Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mesenkymaaliset stroomasolut tyypin 1 diabeteksen hoitoon lapsilla ja nuorilla

tiistai 28. marraskuuta 2023 päivittänyt: Per-Ola Carlsson, Uppsala University Hospital

Kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, rinnakkainen, lumekontrolloitu tutkimus Whartonin hyytelöperäisistä allogeenisista mesenkymaalisista stroomasoluista tyypin 1 diabeteksen hoitoon lapsilla ja nuorilla

Tämä on yhdistetty vaiheen 1 ja 2 tutkimus, johon osallistui 66 henkilöä, miehiä tai naisia, iältään 7–21 vuotta ja joilla on äskettäin (< 6 kuukautta) diagnosoitu tyypin 1 diabetes. Tutkimuksen ensimmäisen vaiheen 1 osa sisältää kuusi henkilöä, jotka saavat avoimesti allogeenisia Whartonin hyytelöstä peräisin olevia mesenkymaalisia stroomasoluja Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) Protransina, kukin kolme ikäluokissa 7-11 ja 12-18. Toinen osa on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu vaihe 2 tutkimus rinnakkaisessa suunnittelussa, jossa verrattiin allogeenistä Whartonin hyytelöperäistä mesenkymaalista stroomasoluhoitoa (Protransina) lumelääkkeeseen lapsilla ja nuorilla (7–21-vuotiailla), joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes. Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia Whartonin hyytelöstä peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen turvallisuutta, sietokykyä ja tehoa allogeenisen infuusion jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

66

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ruotsi
      • Uppsala, Ruotsi, 75185
        • Rekrytointi
        • Uppsala University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle (alle 18-vuotiaille myös molemmilta hoitajilta), joka on annettu ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista
  2. Kliininen historia, joka on yhteensopiva tyypin 1 diabeteksen kanssa, joka on diagnosoitu alle 6 kuukautta ennen ilmoittautumista
  3. Tutkimuksen ensimmäisessä osassa otetaan mukaan kuusi koehenkilöä, kolme 7-11-vuotiasta ja kolme 12-18-vuotiasta (molemmat ryhmät molemmissa päissä mukaan lukien). Tutkimuksen toisessa osassa kuusikymmentä henkilöä jaetaan iän mukaan (12–21 ja 7–11 vuotta) ja satunnaistetaan toiseen kahdesta hoitohaarasta (aktiivinen tai lumelääke), jolloin nuoremmilla on 6 kuukauden turvallisuusviive. kerros.
  4. Henkisesti vakaa ja tutkijan mielestä kykenevä noudattamaan tutkimusprotokollan menettelyjä.
  5. Plasman C-peptidipitoisuus paastotilassa > 0,12 nmol/l.

  6. Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä vuoden ajan WJMSC/Placebon antamisesta. Riittävä ehkäisy on seuraava:

    1. suun kautta otettavat (paitsi pieniannoksiset gestageenit (lynestrenoli ja noreisteroni), injektoitavat tai implantoidut hormonaaliset ehkäisyvalmisteet).
    2. kohdunsisäinen laite
    3. kohdunsisäinen järjestelmä (esim. progestiinia vapauttava kierre)
    4. vasektomoitu mies (jossa on asianmukaiset postvasektomian jälkeiset asiakirjat siittiöiden puuttumisesta siemensyöksyssä)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kohteet, joiden ruumiinpaino on > 100 kg
  2. Koehenkilöt, joiden kardiovaskulaarinen tila on epävakaa, mukaan lukien NYHA-luokka III/IV tai angina pectoriksen oireita.
  3. Potilaat, joilla on hallitsematon verenpaine (≥160/105 mmHg).
  4. Koehenkilöt, joilla on aktiivisia infektioita.
  5. Potilaat, joilla on latenttia tai aiempaa tai meneillään olevaa tuberkuloosihoitoa tai jotka ovat altistuneet tuberkuloosille tai ovat matkustaneet alueilla, joilla on korkea tuberkuloosin tai mykoosin riski viimeisen 3 kuukauden aikana.
  6. Potilaat, joilla on serologisia todisteita HIV-, Treponema pallidum-, hepatiitti B -antigeenin aiheuttamasta infektiosta (potilaat, joiden serologia vastaa aikaisempaa rokotusta ja joilla on rokotushistoria, ovat hyväksyttäviä) tai hepatiitti C.
  7. Potilaat, joilla on jokin systeeminen immuunivastetta heikentävä hoito
  8. Potilaat, joilla on tunnettu demyelinisoiva sairaus tai joilla on mahdollisen demyelinisoivan sairauden oireita tai fyysisen tutkimuksen löydöksiä.
  9. Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä.
  10. Koehenkilöt, joilla on tunnettu tai aikaisempi pahanlaatuisuus.
  11. Suun kautta otettavien diabeteslääkkeiden tai muiden samanaikaisten lääkkeiden, jotka voivat häiritä glukoosin säätelyä, käyttö insuliinia lukuun ottamatta.
  12. Koehenkilöt, joiden GFR <60 ml/min/1,73 m2 kehon pinta-alaa.
  13. Potilaalla, jolla on jokin ehto tai olosuhde, joka tutkijan mielestä tekisi MSC-hoidon turvallisuudesta.
  14. Tunnettu yliherkkyys apuaineille, eli dimetyylisulfoksidille (DMSO).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Whartonin hyytelöperäiset mesenkymaaliset stroomasolut (Protrans)
Solut liuotetaan suolaliuokseen ja annetaan suonensisäisesti 20-40 minuutin aikana. 100 miljoonaa solua < 50 kg painaville koehenkilöille ja 200 miljoonaa solua 50-100 kg painaville koehenkilöille (> 100 kg on poissulkemiskriteeri).
Biologinen: ATMP Protrans
Protrans koostuu Whartonin hyytelöperäisistä mesenkymaalisista stroomasoluista
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa (suolaliuosta) annetaan suonensisäisesti 20-40 minuutin aikana.
Biologinen: ATMP Protrans
Protrans koostuu Whartonin hyytelöperäisistä mesenkymaalisista stroomasoluista

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus vuoden kuluttua arvioituna haittatapahtumina
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Turvallisuusparametrit arvioidaan jokaisella tutkimuskäynnillä ja kirjataan haittatapahtumina.
Yksi vuosi
Turvallisuus viiden vuoden kuluttua arvioituna haittatapahtumina
Aikaikkuna: Viisi vuotta
Turvallisuusparametrit arvioidaan jokaisella tutkimuskäynnillä ja kirjataan haittatapahtumina.
Viisi vuotta
Tehokkuus mitattiin C-peptidialueen muutoksena käyrän alla seka-ateriatoleranssitestissä.
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Muutos C-peptidin käyrän alla (AUC) (0-120 min) seka-ateriatoleranssitestissä (MMTT) 12 kuukauden kuluttua Protrans/Placebo-infuusion jälkeen verrattuna testiin, joka suoritettiin ennen hoidon aloittamista (perustaso).
Yksi vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Insuliiniriippumattomuus
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Insuliinista riippumattomien tutkimukseen osallistuneiden osuus 6 kuukauden kohdalla
Yksi vuosi
Insuliiniriippumattomuus
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Insuliinista riippumattomien tutkimukseen osallistuneiden osuus 12 kuukauden kohdalla
Yksi vuosi
Alhainen insuliinin tarve
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden tutkimukseen osallistuneiden osuus, joiden päivittäinen insuliinin tarve on <0,25 U/kg 6 kuukauden kohdalla
6 kuukautta
Alhainen insuliinin tarve
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Niiden tutkimukseen osallistuneiden osuus, joiden päivittäinen insuliinitarpeet olivat <0,25 U/kg 12 kuukauden kohdalla
12 kuukautta
Insuliinin tarpeet
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Insuliinin tarve painokiloa kohden 6 kuukauden iässä
6 kuukautta
Insuliinin tarpeet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Insuliinin tarve painokiloa kohti 12 kuukauden iässä
12 kuukautta
HbA1c
Aikaikkuna: 6 kuukautta
HbA1c 6 kuukauden iässä
6 kuukautta
HbA1c
Aikaikkuna: 12 kuukautta
HbA1c 12 kuukauden iässä
12 kuukautta
Aika tavoitteessa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Aika tavoite (4-8 mmol/l) mitattuna flash-glukoosivalvonnalla 14 päivän ajan 6 kuukauden kohdalla
6 kuukautta
Aika tavoitteessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tavoiteaika (4-8 mmol/l) mitattuna flash-glukoosivalvonnalla 14 päivän ajan 12 kuukauden kohdalla
12 kuukautta
Aika alueella
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Aika tavoite (3.9-10 mmol/l) mitattuna flash-glukoosivalvonnalla 14 päivän ajan 6 kuukauden iässä
6 kuukautta
Aika alueella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Aika tavoite (3.9-10 mmol/l) mitattuna flash-glukoosivalvonnalla 14 päivän ajan 12 kuukauden iässä
12 kuukautta
C-peptidi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos C-peptidin käyrän alla (AUC) (0-120 min) seka-ateriatoleranssitestissä (MMTT) 6 kuukauden kuluttua Protrans/Placebo-infuusion jälkeen verrattuna testiin, joka tehtiin ennen hoidon aloittamista (perustaso).
6 kuukautta
Muutos piikin C-peptidissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos C-peptidin huippupitoisuudessa ensimmäisen 6 kuukauden aikana
6 kuukautta
Muutos piikin C-peptidissä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos C-peptidin huippupitoisuudessa ensimmäisen 12 kuukauden aikana
12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sukupuolierot
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Ensisijaisten ja toissijaisten päätepisteiden parametrien erot sukupuolten välillä
6 kuukautta
Sukupuolierot
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Ensisijaisten ja toissijaisten päätepisteiden parametrien erot sukupuolten välillä
12 kuukautta
HLA luokan 1 genotyypit
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Erot primaaristen ja toissijaisten päätepisteiden parametreissa HLA-luokan 1 genotyyppien välillä
6 kuukautta
HLA luokan 1 genotyypit
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Erot primaaristen ja toissijaisten päätepisteiden parametreissa HLA-luokan 1 genotyyppien välillä
12 kuukautta
ikä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Erot primaaristen ja toissijaisten päätepisteiden parametreissa 7–11-vuotiaiden ja 12–21-vuotiaiden välillä
6 kuukautta
ikä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Erot primaaristen ja toissijaisten päätepisteiden parametreissa 7–11-vuotiaiden ja 12–21-vuotiaiden välillä
12 kuukautta
Autovasta-aineet
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Diabetekseen liittyvien autovasta-aineiden pitoisuuksien muutos verrattuna testiin ennen hoidon aloittamista (lähtötaso)
6 kuukautta
Autovasta-aineet
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Diabetekseen liittyvien autovasta-aineiden pitoisuuksien muutos verrattuna testiin ennen hoidon aloittamista (lähtötaso)
12 kuukautta
Perifeerisen veren mononukleaarisolut
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos perifeerisen veren mononukleaarisolujen reaktiivisuudessa ja sytokiinituotannossa verrattuna testiin ennen hoidon aloittamista (perustaso)
6 kuukautta
Perifeerisen veren mononukleaarisolut
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos perifeerisen veren mononukleaarisolujen reaktiivisuudessa ja sytokiinituotannossa verrattuna testiin ennen hoidon aloittamista (perustaso)
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Uppsala University Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Per-Ola Carlsson, MD, PhD, Uppsala University Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 14. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WJMSC-P01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ATMP Protrans

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa