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Uno studio di Replagal negli adulti naïve al trattamento con malattia di Fabry

14 giugno 2024 aggiornato da: Shire

Uno studio di fase 3 in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di REPLAGAL® in soggetti naïve al trattamento con malattia di Fabry

In questo studio, gli adulti con malattia di Fabry che non hanno ricevuto alcun trattamento per questa condizione saranno trattati con Replagal. Lo scopo principale dello studio è verificare se Replagal migliora la funzione renale e la struttura cardiaca dei partecipanti con malattia di Fabry. I partecipanti riceveranno un'infusione di Replagal a settimane alterne per un massimo di 104 settimane. Visiteranno la clinica ogni 12-14 settimane durante il trattamento con una visita di follow-up 2 settimane dopo il trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Calgary, Canada, AB T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd. Metabolics and Genetics in Calgary
      • Halifax, Canada, B3H 1V7
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
      • Vaasa, Finlandia, 65130
        • Vaasan Keskussairaala
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsklinikum
      • Hochheim, Germania, 65239
        • SphinCS
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Müllheim, Germania, 79379
        • Fachinternistische Gemeinschaftspraxis
      • Wuerzburg, Germania, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 12462
        • Attikon University General Hospital
      • Athens, Grecia, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Heraklion, Grecia, 71500
        • University General Hospital of Heraklion
      • Ioannina, Grecia, 45500
        • University Hospital of Ioannina
      • Kallithea, Grecia, 17674
        • Onasseio Private Practise Hospital of Piraeus
      • Thessaloniki, Grecia, 54645
        • Papageorgiou General Hospital Of Thessaloniki
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-033
        • Szpital Uniwersytecki
      • Warszawa, Polonia, 04-628
        • Narodowy Instytut Kardiologii im Prymasa Tysiaclecia Kardynala Stefana Wyszynskiego - Instytut Badaw
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-459
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Guimaraes, Portogallo, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira - Guimaraes, E.P.E
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 3010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Almeria, Spagna, 4009
        • Hospital de Torrecardenas
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Zaragoza, Spagna, 50012
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Svezia
      • Uppsala, Svezia, 75185
        • Akademiska Sjukhuset i Uppsala

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve firmare volontariamente un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee/Research Ethics Board dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il partecipante.

  • Il partecipante ha la malattia di Fabry come confermato allo screening dai seguenti criteri utilizzando un test DBS (dry dry blood spot):

    1. Per i partecipanti di sesso maschile, la malattia di Fabry è confermata da un deficit dell'attività dell'alfa-galattosidasi A (GLA) e da una mutazione nel gene GLA
    2. Per le partecipanti di sesso femminile, la malattia di Fabry è confermata da una mutazione nel gene GLA
  • Il partecipante ha dai 18 ai 65 anni inclusi.
  • Le partecipanti donne devono avere un test di gravidanza negativo allo screening.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico in ogni momento durante lo studio e per almeno 14 giorni dopo l'infusione finale dello studio; i metodi di contraccezione accettabili sono elencati nel protocollo.
  • Si ritiene che il partecipante, come determinato dallo sperimentatore, abbia un'adeguata salute generale per sottoporsi alle procedure specificate relative al protocollo e non abbia controindicazioni mediche o di sicurezza per la partecipazione.
  • Il partecipante non ha ricevuto alcun trattamento (approvato o sperimentale) specifico per la malattia di Fabry, come la terapia enzimatica sostitutiva (ERT), la terapia con chaperone o la terapia di riduzione del substrato.
  • Il partecipante deve avere un eGFR compreso tra 45 e 120 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2); eGFR sarà calcolato da un laboratorio designato da Shire utilizzando la formula CKD-EPI. Se la misurazione dell'eGFR allo screening non rientra nell'intervallo, è possibile completare una seconda misurazione dell'eGFR e, se nell'intervallo, essere utilizzata come valore di screening. Se viene effettuata una seconda misurazione, un minimo di 1 settimana e un massimo di 30 giorni dovrebbero separarla dalla prima. Questo criterio di inclusione segue le linee guida europee per il trattamento della malattia di Fabry e le linee guida per il miglioramento dei risultati globali della malattia renale per la classificazione della malattia renale.
  • Il partecipante ha ipertrofia ventricolare sinistra (LVH), dove LVH è definito come indice di massa ventricolare sinistra (LVMI) maggiore di (>) 50 grammi per metro quadrato (g/m^2.7) confermato dalla risonanza magnetica cardiaca (cMRI) allo screening. Il valore cMRI allo screening servirà come valore di riferimento.

Criteri di esclusione:

  • Secondo l'investigatore, l'aspettativa di vita del partecipante è inferiore o uguale a (
  • Il partecipante è stato sottoposto o è in programma di sottoporsi a trapianto di rene o è attualmente in dialisi o presenta segni o sintomi di malattia renale allo stadio terminale.
  • Rapporto proteine/creatinina urinaria (PCR) maggiore di (>) 1,5 milligrammi per milligrammo (mg/mg).
  • - Partecipanti che hanno una storia clinicamente rilevante di allergia o segni o sintomi di ipersensibilità grave (inclusa l'ipersensibilità al principio attivo REPLAGAL o a uno qualsiasi degli eccipienti), che a giudizio dello sperimentatore aumenteranno sostanzialmente il rischio del partecipante se partecipa allo studio studia.
  • Fibrosi cardiaca che coinvolge più di 2 segmenti, come determinato dalla cMRI allo screening.
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, il partecipante ha una causa non correlata alla malattia di Fabry di disfunzione/insufficienza dell'organo terminale (renale, cardiaco, sistema nervoso centrale) o sta ricevendo farmaci che possono influenzare il tasso di progressione della malattia, come valutato dal test cardiaco e/o misure renali.
  • Il partecipante ha un test positivo allo screening per l'antigene di superficie dell'epatite B, un test positivo per l'anticorpo core dell'epatite B, un test positivo per l'anticorpo dell'epatite C (HCV) con conferma mediante test di reazione a catena della polimerasi dell'acido ribonucleico dell'HCV o un test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana anticorpo.
  • Trattamento con REPLAGAL in qualsiasi momento prima dello studio.

  • Precedente trattamento con uno dei seguenti farmaci:

    1. FABRAZYME (agalsidasi beta) e suoi biosimilari
    2. GLYSET (miglitolo)
    3. ZAVESCA (miglustat)
    4. CERDELGA (eliglustat)
    5. GALAFOLD (migalastat)
    6. Qualsiasi prodotto sperimentale per il trattamento della malattia di Fabry

  • Trattamento in qualsiasi momento durante lo studio con i seguenti farmaci:

    1. Clorochina
    2. Amiodarone
    3. Monobenzone
    4. Gentamicina
  • Il partecipante è in gravidanza o in allattamento.
  • Il partecipante ha un indice di massa corporea > 39 chilogrammi per metro quadrato (kg/ m^2). (Indice di massa corporea [BMI] = kg/ m^2).
  • Il partecipante è trattato o è stato trattato con qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'inizio dello studio.
  • Il partecipante non è in grado di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio.
  • Il partecipante non è in grado di rispettare il protocollo, ad esempio, non collabora con il programma del protocollo, rifiuto di accettare tutte le procedure dello studio, incapacità di tornare per le valutazioni o altrimenti è improbabile che completi lo studio, come determinato dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SOSTITUZIONE
I partecipanti riceveranno REPLAGAL 0,2 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di peso corporeo di infusione endovenosa (IV) ogni due settimane (EOW) per 104 settimane.
Droga: SOSTITUZIONE
I partecipanti riceveranno REPLAGAL 0,2 mg/kg di peso corporeo di infusione endovenosa per 104 settimane.
Altri nomi:
  • SHP675

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della funzione renale alla settimana 104
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 104
È stato pianificato che la funzione renale fosse valutata mediante la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) utilizzando la formula della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI). L'eGFR doveva essere calcolato mediante la formula CKD-EPI: eGFR = 141 x min (Creatinina sierica [Scr]/κ,1)^(α) x max(Scr/κ,1)^(-1.209) x 0,993^(Età) x 1,018 (se femmina) x 1,159 (se nero) dove: Scr era la creatinina sierica (mg/dL); κ era 0,7 per le femmine e 0,9 per i maschi; α era -0,329 per le femmine e -0,411 per i maschi; min indica il minimo di Scr/κ oppure 1; max indicava il massimo di Scr /κ o 1. Era prevista la segnalazione della variazione rispetto al basale della funzionalità renale alla settimana 104.
Riferimento, settimana 104
Variazione rispetto al basale della struttura cardiaca alla settimana 104
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 104
La struttura cardiaca doveva essere valutata mediante l'indice di massa ventricolare sinistro (LVMI) utilizzando la risonanza magnetica cardiaca (cMRI). Era prevista la segnalazione della variazione rispetto al basale della struttura cardiaca alla settimana 104.
Riferimento, settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di variazione annualizzato del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) fino alla settimana 104
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 104
Era previsto il reporting del tasso di variazione annualizzato dell’eGFR fino alla settimana 104.
Dal basale fino alla settimana 104
Tasso di variazione annualizzato dell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI) fino alla settimana 104
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 104
Era prevista la segnalazione del tasso di variazione annualizzato dell'LVMI fino alla settimana 104.
Dal basale fino alla settimana 104
Variazione dal basale dell'eGFR fino alla settimana 104
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 104
Era prevista la segnalazione della variazione rispetto al basale dell'eGFR fino alla settimana 104.
Dal basale fino alla settimana 104
Variazione dal basale dell'LVMI fino alla settimana 104
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 104
Era prevista la segnalazione della variazione rispetto al basale dell'LVMI fino alla settimana 104.
Dal basale fino alla settimana 104
Variazione rispetto al basale della proteinuria fino alla settimana 104
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 104
La proteinuria doveva essere misurata in base al rapporto proteine/creatinina (PCR). Era prevista la segnalazione della variazione rispetto al basale della proteinuria fino alla settimana 104.
Dal basale fino alla settimana 104
Variazione rispetto al basale nei segmenti fibrotici cardiaci fino alla settimana 104
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 104
Si prevedeva che la variazione rispetto al basale nei segmenti fibrotici cardiaci suggestivi di fibrosi cardiaca fino alla settimana 104 fosse valutata in base al volume di fibrosi, misurato mediante cMRI.
Dal basale fino alla settimana 104
Variazione rispetto al basale dello spessore telediastolico del setto interventricolare e dello spessore della parete posteriore in diastole fino alla settimana 104
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 104
Si prevedeva che la variazione rispetto al basale dello spessore telediastolico del setto interventricolare e dello spessore della parete posteriore in diastole fino alla settimana 104 fosse misurata mediante cMRI.
Dal basale fino alla settimana 104
Variazione rispetto al basale della globotriaosilsfingosina (liso-Gb3) plasmatica fino alla settimana 104
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 104
Era prevista la segnalazione della variazione rispetto al basale del liso-Gb3 fino alla settimana 104.
Dal basale fino alla settimana 104
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla visita di follow-up (ovvero fino alla settimana 106)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica durante un'indagine clinica ai partecipanti a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con tale trattamento.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla visita di follow-up (ovvero fino alla settimana 106)
Numero di partecipanti che svilupperanno anticorpi antifarmaco (ADA) per REPLAGAL
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 104
Si prevedeva di riportare il numero di partecipanti che svilupperanno ADA a REPLAGAL.
Dal basale fino alla settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

16 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

16 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

12 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP675-301
  • 2018-004689-32 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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