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Coleta de amostras biológicas da doença de Charcot-Marie-Tooth (CMT) para geração de iPSC e biobanco

21 de março de 2024 atualizado por: New York Stem Cell Foundation Research Institute

O Instituto de Pesquisa da Fundação de Células-Tronco de Nova York (NYSCF) está realizando esta pesquisa para acelerar a pesquisa da doença de Charcot-Marie-Tooth e o desenvolvimento de medicamentos usando células do corpo (como células da pele ou do sangue) para produzir células-tronco e outros tipos de células. , conduzir pesquisas nas amostras, realizar testes genéticos e/ou armazenar as amostras para uso futuro.

Através desta pesquisa, os pesquisadores esperam identificar tratamentos futuros ou mesmo curas para a doença de Charcot-Marie-Tooth.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Pesquisadores do Instituto de Pesquisa da Fundação de Células-Tronco de Nova York (NYSCF) estudam diversas doenças, condições e características criando células-tronco a partir de amostras biológicas. Estas células estaminais “pluripotentes” podem tornar-se qualquer célula do corpo humano, incluindo células que podem ser difíceis, invasivas ou impossíveis de obter diretamente.

Além disso, os pesquisadores realizam testes genéticos para aprender mais sobre o DNA, um material presente na maioria das células que contém instruções para o desenvolvimento e funções do corpo (como características como cor dos olhos e risco de certas doenças). Um pedaço de DNA que determina o papel específico de uma célula é chamado de “gene”. Se as instruções de um gene forem anormais, isso pode causar doenças.

A participação no estudo envolve: (1) preenchimento de questionários de saúde, (2) fornecimento de uma amostra de pele e/ou sangue a partir da qual células-tronco podem ser criadas, (3) coleta de uma amostra de saliva para análise genética e (4) possível acompanhamento futuro para fornecer informações adicionais ou aprender sobre outros estudos de pesquisa.

Este estudo não é um ensaio clínico.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10019
        • Recrutamento
        • New York Stem Cell Foundation Research Institute
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com diagnóstico de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Indivíduos sem condição de servir como controles saudáveis ​​(um grupo de comparação para indivíduos com CMT).

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade 5 anos ou mais.
  • Diagnóstico de doença de Charcot-Marie-Tooth (CMT) ou controles saudáveis.
  • Os adultos devem fornecer consentimento informado por escrito, a menos que limitações físicas impeçam a assinatura.
  • Menores submetidos à coleta de pele para fins de pesquisa devem ter diagnóstico de CMT e devem participar com consentimento dos pais/responsáveis.
  • Menores submetidos à coleta de sangue e/ou saliva para fins de pesquisa ou que transferem amostras biológicas de um procedimento fora da pesquisa podem ter um diagnóstico de CMT ou servir como controle saudável e podem participar com o consentimento dos pais/responsáveis.

Critério de exclusão:

  • Distritos do estado.
  • Para amostras de pele prospectivas: história de formação de quelóide, distúrbio de coagulação, alergia ao anestésico ou uso de anticoagulação que impeça a coleta de amostras.
  • Para amostras de sangue prospectivas: distúrbio de coagulação ou outras condições médicas que aumentem os riscos associados à coleta de sangue.
  • Para todas as coletas de amostras prospectivas: Serão excluídos os indivíduos que se recusarem a aderir aos protocolos de segurança do NYSCF e/ou de um centro colaborador. Indivíduos com diagnóstico de AIDS e contagem de CD4 inferior a 200 células por microlitro de sangue serão excluídos devido ao risco aumentado de infecção.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Controle Saudável
Os indivíduos neste grupo servirão como controles saudáveis.
Outro: Coleta de amostras biológicas
Biópsia de pele (2-3mm) e/ou sangue (até 50mL); saliva; bioespécimes excedentes/sobras que foram (ou serão) coletados para outros fins (por exemplo, procedimento médico).
Doença de Charcot-Marie-Tooth
Os indivíduos deste grupo terão diagnóstico de doença de Charcot-Marie-Tooth.
Outro: Coleta de amostras biológicas
Biópsia de pele (2-3mm) e/ou sangue (até 50mL); saliva; bioespécimes excedentes/sobras que foram (ou serão) coletados para outros fins (por exemplo, procedimento médico).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Biobanco
Prazo: Linha de base
Estabelecimento de um banco de linhas de células-tronco e informações associadas para avançar na compreensão da biologia, etiologia, manifestações, progressão, fatores de risco, fundamentos genéticos e tratamento das doenças de Charcot-Marie-Tooth.
Linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

New York Stem Cell Foundation Research Institute

Colaboradores

Charcot-Marie-Tooth Association

Investigadores

  • Investigador principal: Lisa Voltolina, New York Stem Cell Foundation Research Institute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de setembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

22 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

22 de setembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Real)

12 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de março de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 10-009

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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