Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sbírka biologických vzorků Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT) pro generování iPSC a Biobanking

27. února 2025 aktualizováno: New York Stem Cell Foundation Research Institute

Výzkumný ústav New York Stem Cell Foundation (NYSCF) provádí tento výzkum, aby urychlil výzkum Charcot-Marie-Toothovy choroby a vývoj léků pomocí buněk z těla (jako jsou kožní nebo krevní buňky) k výrobě kmenových buněk a dalších typů buněk. , provádět výzkum vzorků, provádět genetické testování a/nebo uchovávat vzorky pro budoucí použití.

Prostřednictvím tohoto výzkumu vědci doufají, že identifikují budoucí léčbu nebo dokonce vyléčení nemoci Charcot-Marie-Tooth.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výzkumníci z New York Stem Cell Foundation (NYSCF) Research Institute studují různé nemoci, stavy a vlastnosti vytvářením kmenových buněk z biologických vzorků. Tyto "pluripotentní" kmenové buňky se mohou stát jakoukoli buňkou v lidském těle, včetně buněk, které může být obtížné, invazivní nebo nemožné přímo získat.

Kromě toho vědci provádějí genetické testování, aby se dozvěděli více o DNA, materiálu ve většině buněk, který obsahuje pokyny pro vývoj a funkce těla (jako jsou vlastnosti, jako je barva očí a riziko některých onemocnění). Část DNA, která určuje specifickou roli buňky, se nazývá „gen“. Pokud jsou instrukce v genu abnormální, může to vést k onemocnění.

Účast ve studii zahrnuje: (1) vyplnění zdravotních dotazníků, (2) poskytnutí vzorku kůže a/nebo krve, ze kterého mohou být vytvořeny kmenové buňky, (3) odběr vzorku slin pro genetickou analýzu a (4) možné budoucí sledování, které poskytne další informace nebo se dozvíte o dalších výzkumných studiích.

Tato studie není klinickou studií.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10019
        • Nábor
        • New York Stem Cell Foundation Research Institute
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jedinci s diagnózou Charcot-Marie-Tooth (CMT). Jedinci bez podmínky sloužit jako zdravé kontroly (srovnávací skupina pro subjekty CMT).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 5 let nebo starší.
  • Diagnóza onemocnění Charcot-Marie-Tooth (CMT) nebo zdravé kontroly.
  • Dospělí musí poskytnout písemný informovaný souhlas, pokud podpis nevylučují fyzická omezení.
  • Nezletilí podstupující odběr kůže pro výzkumné účely musí mít diagnózu CMT a musí se zúčastnit se souhlasem rodičů/zákonných zástupců.
  • Nezletilí, kteří podstupují odběr krve a/nebo slin pro výzkumné účely nebo kteří přenášejí biologické vzorky z procedury mimo výzkum, mohou mít diagnózu CMT nebo sloužit jako zdravá kontrola a mohou se účastnit se souhlasem rodičů/zákonných zástupců.

Kritéria vyloučení:

  • Státní oddělení.
  • Pro prospektivní vzorky kůže: anamnéza tvorby keloidů, porucha koagulace, alergie na anestetikum nebo antikoagulační použití, které vylučuje odběr vzorku.
  • U prospektivních vzorků krve: porucha koagulace nebo jiné zdravotní stavy, které zvyšují rizika spojená s odběrem krve.
  • Pro všechny potenciální odběry vzorků: Subjekty, které odmítnou dodržovat bezpečnostní protokoly NYSCF a/nebo spolupracujícího pracoviště, budou vyloučeny. Subjekty s diagnózou AIDS a počtem CD4 méně než 200 buněk na mikrolitr krve budou vyloučeny kvůli zvýšenému riziku infekce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Zdravá kontrola
Subjekty v této skupině budou sloužit jako zdravé kontroly.
Jiný: Sběr biologických vzorků
Biopsie kůže (2-3 mm) a/nebo krve (až 50 ml); sliny; přebytečné/zbytkové biovzorky, které byly (nebo budou) odebrány pro jiné účely (např. lékařský zákrok).
Charcot-Marie-Tooth nemoc
Subjekty v této skupině budou mít diagnózu Charcot-Marie-Tooth Disease.
Jiný: Sběr biologických vzorků
Biopsie kůže (2-3 mm) a/nebo krve (až 50 ml); sliny; přebytečné/zbytkové biovzorky, které byly (nebo budou) odebrány pro jiné účely (např. lékařský zákrok).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Biobanka
Časové okno: Základní linie
Založení banky kmenových buněčných linií a souvisejících informací pro lepší pochopení biologie, etiologie, projevů, progrese, rizikových faktorů, genetických podkladů a léčby Charcot-Marie-Toothových chorob.
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

New York Stem Cell Foundation Research Institute

Spolupracovníci

Charcot-Marie-Tooth Association

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Laura Andres-Martin, New York Stem Cell Foundation Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. září 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

22. září 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

22. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. února 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10-009

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zdravý

Klinické studie na Sběr biologických vzorků

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit