선에서 104주차까지의 단백뇨 변화가 보고될 예정이었습니다.
기준선부터 104주차까지
심장 섬유성 분절의 기준선에서 104주차까지의 변화
기간: 기준선부터 104주차까지
심장 섬유증을 암시하는 심장 섬유증 분절의 기준선으로부터 104주차까지의 변화는 cMRI로 측정한 섬유증의 부피로 평가하도록 계획되었습니다.
기준선부터 104주차까지
104주차까지 심실중격 확장기말 두께와 확장기 후벽 두께의 기준선 변화
기간: 기준선부터 104주차까지
기준선으로부터 104주차까지 심실중격 확장기말 두께와 확장기 후벽 두께의 변화를 cMRI로 측정할 계획이었습니다.
기준선부터 104주차까지
혈장 글로보트리아오실스핑고신(Lyso-Gb3)의 기준선에서 104주차까지의 변화
기간: 기준선부터 104주차까지
Lyso-Gb3의 기준선에서 104주차까지의 변화가 보고될 예정이었습니다.
기준선부터 104주차까지
부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 후속 방문까지(즉, 106주차까지)
이상반응(AE)은 의약품을 투여받은 임상 조사 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과관계가 있는 것은 아닙니다.
연구 약물 투여 시작부터 후속 방문까지(즉, 106주차까지)
REPLAGAL을 위한 항약물항체(ADA)를 개발할 참가자 수
기간: 기준선부터 104주차까지
ADA를 REPLAGAL로 개발할 참가자 수는 보고될 예정이었습니다.
기준선부터 104주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 12월 28일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 16일

연구 완료 (실제)

2022년 12월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 7월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 4월 9일

처음 게시됨 (실제)

2021년 4월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 6월 14일

마지막으로 확인됨

2024년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SHP675-301
  • 2018-004689-32 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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