24-месячное испытание NPI-001 для сохранения фоторецепторов при пигментном ретините, связанном с синдромом Ашера

Критерии включения:

1. Способность понимать и готовность подписать информированное согласие (ИС) и соблюдать протокол исследования.
2. Диагностированный синдром Ушера.
3. Ширина зоны EZ ≥ 500 микрон, включая фовеа в каждом глазу на Визите 1 (Скрининг).
4. Все границы зоны EZ в обоих глазах могут быть визуализированы на Визите 1 (Скрининг).
5. Наличие не менее 20 детектируемых точек на сетке MAIA хотя бы в одном глазу на скрининговом и базовом визитах (один и тот же глаз для обоих визитов).

5. Прием стабильной дозы лекарственных препаратов, связанных с другими состояниями, в течение не менее одного месяца.

6. Как женщины детородного возраста, так и мужчины, способные к отцовству, должны иметь (или иметь партнера, у которого была) двусторонняя овариэктомия, гистерэктомия или двусторонняя сальпингэктомия; должны воздерживаться от половых контактов; или должны согласиться использовать 2 приемлемых метода контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 4 недель после последнего визита. Приемлемые методы контрацепции включают гормональную контрацепцию (например, противозачаточные таблетки, инъекционные гормоны, трансдермальный пластырь или вагинальное кольцо), внутриматочную спираль, барьерные методы (диафрагма, презерватив) со спермицидом, перевязку маточных труб и вазэктомию.

Критерии исключения:

1. Сопутствующие патологии сетчатки, приводящие к потере зрения или невозможности фиксации, включая, но не ограничиваясь, хориоидеремию, окклюзию вен сетчатки и неоваскулярную возрастную макулярную дегенерацию.
2. Внутриглазная хирургия в течение последних двух месяцев или капсулотомия в течение последнего месяца.
3. Текущий или имевшийся в анамнезе увеит, болезнь Коатса, диабетическая ретинопатия, глаукома, герпес глаза, или наличие катаракты, препятствующей визуализации заднего полюса.
4. Вероятная необходимость операции по удалению катаракты в течение следующих 12 месяцев.
5. Нестабильная фиксация во время микропериметрии в любом глазу на скрининговом или базовом визитах.
6. Использование любого другого исследуемого нового препарата или участие в другом клиническом исследовании в течение 12 недель до начала лечения в данном исследовании.
7. Использование продуктов, содержащих N-ацетилцистеин, в течение 30 дней до базового визита или нежелание воздерживаться от таких добавок на протяжении всего исследования.
8. Хроническое заболевание печени или почек, муковисцидоз, тяжелая астма или хроническая обструктивная болезнь легких (ХОБЛ), тромбоцитопения в анамнезе не из-за обратимых причин или другие нарушения крови.
9. Подозрение на дисфункцию печени, определяемое уровнем аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ) или билирубина > 1,5 × верхней границы нормы (ВГН) при скрининге.
10. Уровень тромбоцитов или гемоглобина < 100 при скрининге.
11. Известная чувствительность к N-ацетилцистеину или аналогичным тиоловым соединениям или любым ингредиентам NPI-001 в анамнезе.
12. Гиперчувствительность к любым лекарствам или продуктам питания, приводящая к системным симптомам в анамнезе.
13. Диагностированный или требующий лечения рак (кроме немеланомного рака кожи) в течение последних 2 лет в анамнезе.
14. Беременные женщины или женщины, планирующие беременность в ближайшие 25 месяцев, или мужчины, чьи партнерши планируют беременность в ближайшие 25 месяцев.
15. Кормящие женщины, осуществляющие грудное вскармливание.
16. Потенциальный участник проживает в одном домохозяйстве с текущим участником данного исследования.
17. Участники, которые готовы или не могут воздерживаться от сдачи крови за 30 дней до скрининга, плазмы за 2 недели до скрининга или тромбоцитов за 6 недель до скрининга до 56 дней после введения последней дозы исследуемого препарата.
18. Невозможность сдачи образцов крови, включая трудности с венозным доступом.
19. Любая причина, по мнению главного исследователя, почему участник не должен участвовать.