Сбор биологических образцов болезни Шарко-Мари-Тута (ШМТ) для создания ИПСК и биобанкинга
Научно-исследовательский институт Нью-Йоркского фонда стволовых клеток (NYSCF) проводит это исследование с целью ускорить исследования болезни Шарко-Мари-Тута и разработку лекарств путем использования клеток организма (например, клеток кожи или крови) для создания стволовых клеток и других типов клеток. , проводить исследования образцов, выполнять генетическое тестирование и/или хранить образцы для будущего использования.
Благодаря этому исследованию исследователи надеются определить будущие методы лечения или даже лекарства от болезни Шарко-Мари-Тута.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследователи из Научно-исследовательского института Нью-Йоркского фонда стволовых клеток (NYSCF) изучают разнообразные заболевания, состояния и признаки, создавая стволовые клетки из биологических образцов. Эти «плюрипотентные» стволовые клетки могут стать любой клеткой человеческого организма, включая клетки, которые может быть трудно, инвазивно или невозможно получить напрямую.
Кроме того, исследователи проводят генетическое тестирование, чтобы узнать больше о ДНК — материале в большинстве клеток, который содержит инструкции для развития и функций организма (таких как такие характеристики, как цвет глаз и риск определенных заболеваний). Участок ДНК, определяющий конкретную роль клетки, называется «геном». Если инструкции в гене ненормальны, это может привести к заболеванию.
Участие в исследовании включает в себя: (1) заполнение анкет о состоянии здоровья, (2) предоставление образца кожи и/или крови, из которого могут быть созданы стволовые клетки, (3) сбор образца слюны для генетического анализа и (4) возможное участие в исследовании. дальнейшее наблюдение, чтобы предоставить дополнительную информацию или узнать о других исследованиях.
Данное исследование не является клиническим испытанием.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Clinical Research Office
- Номер телефона: 212-927-1801
- Электронная почта: clinicalresearch@nyscf.org
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10019
- Рекрутинг
- New York Stem Cell Foundation Research Institute
-
Контакт:
- Clinical Research Office
- Номер телефона: 212-927-1801
- Электронная почта: clinicalresearch@nyscf.org
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Возраст 5 лет и старше.
- Диагностика болезни Шарко-Мари-Тута (ШМТ) или контрольная группа здоровых людей.
- Взрослые должны предоставить письменное информированное согласие, если физические ограничения не препятствуют подписанию.
- Несовершеннолетние, у которых собирают кожу в исследовательских целях, должны иметь диагноз ШМТ и участвовать в исследовании с согласия родителей/опекунов.
- Несовершеннолетние, у которых собирают кровь и/или слюну в исследовательских целях или которые передают биологические образцы в результате процедуры, не связанной с исследованием, могут иметь диагноз ШМТ или служить в качестве здорового контроля и могут участвовать с согласия родителей/опекунов.
Критерий исключения:
- Подопечные государства.
- Для перспективных образцов кожи: образование келоидов в анамнезе, нарушение коагуляции, аллергия на анестетик или использование антикоагулянтов, что исключает сбор образцов.
- Для предполагаемых образцов крови: нарушение свертываемости крови или другие заболевания, повышающие риски, связанные со сбором крови.
- Для всех предполагаемых сборов образцов: Субъекты, отказывающиеся соблюдать протоколы безопасности NYSCF и/или сотрудничающего учреждения, будут исключены. Субъекты с диагнозом СПИД и количеством CD4 менее 200 клеток на микролитр крови будут исключены из-за повышенного риска заражения.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Здоровый контроль
Субъекты в этой группе будут служить здоровым контролем.
|
Биопсия кожи (2-3 мм) и/или крови (до 50 мл); слюна; излишки/остатки биообразцов, которые были (или будут) собраны для других целей (например, медицинских процедур).
|
|
Болезнь Шарко-Мари-Тута
У субъектов этой группы будет диагностирована болезнь Шарко-Мари-Тута.
|
Биопсия кожи (2-3 мм) и/или крови (до 50 мл); слюна; излишки/остатки биообразцов, которые были (или будут) собраны для других целей (например, медицинских процедур).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Биобанк
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Создание банка линий стволовых клеток и связанной с ней информации для углубления понимания биологии, этиологии, проявлений, прогрессирования, факторов риска, генетических основ и лечения болезней Шарко-Мари-Тута.
|
Базовый уровень
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Laura Andres-Martin, New York Stem Cell Foundation Research Institute
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Стоматогнатические заболевания
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания периферической нервной системы
- Нейродегенеративные заболевания
- Врожденные аномалии
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Пороки развития нервной системы
- Полинейропатии
- Зубные болезни
- Болезнь Шарко-Мари-Тута
- Синдромы компрессии нервов
- Наследственная сенсорная и моторная невропатия
Другие идентификационные номера исследования
- 10-009
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .