Мезенхимальные стромальные клетки для лечения диабета 1 типа у детей и подростков
27 апреля 2026 г. обновлено: Per-Ola Carlsson, Uppsala University Hospital
Двойное слепое рандомизированное параллельное плацебо-контролируемое исследование аллогенных мезенхимальных стромальных клеток Wharton, полученных из желе, для лечения диабета 1 типа у детей и подростков
Это комбинированное исследование фазы 1 и 2 с участием 66 субъектов, мужчин и женщин, в возрасте от 7 до 21 года, у которых недавно (< 6 месяцев) был диагностирован диабет 1 типа.
Первая фаза 1 исследования включает шесть субъектов, открыто получающих аллогенные мезенхимальные стромальные клетки, полученные из желе Уортона, в качестве лекарственного препарата передовой терапии (ATMP) Protrans, по три человека в возрасте 7–11 и 12–18 лет. рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 с параллельным дизайном, сравнивающее лечение аллогенными мезенхимальными стромальными клетками, полученными из желе Уортона (как Protrans), с плацебо у детей и подростков (7-21 год) с диагнозом диабет 1 типа, первичное Цели этого исследования будут заключаться в изучении безопасности, переносимости и эффективности после аллогенной инфузии мезенхимальных стромальных клеток, полученных из желе Уортона.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
66
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Uppsala, Швеция, 75185
- Uppsala University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 7 лет до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Письменное информированное согласие на участие в исследовании (для субъектов моложе 18 лет также от обоих опекунов), данное до прохождения каких-либо процедур, связанных с исследованием.
- Клинический анамнез, совместимый с диабетом 1 типа, диагностированным менее чем за 6 месяцев до включения в исследование.
- В первую часть исследования будут включены шесть субъектов, трое в возрасте от 7 до 11 лет и трое в возрасте от 12 до 18 лет (обе группы включительно с обеих сторон). Шестьдесят субъектов во второй части исследования стратифицированы по возрасту (12-21 и 7-11 лет соответственно) и рандомизированы в одну из двух групп лечения (активное или плацебо) с 6-месячной задержкой безопасности для более молодых. слой.
- Психически устойчивый и, по мнению исследователя, способный соблюдать процедуры протокола исследования.
- Концентрация С-пептида в плазме натощак >0,12 нмоль/л.
Субъекты с детородным потенциалом должны дать согласие на использование адекватной контрацепции в течение одного года после введения WJMSC/Placebo. Адекватная контрацепция заключается в следующем:
- пероральные (кроме низкодозированных гестагенов (линестренол и норетистерон), инъекционные или имплантированные гормональные контрацептивы.
- внутриматочная спираль
- внутриматочная система (например, спираль, высвобождающая прогестин)
- мужчина, подвергшийся вазэктомии (с соответствующей поствазэктомической документацией об отсутствии сперматозоидов в эякуляте)
Критерий исключения:
- Субъекты с массой тела >100 кг
- Субъекты с нестабильным сердечно-сосудистым статусом, в т.ч. Класс III/IV по NYHA или симптомы стенокардии.
- Субъекты с неконтролируемой артериальной гипертензией (≥160/105 мм рт.ст.).
- Субъекты с активными текущими инфекциями.
- Субъекты с латентной или предыдущей, а также продолжающейся терапией против туберкулеза, или подвергшиеся воздействию туберкулеза, или путешествовавшие в районы с высоким риском туберкулеза или микоза в течение последних 3 месяцев.
- Субъекты с серологическими признаками инфицирования ВИЧ, бледной трепонемой, антигеном гепатита В (допускаются субъекты с серологическими данными, соответствующими предыдущей вакцинации и вакцинации в анамнезе) или гепатитом С.
- Субъекты с любым системным иммуносупрессивным лечением
- Субъекты с известным демиелинизирующим заболеванием или с симптомами или результатами медицинского осмотра, соответствующими возможному демиелинизирующему заболеванию.
- Беременные или кормящие (кормящие) женщины, где беременность определяется как состояние женщины после зачатия и до прекращения беременности, подтвержденное положительным лабораторным тестом на ХГЧ.
- Субъекты с известной или предшествующей злокачественной опухолью.
- Прием пероральных противодиабетических препаратов или любых других сопутствующих препаратов, которые могут мешать регуляции уровня глюкозы, кроме инсулина.
- Субъекты с СКФ <60 мл/мин/1,73 м2 поверхности тела.
- Субъект с любым заболеванием или любым обстоятельством, которое, по мнению исследователя, сделало бы небезопасным прохождение лечения MSC.
- Известная гиперчувствительность к любым вспомогательным веществам, например, к диметилсульфоксиду (ДМСО).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Мезенхимальные стромальные клетки, полученные из желе Уортона (Protrans)
Клетки растворяют в физиологическом растворе и вводят внутривенно в течение 20-40 мин.
100 миллионов клеток для субъектов с массой тела < 50 кг и 200 миллионов клеток для субъектов с массой тела 50-100 кг (>100 кг является критерием исключения).
|
Protrans состоит из мезенхимальных стромальных клеток, полученных из желе Уортона.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо (физиологический раствор) вводят внутривенно в течение 20-40 минут.
|
Protrans состоит из мезенхимальных стромальных клеток, полученных из желе Уортона.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность в течение одного года оценивалась как нежелательные явления.
Временное ограничение: Один год
|
Параметры безопасности будут оцениваться при каждом визите в рамках исследования и регистрироваться как нежелательные явления.
|
Один год
|
|
Безопасность через пять лет оценивается как нежелательные явления
Временное ограничение: Пять лет
|
Параметры безопасности будут оцениваться при каждом визите в рамках исследования и регистрироваться как нежелательные явления.
|
Пять лет
|
|
Эффективность измеряли как изменение площади С-пептида под кривой в тесте на переносимость смешанной пищи.
Временное ограничение: Один год
|
Изменение площади С-пептида под кривой (AUC) (0–120 мин) для теста на переносимость смешанной пищи (MMTT) через 12 месяцев после инфузии Protrans/плацебо по сравнению с тестом, проведенным до начала лечения (исходный уровень).
|
Один год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Инсулинозависимость
Временное ограничение: Один год
|
Доля участников исследования, не зависящих от инсулина через 6 месяцев
|
Один год
|
|
Инсулинозависимость
Временное ограничение: Один год
|
Доля участников исследования, не зависящих от инсулина через 12 месяцев
|
Один год
|
|
Низкая потребность в инсулине
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Доля участников исследования с суточной потребностью в инсулине <0,25 ЕД/кг через 6 мес.
|
6 месяцев
|
|
Низкая потребность в инсулине
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Доля участников исследования с суточной потребностью в инсулине <0,25 ЕД/кг через 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Потребности в инсулине
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Потребность в инсулине/кг массы тела в возрасте 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
Потребности в инсулине
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Потребность в инсулине/кг массы тела в 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
HbA1c
Временное ограничение: 6 месяцев
|
HbA1c через 6 мес.
|
6 месяцев
|
|
HbA1c
Временное ограничение: 12 месяцев
|
HbA1c через 12 мес.
|
12 месяцев
|
|
Время в цели
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Время достижения целевого уровня (4-8 ммоль/л), измеренное с помощью экспресс-мониторинга глюкозы в течение 14 дней через 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
Время в цели
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Время достижения целевого значения (4-8 ммоль/л), измеренное с помощью экспресс-мониторинга глюкозы в течение 14 дней через 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
Время в диапазоне
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Время в мишени (3,9-10
ммоль/л) по данным экспресс-мониторинга глюкозы в течение 14 дней через 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
Время в диапазоне
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Время в мишени (3,9-10
ммоль/л) по данным экспресс-мониторинга глюкозы в течение 14 дней через 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
С-пептид
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение площади С-пептида под кривой (AUC) (0–120 мин) для теста на переносимость смешанной пищи (MMTT) через 6 месяцев после инфузии Protrans/плацебо по сравнению с тестом, проведенным до начала лечения (исходный уровень).
|
6 месяцев
|
|
Изменение пика С-пептида
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение пиковой концентрации С-пептида в течение первых 6 мес.
|
6 месяцев
|
|
Изменение пика С-пептида
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение пиковой концентрации С-пептида в течение первых 12 мес.
|
12 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Гендерные различия
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Различия в параметрах первичных и вторичных конечных точек между полами
|
6 месяцев
|
|
Гендерные различия
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Различия в параметрах первичных и вторичных конечных точек между полами
|
12 месяцев
|
|
Генотипы HLA класса 1
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Различия в параметрах первичных и вторичных конечных точек между генотипами HLA класса 1
|
6 месяцев
|
|
Генотипы HLA класса 1
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Различия в параметрах первичных и вторичных конечных точек между генотипами HLA класса 1
|
12 месяцев
|
|
возраст
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Различия в параметрах первичных и вторичных конечных точек в возрасте 7-11 лет и 12-21 года
|
6 месяцев
|
|
возраст
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Различия в параметрах первичных и вторичных конечных точек в возрасте 7-11 лет и 12-21 года
|
12 месяцев
|
|
Аутоантитела
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение уровней связанных с диабетом аутоантител по сравнению с тестом до начала лечения (исходный уровень)
|
6 месяцев
|
|
Аутоантитела
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение уровней связанных с диабетом аутоантител по сравнению с тестом до начала лечения (исходный уровень)
|
12 месяцев
|
|
Мононуклеарные клетки периферической крови
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение реактивности и продукции цитокинов мононуклеарными клетками периферической крови по сравнению с тестом до начала лечения (исходный уровень)
|
6 месяцев
|
|
Мононуклеарные клетки периферической крови
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение реактивности и продукции цитокинов мононуклеарными клетками периферической крови по сравнению с тестом до начала лечения (исходный уровень)
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Per-Ola Carlsson, MD, PhD, Uppsala University Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 января 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 сентября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 сентября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- WJMSC-P01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .