Клинические исследования Стероидный препарат

Врожденная гиперплазия надпочечников | Гемофилия А | Гемофилия В | Мукополисахаридоз I | Мукополисахаридоз II | Муковисцидоз | Дефицит альфа-1-антитрипсина | Серповидно-клеточная анемия | Анемия Фанкони | Хроническая гранулематозная болезнь | Болезнь Вильсона | Тяжелая врожденная нейтропения | Дефицит орнитинтранскарбамилазы и другие заболевания

Бельгия

Нарушение биогенеза пероксисом | Расстройство спектра Зеллвегера | RCDP - ризомелическая точечная хондродисплазия | Дефицит D-бифункционального белка | Дефицит альфа-метилацил-КоА-рацемазы | Дефицит пероксисомальной ацил-КоА-оксидазы | Дефицит пероксисомальной ацил-КоА-оксидазы 2 | АТФ-связывающая... и другие заболевания

Канада

Мукополисахаридоз II | Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные | Адренолеукодистрофия | Болезнь Баттена | Лейкодистрофия, метахроматическая | Лейкодистрофия, глобоидная клетка | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | Болезнь Сандхоффа | Болезнь Неймана Пика | Санфилиппо...

Соединенные Штаты

Болезнь Ниманна-Пика | Болезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Болезнь Баттена | Метахроматическая лейкодистрофия | GM1 Ганглиозидоз | Фукозидоз | Глобоидно-клеточная лейкодистрофия | Болезнь Гоше | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа

Соединенные Штаты

Лизосомальные болезни накопления | Лейкодистрофия | Болезни Ниманна-Пика | Болезнь Баттена | Болезнь Гоше | Болезнь Краббе | Альфа-маннозидоз | Остеопетроз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | Болезнь Сандхоффа | GM1 Ганглиозидозы | МПС I | MPS II | Исчезающая болезнь белого вещества | Множественный дефицит... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Нарушения полового развития | Врожденная гиперплазия надпочечников | Туберозный склероз | Синдром Каллмана | Синдром Прадера-Вилли | Нейрофиброматоз | Синдром Ретта | Синдром делеции 22q11 | Синдром Тернера | Синдром Нунан | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Синдром Сетре-Чотцена | Врожденный гипопитуитаризм | Синдром... и другие заболевания

Нидерланды

Васкулит | AL Амилоидоз | Туберозный склероз | Болезнь Фабри | Цистинурия | Очаговый сегментарный гломерулосклероз | IgA-нефропатия | Синдром Барттера | Чистая красноклеточная аплазия | Мембранозная нефропатия | Атипичный гемолитико-уремический синдром | Аутосомно-доминантный поликистоз почек | Цистиноз | Нефронофтиз и другие заболевания

Соединенное Королевство

Пигментный ретинит | Хориодеремия | Синдром Ашера | Болезнь Баттена | Врожденный амавроз Лебера | Синдром Гольдмана-Фавра | Синдром Кернса-Сейра | Заболевание сетчатки | Синдром Барде-Бидля | Болезнь Штаргардта | Конусная дистрофия | Ретиношизис | Ахроматопсия | Круговая атрофия | Наследственные болезни глаз | Синдром Бассена-Корнцвейга и другие заболевания

Соединенные Штаты

Мукополисахаридоз I | Миелодиспластический синдром | Острый лимфолейкоз | Острый миелогенный лейкоз | Болезнь Ниманна-Пика | Мукополисахаридоз VI | Болезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Болезнь Баттена | Метахроматическая лейкодистрофия | Анемия Даймонда-Блэкфана | Тяжелая апластическая анемия | Фукозидоз | Болезнь... и другие заболевания

Соединенные Штаты

ПТСР | Рассеянный склероз | Рак шейки матки | Сахарный диабет, тип 2 | Сахарный диабет | Диабет | Макулярная дегенерация | Сахарный диабет, тип 1 | Болезнь Паркинсона | Боковой амиотрофический склероз | Слабоумие | Рак яичников | Болезнь Альцгеймера | БАС | Рак вульвы | Пост-травматическое стрессовое растройство | Болезнь... и другие заболевания

Соединенные Штаты

Первичная гипероксалурия 3 типа | Сахарный диабет | Гемофилия А | Гемофилия В | Наследственная непереносимость фруктозы | Муковисцидоз | Дефицит фактора VII | Фенилкетонурия | Серповидно-клеточная анемия | Синдром Драве | Мышечная дистрофия Дюшенна | Синдром Прадера-Вилли | Синдром ломкой Х-хромосомы | Хроническая... и другие заболевания

Соединенные Штаты